計劃書編號COAV101A12308
2023-01-10 - 2035-06-15
Phase IV
召募中2
ICD-10G12.9
脊髓性肌肉萎縮症
ICD-9335.10
脊髓性肌肉萎縮
於臨床試驗中接受OAV101 IT或OAV101 IV治療之脊髓性肌肉萎縮症病患的長期追蹤
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
2 歲以上未滿 18 歲、未曾治療、可坐起且從未走動之晚發型第二型脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 患者
試驗目的
主要目標
本試驗的主要目的為評估整個試驗期間治療中產生之嚴重不良事件(SAE)與治療中產生之特別關注不良事件(AESI)的長期安全性。
主要臨床關注問題為：接受IV或IT投予OAV101治療之SMA病患的OAV101安全性的長期效果為何?
次要目標
本試驗的次要目的為評估不良事件以外之測量指標的長期療效及安全性。將利用發育里程碑查核表、Hammersmith運動功能評分量表－增訂版(HFMSE)以及上肢肌力測試修訂版(RULM)測量長期療效。將利用臨床重要性生命徵象結果與實驗室測量值測量長期安全性。
藥品名稱
OAV101
主成份
Onasemnogene abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec
劑型
non-replicating, recombinant adeno-associated virus serotype 9 (AAV9)
non-replicating, recombinant adeno-associated virus serotype 9 (AAV9)
non-replicating, recombinant adeno-associated virus serotype 9 (AAV9)
劑量
2.0 x 10^13 vector genome/mL
5.5 or 8.3 mL 1.2 x 10^14 vector genomes/3mL/vial
5.5 or 8.3 mL 1.2 x 10^14 vector genomes/3mL/vial
評估指標
療效評估：
• Hammersmith運動功能評分量表增訂版(HFMSE)
• 上肢肌力測試修訂版(RULM)
• 發育里程碑查核表[世界衛生組織多中心生長參考研究(WHO-MGRS)]
• 呼吸機輔助
• 床側吞嚥評估
• 營養補充與餵食評估
• 認知及語言評估
重要安全性評估:
• 理學及神經學檢查
• 生命徵象
• 身高與體重
• 心臟超音波
• 實驗室評估
• AE、AESI與SAE監測
其他評估項目:
• 全血運動神經元存活(SMN)蛋白質濃度
• 血清神經絲輕鏈
• 血清抗腺病毒相關病毒第9血清型(AAV9)抗體效價
• 照護者神經肌肉疾病的照護經驗評估(ACEND)
• Hammersmith運動功能評分量表增訂版(HFMSE)
• 上肢肌力測試修訂版(RULM)
• 發育里程碑查核表[世界衛生組織多中心生長參考研究(WHO-MGRS)]
• 呼吸機輔助
• 床側吞嚥評估
• 營養補充與餵食評估
• 認知及語言評估
重要安全性評估:
• 理學及神經學檢查
• 生命徵象
• 身高與體重
• 心臟超音波
• 實驗室評估
• AE、AESI與SAE監測
其他評估項目:
• 全血運動神經元存活(SMN)蛋白質濃度
• 血清神經絲輕鏈
• 血清抗腺病毒相關病毒第9血清型(AAV9)抗體效價
• 照護者神經肌肉疾病的照護經驗評估(ACEND)
主要納入條件
重要納入條件
參與者必須符合下列所有條件才符合納入本試驗的資格：
1. 曾於AveXis、Novartis或Novartis Gene Therapies贊助的第I至IIIb期臨床試驗中接受OAV101 IT或OAV101 IV。
2. 病患/父母/法定代理人願意且能夠完成知情同意程序，並配合試驗程序。
重要排除條件
本試驗沒有排除條件。
參與者必須符合下列所有條件才符合納入本試驗的資格：
1. 曾於AveXis、Novartis或Novartis Gene Therapies贊助的第I至IIIb期臨床試驗中接受OAV101 IT或OAV101 IV。
2. 病患/父母/法定代理人願意且能夠完成知情同意程序，並配合試驗程序。
重要排除條件
本試驗沒有排除條件。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
11 人
-
全球人數
260 人
