計劃書編號CYTB323L12201
試驗執行中
2024-12-01 - 2030-03-19
Phase II
召募中3
ICD-10M33.20
多發性肌炎侵及(侵犯、涉及)器官
ICD-10M33.29
多發性肌炎伴有侵及(侵犯、涉及)其他器官
ICD-9710.4
多發性肌炎
一項第 2 期、隨機分配、開放性、對照試驗，在罹患嚴重難治型特發性發炎肌病變的受試者中，評估 rapcabtagene autoleucel 相較於對照藥物的療效和安全性
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試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
嚴重難治型特發性發炎肌病變
試驗目的
本試驗的目的，是在罹患嚴重、難治型、活動性特發性發炎肌病變 [皮肌炎 (DM)、抗合成酶症候群(ASyS) 或免疫媒介型壞死性肌病變(IMNM)] 且併發或未併發繼發性間質性肺病 (ILD) 的受試者中，評估 rapcabtagene autoleucel 相較於對照藥物的療效和安全性。
藥品名稱
靜脈輸注液
主成份
YTB323/rapcabtagene autoleucel
劑型
246
劑量
12.5 x 10^6 CAR-positive viable T cells
評估指標
主要關注之臨床問題為：在罹患嚴重難治型特發性發炎肌病變 (srIIM) 且肌炎特定抗體 (MSA) 陽性的受試者中，rapcabtagene autoleucel 在第 52 週時 TIS 達到至少中度改善相較於對照藥物的效果如何，不論接受的背景療法為何（救援藥物除外）或是否有接受計畫治療方案中的所有成分。
在第 52 週時 TIS 達到至少中等改善（TIS ≥ 40）（是／否）
在第 52 週時 TIS 達到至少中等改善（TIS ≥ 40）（是／否）
主要納入條件
重要納入條件：
受試者必須符合以下所有納入條件才有資格納入本試驗：
1.必須在參與本試驗前取得已簽署的受試者同意書。
2.簽署受試者同意書當天年齡 ≥18 歲且 ≤65 歲的男性或女性受試者。
3.根據 2017 年美國風濕病學會／歐洲抗風濕病聯盟 (ACR/EULAR 2017) 標準，經診斷為很可能或確定罹患肌炎。
4.經診斷罹患活性疾病。
5.受試者須符合罹患嚴重肌炎的標準。
受試者必須符合以下所有納入條件才有資格納入本試驗：
1.必須在參與本試驗前取得已簽署的受試者同意書。
2.簽署受試者同意書當天年齡 ≥18 歲且 ≤65 歲的男性或女性受試者。
3.根據 2017 年美國風濕病學會／歐洲抗風濕病聯盟 (ACR/EULAR 2017) 標準，經診斷為很可能或確定罹患肌炎。
4.經診斷罹患活性疾病。
5.受試者須符合罹患嚴重肌炎的標準。
主要排除條件
重要排除條件：
1.篩選時 BMI ≤18.5 或 ≥35 kg/m2
2.篩選時罹患嚴重肌肉損傷。
3.器官功能不足。
4.對根據試驗計畫書將用於受試者的任何產品（包括其成分）過敏和／或有禁忌症。
1.篩選時 BMI ≤18.5 或 ≥35 kg/m2
2.篩選時罹患嚴重肌肉損傷。
3.器官功能不足。
4.對根據試驗計畫書將用於受試者的任何產品（包括其成分）過敏和／或有禁忌症。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
3 人
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全球人數
123 人
