計劃書編號SRP-9001-303
試驗執行中
2024-07-01 - 2029-08-31
Phase III
尚未開始2
ICD-10G71.0
肌肉失養症
ICD-9359.1
遺傳進行性肌營養不良性退化
一項第 3期、多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、全身性基因轉移療法試驗，以評估 SRP-9001用於無法行走和可行走的裘馨氏肌肉失養症受試者的安全性與療效 (ENVISION)
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試驗申請者
百瑞精鼎國際股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
百瑞精鼎國際股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
裘馨氏肌肉失養症
試驗目的
主要目的
•透過上肢功能表現(PUL) (第2.0 版[V2.0])評估， 在第1 部分中評估delandistrogene moxeparvovec 對身體功能的影響
次要目的
•透過下列項目評估，在第1 部分中評估delandistrogene moxeparvovec 對呼吸功能的影響：
o用力肺活量 (FVC)預測值百分比
o尖峰呼氣流速 (PEF)預測值百分比
•依據切片所得肌肉組織的西方墨點法測定，評估delandistrogene moxeparvovec 12 週時的delandistrogene moxeparvovec 肌失養蛋白表現(第1 部分)
•使用病患通報結果測量資訊系統 (PROMIS®)工具，評估受試者和父母 /照顧者代理人通報的上肢功能
•僅適用於第2組：透過北極星移動評量(NSAA)分數評估，評估delandistrogene moxeparvovec對身體功能的影響
•評估delandistrogene moxeparvovec的安全性
•透過心臟磁振造影 (cMRI)評估心臟應變隨時間的變化
•以上肢表現(PUL)中域(第 2 版 [V2.0])評估，在第1部分中評估delandistrogene moxeparvovec對身體功能的影響
藥品名稱
注射劑
主成份
SRP-9001
劑型
270
劑量
NA
評估指標
• PUL (V2.0)總分從基準期到第 72週的變化(第 1部分 )
主要納入條件
• 已經依據臨床發現的紀錄和利用臨床診斷基因檢測進行的事先確認性基因檢測，得到DMD之最終診斷。
• 僅限第1組：符合試驗計畫書規定的無法行走標準。
• 僅限第2組：符合試驗計畫書規定的可行走標準，且在篩選時年齡≥ 8歲至< 18歲
• 能夠配合運動評估檢測。
• 在篩選前以穩定的劑量使用口服皮質類固醇至少12週，且預期在整個試驗期間將維持劑量（不包括為了配合體重變化而進行的調整）。
• 重組腺相關病毒血清型rh74（rAAVrh74）抗體效價未升高，符合試驗計畫書規定的要求。
• DMD基因中存在致病性的移碼突變或提前終止密碼，但外顯子8和/或9的任何缺失突變除外。
可能適用其他納入條件。
• 僅限第1組：符合試驗計畫書規定的無法行走標準。
• 僅限第2組：符合試驗計畫書規定的可行走標準，且在篩選時年齡≥ 8歲至< 18歲
• 能夠配合運動評估檢測。
• 在篩選前以穩定的劑量使用口服皮質類固醇至少12週，且預期在整個試驗期間將維持劑量（不包括為了配合體重變化而進行的調整）。
• 重組腺相關病毒血清型rh74（rAAVrh74）抗體效價未升高，符合試驗計畫書規定的要求。
• DMD基因中存在致病性的移碼突變或提前終止密碼，但外顯子8和/或9的任何缺失突變除外。
可能適用其他納入條件。
主要排除條件
• 在試驗計畫書規定的時間限制內，接受過基因療法、試驗性藥物或任何旨在增加肌萎縮蛋白表達的治療。
• 試驗計畫書規定的診斷評估或實驗室檢測中存在異常。.
• 存在任何其他臨床上顯著的疾病、醫療狀況或需要慢性藥物治療，而試驗主持人認為這些情況會對基因轉移造成不必要的風險。
可能適用其他排除條件。
• 試驗計畫書規定的診斷評估或實驗室檢測中存在異常。.
• 存在任何其他臨床上顯著的疾病、醫療狀況或需要慢性藥物治療，而試驗主持人認為這些情況會對基因轉移造成不必要的風險。
可能適用其他排除條件。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
10 人
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全球人數
148 人
