計劃書編號ALXN1101-MCD-202
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02629393
2016-03-11 - 2021-04-19
Phase II/III
終止收納1
ICD-10E61.5
缺鉬
一項第二/三期多中心、多國、開放標記試驗，評估 ALXN1101 用於A型鉬輔酶缺乏症 (MoCD) 新生兒之療效與安全性
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試驗申請者
艾昆緯股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Origin Biosciences
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 停止召募
適應症
A型鉬輔酶缺乏症 (MoCD)
試驗目的
主要目的：
評估ALXN1101在A型MoCD新生兒病患中的安全性及療效
次要目的：
評估ALXN1101對發育里程碑之達成的影響
評估ALXN1101對兒童功能型能力指標及日常活動的影響
描述ALXN1101的藥物動力學特性 (PK)
探索性：
找出有助說明A型MoCD特性的臨床指標
到第36個月為止，MoCD相關尿中和血中生物標記濃度的變化描述
藥品名稱
ALXN1101
主成份
ALXN1101
劑型
Powder for solution for infusion
劑量
2.5 mg/10 mL
評估指標
主要療效評估指標：
第12個月時對治療有反應 (仍存活且能夠獨立坐直至少30秒) 的病患
次要療效評估指標：
測量至第12個月為止的貝利嬰兒發育量表 (Bayley Scales of Infant Development)® – 第三版 (Bayley – III) 認知
和動作量表分數
以兒童失能評估量表 (Pediatric Evaluation of Disability Inventory，PEDI) 測量、持續至第12個月為止的功能
型能力及日常活動
第12個月時對治療有反應 (仍存活且能夠獨立坐直至少30秒) 的病患
次要療效評估指標：
測量至第12個月為止的貝利嬰兒發育量表 (Bayley Scales of Infant Development)® – 第三版 (Bayley – III) 認知
和動作量表分數
以兒童失能評估量表 (Pediatric Evaluation of Disability Inventory，PEDI) 測量、持續至第12個月為止的功能
型能力及日常活動
主要納入條件
納入條件
病患必須符合下列所有納入條件，才會考慮納入本試驗：
男性或女性新生兒病患 (於施用ALXN1101時年齡為1到28天大(含)，而第1天對應到出生當天)
依據下列條件而診斷為罹患A型MoCD：
o 產前遺傳學診斷，或
o 出生後最初28天內，有與A型MoCD診斷相符的臨床和/或實驗室徵象和症狀 (例如癲癇發作、過度驚嚇
反應、高音調哭泣、軀幹張力過低、四肢張力過高、餵食困難、尿中亞硫酸鹽和/或SSC上升、尿中或
血中黃嘌呤上升，或尿中或血中尿酸偏低或缺乏)
進行任何試驗程序前，父母或法定監護人必須已簽署受試者同意書 (ICF)。
病患必須符合下列所有納入條件，才會考慮納入本試驗：
男性或女性新生兒病患 (於施用ALXN1101時年齡為1到28天大(含)，而第1天對應到出生當天)
依據下列條件而診斷為罹患A型MoCD：
o 產前遺傳學診斷，或
o 出生後最初28天內，有與A型MoCD診斷相符的臨床和/或實驗室徵象和症狀 (例如癲癇發作、過度驚嚇
反應、高音調哭泣、軀幹張力過低、四肢張力過高、餵食困難、尿中亞硫酸鹽和/或SSC上升、尿中或
血中黃嘌呤上升，或尿中或血中尿酸偏低或缺乏)
進行任何試驗程序前，父母或法定監護人必須已簽署受試者同意書 (ICF)。
主要排除條件
排除條件：
病患若符合下列任一項條件，即不得參加本試驗：
有A型MoCD以外的其他診斷(得在開始使用試驗藥物後確定)
有治療醫師認為是治療禁忌症的狀況 (包括腦部造影檢查上有證據顯示存在無法歸因於A型MoCD的異常)，
或有可能干擾病患的試驗參與、對病患帶來任何額外風險，或干擾病患之評估的狀況
開始ALXN1101治療前的產前和/或產後腦部造影檢查結果顯示罹患皮質或皮質下囊狀腦軟化症，臨床顯著
顱內出血、或其他經治療醫師判定為臨床顯著的腦部造影檢查結果異常
嬰兒和兒童專用修訂版Glasgow昏迷量表 (mGCS) 分數低於7分，且持續超過24小時 (這項排除條件並不適用
於出生不到 1 天的新生兒)
病患若符合下列任一項條件，即不得參加本試驗：
有A型MoCD以外的其他診斷(得在開始使用試驗藥物後確定)
有治療醫師認為是治療禁忌症的狀況 (包括腦部造影檢查上有證據顯示存在無法歸因於A型MoCD的異常)，
或有可能干擾病患的試驗參與、對病患帶來任何額外風險，或干擾病患之評估的狀況
開始ALXN1101治療前的產前和/或產後腦部造影檢查結果顯示罹患皮質或皮質下囊狀腦軟化症，臨床顯著
顱內出血、或其他經治療醫師判定為臨床顯著的腦部造影檢查結果異常
嬰兒和兒童專用修訂版Glasgow昏迷量表 (mGCS) 分數低於7分，且持續超過24小時 (這項排除條件並不適用
於出生不到 1 天的新生兒)
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
1 人
-
全球人數
10 人
