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臨床試驗計畫

計劃書編號AVXS-101-LT-002

NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT04042025

試驗執行中

2020-08-15 - 2035-12-31

Phase III

召募中1

ICD-10G12.9

脊髓性肌肉萎縮症

一項針對在脊髓性肌肉萎縮症臨床試驗中接受 AVXS-101 之患者的長期追蹤試驗

試驗申請者

保瑞爾生技股份有限公司
試驗委託 / 贊助單位名稱

保瑞爾生技股份有限公司
臨床試驗規模

多國多中心
更新日期

2026/02/01

試驗主持人及試驗醫院

試驗主持人簡穎秀無

國立台灣大學醫學院附設醫院

協同主持人

實際收案人數

0 召募中

適應症

脊髓性肌肉萎縮症

試驗目的

針對患有第一型、第二型或第三型脊髓性肌肉萎縮症 (spinal muscular atrophy，SMA) 並曾在一項 AVXS-101 臨床試驗 (包括但不限於 AVXS-101-CL-102 [第 1 期]、AVXS-101-CL-302 [第 3 期]、AVXS-101-CL-303 [第 3 期]、AVXS-101-CL-304 [第 3 期] 或 AVXS-101-CL-306 [第 3 期]) 中接受 AVXS-101 治療的患者，收集長期追蹤安全性及療效資料。此外，可能納入在未來母試驗中接受 AVXS-101 (靜脈輸注 [intravenous，IV] 或脊髓腔內輸注 [intrathecal，IT] 給藥) 治療的患者。

藥品名稱

滅菌懸液注射劑

主成份

5236003000

劑型

271

劑量

Q.S.

評估指標

療效：
•理學檢查以評估開發里程碑
•患者在AVXS-101 母試驗期間已表現但未被記錄的新里程碑，必須有影像證據的支持
•所有患者在試驗的最初2 年期間要進行的HFMSE
•肺部評估
•吞嚥問卷
安全性：
•病史及紀錄審查
•理學檢查，包括身高、體重、生命徵象、通氣與營養支持
•臨床實驗室評估
•肺部評估
•心臟評估
•觀察期問卷

主要納入條件

1. 患有 SMA (具有 1、2 或 3 套運動神經元存活基因 2) 並曾在一項 AveXis 臨床試驗中接受 AVXS-101 基因替代療法的患者
2. 患者/父母/法定監護人願意且能夠完成知情同意程序並配合試驗程序與回診時程

主要排除條件

1. 患者/父母/法定監護人不能或不願意參加本項長期追蹤試驗

試驗計畫預計收納受試者人數

台灣人數

2 人
全球人數

123 人