計劃書編號SRP-9001-305
試驗執行中
2024-04-01 - 2030-11-15
Phase III
尚未開始2
ICD-10G71.0
肌肉失養症
ICD-9359.1
遺傳進行性肌營養不良性退化
一項多國、長期追蹤，以評估在臨床試驗中曾接受 SRP-9001 之受試者的安全性和療效的第 3 期試驗
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試驗申請者
百瑞精鼎國際股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
百瑞精鼎國際股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/01/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
裘馨氏肌肉失養症
試驗目的
主要目標
評估 SRP-9001 的長期安全性
次要目標
僅適用於有行走能力的受試者：依據北極星行走能力評估(NSAA)分數，評估 SRP-9001 對身體功能評估的長期影響
僅適用於有行走能力的受試者：透過測量下列項目，評估 SRP-9001對計時功能測試的長期影響：
o 從地面起身的時間
o 10 公尺走路／跑步 (10MWR)
依據上肢表現 (PUL) 第 2.0 版，評估 SRP-9001 對身體功能的長期影響
在一項子試驗（在先前的 SRP-9001 試驗中曾接受 PFT 檢測者）中，依據下列指標評估 SRP-9001 對呼吸功能的長期影響：
o 用力肺活量 (FVC) 佔預測值百分比
o 尖峰呼氣流速 (PEF) 佔預測值百分比
在心臟核磁共振造影 (MRI) 子試驗中（納入在先前的 SRP-9001 試驗中接受 cMRI 的受試者），評估心臟結構和功能隨時間的變化
在骨骼肌 MRI 造影子試驗中（納入在先前的 SRP-9001 試驗中接受肌肉骨骼 MRI 的受試者），評估骨骼肌的結構與生理學特性及淨體重隨時間的變化
藥品名稱
注射劑
主成份
NA
劑型
270
劑量
NA
評估指標
• 治療期間不良事件的發生率
• 特別關注不良事件的發生率
• 生命徵象和身體檢查發現具有臨床意義的變化
• 嚴重不良事件的發生率
• 安全性實驗室評估、心電圖 (ECG) 和心臟超音波 (ECHO) 具有臨床意義的變化
• 特別關注不良事件的發生率
• 生命徵象和身體檢查發現具有臨床意義的變化
• 嚴重不良事件的發生率
• 安全性實驗室評估、心電圖 (ECG) 和心臟超音波 (ECHO) 具有臨床意義的變化
主要納入條件
在先前臨床試驗中曾以 SRP-9001 治療 DMD，且具有（一或多名）家長或法定照顧者或其本人年齡 ≥ 18 歲且能夠瞭解並配合試驗回診時間表及所有其他試驗計畫書要求的受試者，有資格參與本試驗。
主要排除條件
若受試者或家屬不希望向家庭醫師/基層醫療醫師和其他醫療人員揭露受試者的參與情形，或試驗主持人認為不太可能遵從試驗計畫書的受試者，將被排除於本試驗之外。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
5 人
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全球人數
400 人
