計劃書編號ATB200-04
試驗已結束
2019-10-01 - 2021-12-31
Phase III
終止收納1
ICD-10E74.00
肝糖儲藏疾病
ICD-10E74.01
von Gierke氏疾病
ICD-10E74.02
龐培(Pompe)氏疾病
ICD-10E74.03
Cori氏疾病
ICD-10E74.04
麥克阿德(McArdle)氏疾病
ICD-10E74.09
其他肝糖儲藏疾病
ICD-10E74.4
丙酮酸代謝及葡萄糖新生疾患
ICD-9271.0
糖原質（肝糖）病
一項針對 Cipaglucosidase Alfa/Miglustat 用於 0 至未滿 18 歲 患有 晚發性 龐貝氏症兒童受試者之安全性、藥物動力學、療效、藥效動力學、及 免疫原性的開放性試驗
-
試驗申請者
美捷國際有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
美捷國際有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
適應症
晚發性龐貝氏症
試驗目的
主要目的
•瞭解 ATB200 和 AT2221 的藥物動力學 (PK) 特性，並驗證於合併療法的成人暴露量外推至兒科患者的用藥劑量
•評估 ATB200/AT2221 合併給藥的安全性及耐受性
次要目的
•評估 ATB200/AT2221 對療效的影響
•評估 ATB200/AT2221 對藥效動力學 (PD) 的影響
•評估 ATB200 暴露量對療效及 PD 評估指標的影響 (暴露-反應關係)
•評估抗 rhGAA 抗體對 ATB200 暴露量的影響
探索性目的：
•探討 ATB200/AT2221 對活動量、日常活動及患者疾病負擔的影響
藥品名稱
硬空膠囊劑
主成份
Cipaglucosidase alfa (ATB200)
劑型
030
劑量
105 mg/vial
評估指標
無
主要納入條件
納入條件：
1.篩選時，診斷出患有晚發性龐貝氏症、且沒有 ERT 治療經驗 (未接受過 α-葡萄糖苷酶治療) 或曾有 ERT治療經驗 (接受過至少 1 劑 α-葡萄糖苷酶治療) 的 12 歲至未滿 18 歲男性或女性受試者。
2.受試者的父母或法定代理人願意且能夠簽署知情同意書，在受試者同意且符合試驗機構及當地法規的條件下，授權使用並揭露個人健康資訊或與試驗相關的健康資訊。
3.受試者必須具有下列其中一項晚發性龐貝氏症 (LOPD) 的書面診斷紀錄：
a. 缺乏酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA)
b. GAA 基因型鑑定
4.有生育能力的男性和女性受試者，必須同意在試驗期間到接受最後一劑 ATB200/AT2221 後 90 天內，使用高度有效的避孕方法。
5.篩選時，受試者的坐姿用力肺活量 (FVC) ≥ 健康青少年預期數值的 30% (全球肺功能倡議組織，Global Lung Function Initiative [GLI])
6.受試者在篩選時完成兩次經臨床評估人員判定為有效的6 分鐘步行測試(6MWT)，並符合下列所有條件：
a. 兩次 6 分鐘步行距離 (6MWD) 之篩選值皆 ≥ 75 公尺
b. 兩次 6 分鐘步行距離 (6MWD) 之篩選值皆 ≤ 健康青少年預期數值的 90%
c. 數值較低的6分鐘步行距離 (6MWD) 相較於數值較高的 6分鐘步行距離 (6MWD) 的差距在 20% 內
排除條件
1.受試者在篩選前 30 天內曾接受任何試驗/實驗藥物、生物製劑或裝置治療，或接受的療法或治療尚未超過 5 個半衰期 (以較長時間為準)。
2.受試者在 30 天的篩選期內曾接受禁用藥物的治療
3.受試者已在任何時間曾接受基因療法
4.篩選期或基期時，受試者有其他間發的疾病或狀況，且依試驗主持人及/或醫療監測人員判斷，可能會妨礙受試者達到試驗計畫書要求或參與本試驗可能使受試者面臨無法承受的風險。
5.受試者對 ATB200、α-葡萄糖苷酶或 AT2221 的任何賦形劑過敏
6.女性受試者在篩選時已懷孕或正在哺乳階段
7.受試者需要在每天清醒的時間中使用呼吸器 > 6 小時
1.篩選時，診斷出患有晚發性龐貝氏症、且沒有 ERT 治療經驗 (未接受過 α-葡萄糖苷酶治療) 或曾有 ERT治療經驗 (接受過至少 1 劑 α-葡萄糖苷酶治療) 的 12 歲至未滿 18 歲男性或女性受試者。
2.受試者的父母或法定代理人願意且能夠簽署知情同意書，在受試者同意且符合試驗機構及當地法規的條件下，授權使用並揭露個人健康資訊或與試驗相關的健康資訊。
3.受試者必須具有下列其中一項晚發性龐貝氏症 (LOPD) 的書面診斷紀錄：
a. 缺乏酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA)
b. GAA 基因型鑑定
4.有生育能力的男性和女性受試者，必須同意在試驗期間到接受最後一劑 ATB200/AT2221 後 90 天內，使用高度有效的避孕方法。
5.篩選時，受試者的坐姿用力肺活量 (FVC) ≥ 健康青少年預期數值的 30% (全球肺功能倡議組織，Global Lung Function Initiative [GLI])
6.受試者在篩選時完成兩次經臨床評估人員判定為有效的6 分鐘步行測試(6MWT)，並符合下列所有條件：
a. 兩次 6 分鐘步行距離 (6MWD) 之篩選值皆 ≥ 75 公尺
b. 兩次 6 分鐘步行距離 (6MWD) 之篩選值皆 ≤ 健康青少年預期數值的 90%
c. 數值較低的6分鐘步行距離 (6MWD) 相較於數值較高的 6分鐘步行距離 (6MWD) 的差距在 20% 內
排除條件
1.受試者在篩選前 30 天內曾接受任何試驗/實驗藥物、生物製劑或裝置治療，或接受的療法或治療尚未超過 5 個半衰期 (以較長時間為準)。
2.受試者在 30 天的篩選期內曾接受禁用藥物的治療
3.受試者已在任何時間曾接受基因療法
4.篩選期或基期時，受試者有其他間發的疾病或狀況，且依試驗主持人及/或醫療監測人員判斷，可能會妨礙受試者達到試驗計畫書要求或參與本試驗可能使受試者面臨無法承受的風險。
5.受試者對 ATB200、α-葡萄糖苷酶或 AT2221 的任何賦形劑過敏
6.女性受試者在篩選時已懷孕或正在哺乳階段
7.受試者需要在每天清醒的時間中使用呼吸器 > 6 小時
主要排除條件
N/A
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
3 人
-
全球人數
12 人
