台灣臨床試驗主持人資料庫|TPIDB

適應症

將尋求核准 ALXN2050 用於增生性狼瘡性腎炎 (LN) 或 A 型免疫球蛋白腎病變 (IgAN) 成人

試驗目的

本試驗的目的是評估口服 ALXN2050 相較於安慰劑的療效與安全性，證明 FD 抑制的療效的概念驗證，並確立 LN 或 IgAN 患者的給藥劑量。

藥品名稱

錠劑

主成份

ALXN2050

劑型

110

劑量

180mg, 120mg

評估指標

蛋白尿從基準期到第 26 週的百分比變化（根據 24 小時尿液收集）

主要納入條件

年齡
1.簽署受試者同意書時，參與者的年齡必須 ≥ 18 歲且 ≤ 75 歲
性別
2.男性或女性參與者
3.具生育能力的女性參與者和男性參與者必須遵從試驗計畫書規定的避孕準則
知情同意
4.有能力提供知情同意，包含遵從受試者同意書及試驗計畫書所列的要求與限制
疫苗接種與抗生素
5.在隨機分配前 3 年內或隨機分配時，接種對抗腦膜炎感染（腦膜炎雙球菌(Neisseria meningitidis)）疫苗。若參與者在接受腦膜炎雙球菌疫苗後＜ 2 週內開始接受試驗介入，必須接受適當的預防性抗生素，直至接種疫苗的至少 2 週後。
疾病特性
6.必須提供用於資格判定之腎臟組織切片的當地病理學報告

LN 群組的特定納入條件
7.依據 2019 年美國風濕病學會(ACR)和歐洲風濕病學會聯盟(EULAR)標準，在臨床上經診斷患有全身性紅斑性狼瘡(SLE)
8.按 2018 年修訂版國際腎臟病學會(ISN)/腎臟病理學會(RPS)分類，經診斷患有活動性局部型或瀰漫性增生型 LN 第三或四級，且依據篩選前 ≤ 6 個月或篩選期間取得的組織切片確認。參與者可同時患有第五級疾病。患有新發生或復發性疾病的參與者，可符合資格
9.依據試驗主持人的判定，篩選時患有臨床上的活動性 LN，且需要/正在接受免疫抑制誘導治療
10.依據篩選期期間採集的一份 24 小時尿液檢體，顯示患有尿蛋白-肌酸酐比值(UPCR) ≥ 1 g/g 的蛋白尿

IgAN 群組的特定納入條件
11.根據篩選前或篩選期間任何時候取得的腎臟組織切片，確診患有原發性 IgAN
12.在篩選期期間 2 次完整且有效的 24 小時尿液採集中，顯示平均尿蛋白每天 ≥ 1 g
13.患有血尿，定義為篩選期期間尿液試紙顯示 1+ 血液，或尿沉渣的顯微鏡檢查（可由當地實驗室進行）顯示 ≥ 10 顆紅血球(RBC)/高倍視野(hpf)（僅適用於若診斷性組織切片是在篩選前＞ 2 年進行時）
14.遵從穩定且最佳劑量的腎素-血管收縮素系統(RAS)抑制劑治療，包括篩選前接受血管收縮素轉化酶(ACE)抑制劑和/或血管收縮素受體阻斷劑(ARB)的最大允許或耐受劑量 ≥ 3 個月，且預期在試驗期間不會改變劑量（可納入已確立對 RAS 抑制劑無法耐受的參與者）
15.隨機分配前 3 個月內的血壓獲得控制且穩定（定義為＜ 140/90 mmHg）

主要排除條件

年齡
1.簽署受試者同意書時，參與者的年齡必須 ≥ 18 歲且 ≤ 75 歲
性別
2.男性或女性參與者
3.具生育能力的女性參與者和男性參與者必須遵從試驗計畫書規定的避孕準則
知情同意
4.有能力提供知情同意，包含遵從受試者同意書及試驗計畫書所列的要求與限制
疫苗接種與抗生素
5.在隨機分配前 3 年內或隨機分配時，接種對抗腦膜炎感染（腦膜炎雙球菌(Neisseria meningitidis)）疫苗。若參與者在接受腦膜炎雙球菌疫苗後＜ 2 週內開始接受試驗介入，必須接受適當的預防性抗生素，直至接種疫苗的至少 2 週後。
疾病特性
6.必須提供用於資格判定之腎臟組織切片的當地病理學報告

LN 群組的特定納入條件
7.依據 2019 年美國風濕病學會(ACR)和歐洲風濕病學會聯盟(EULAR)標準，在臨床上經診斷患有全身性紅斑性狼瘡(SLE)
8.按 2018 年修訂版國際腎臟病學會(ISN)/腎臟病理學會(RPS)分類，經診斷患有活動性局部型或瀰漫性增生型 LN 第三或四級，且依據篩選前 ≤ 6 個月或篩選期間取得的組織切片確認。參與者可同時患有第五級疾病。患有新發生或復發性疾病的參與者，可符合資格
9.依據試驗主持人的判定，篩選時患有臨床上的活動性 LN，且需要/正在接受免疫抑制誘導治療
10.依據篩選期期間採集的一份 24 小時尿液檢體，顯示患有尿蛋白-肌酸酐比值(UPCR) ≥ 1 g/g 的蛋白尿

IgAN 群組的特定納入條件
11.根據篩選前或篩選期間任何時候取得的腎臟組織切片，確診患有原發性 IgAN
12.在篩選期期間 2 次完整且有效的 24 小時尿液採集中，顯示平均尿蛋白每天 ≥ 1 g
13.患有血尿，定義為篩選期期間尿液試紙顯示 1+ 血液，或尿沉渣的顯微鏡檢查（可由當地實驗室進行）顯示 ≥ 10 顆紅血球(RBC)/高倍視野(hpf)（僅適用於若診斷性組織切片是在篩選前＞ 2 年進行時）
14.遵從穩定且最佳劑量的腎素-血管收縮素系統(RAS)抑制劑治療，包括篩選前接受血管收縮素轉化酶(ACE)抑制劑和/或血管收縮素受體阻斷劑(ARB)的最大允許或耐受劑量 ≥ 3 個月，且預期在試驗期間不會改變劑量（可納入已確立對 RAS 抑制劑無法耐受的參與者）
15.隨機分配前 3 個月內的血壓獲得控制且穩定（定義為＜ 140/90 mmHg）

臨床試驗計畫

一項第 2 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、劑量探索試驗，針對增生性狼瘡性腎炎 (LN) 或 A 型免疫球蛋白腎病變 (IgAN) 成人受試者，評估 ALXN2050 的療效與安全性

試驗主持人及試驗醫院

適應症