計劃書編號GC-LTFU-001
尚未開始召募
2026-01-15 - 2043-05-29
Phase III
召募中4
接受基因改造 T 細胞治療受試者之長期追蹤試驗計畫
-
試驗申請者
台灣必治妥施貴寶股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣必治妥施貴寶股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/04/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
試驗目的
• 評估暴露至 GM T 細胞後之遲發性不良事件 (AE) 的風險
• 監測 GM T 細胞製品的長期持續性
• 針對以慢病毒載體製造之 GM T 細胞製品，監測是否產生有複製能力之慢病毒 (RCL)
• 評估 GM T 細胞治療後的長期效力
• 描述 GM T 細胞治療時年齡 < 18 歲受試者的發育狀況和性成熟度。
藥品名稱
懸浮注射劑
主成份
GPRC5D-directed CAR-T-cell (Modified autologous T cells)
劑型
275
劑量
150 * 10^6 CAR+ viable T cells
評估指標
關鍵安全性評估概覽
安全性評估包括：
• 簡短臨床病史
• 臨床上必要時進行之身體檢查
• 遲發性 AE 評估，這些是認定與 GM T 細胞療法/LDC/血球分離術至少可能相關的 AE
• 任何 SPM 和/或 NM 的紀錄
• 回顧任何經試驗主持人認定與先前 GM T 細胞療法/LDC/血球分離術相關之新的臨床病
況。
• 依據機構準則進行之適當當地實驗室評估，以及採集周邊血液檢體用於中央實驗室檢測。
• 對於第 1 群體，中央實驗室檢測包括針對全部治療過受試者，檢測載體序列持續性 (PVS)
和有複製能力之慢病毒 (RCL)，以及適用時之嵌入位置分析 (ISA)；此外，對於接受過
liso-cel 的受試者，也會監測 B 細胞數量。
• 對於第 2 群體，中央實驗室檢測包括透過嵌合評估，檢測藥品序列的持續性 (PDPS)。若
適用，可能會進行全基因體定序 (WGS) 以進一步分析目標以外的序列編輯情況。
關鍵療效評估概覽
就本試驗目的，將不會進行任何試驗專屬的疾病評估。不過，將收集疾病狀態（例如，原
始診斷為惡性腫瘤之受試者的惡化，以及針對自體免疫疾病受試者，重新採用標準治療控
制自體免疫疾病活性的受試者比例，用於替代疾病復發）和存活資訊（針對原始診斷為惡
性腫瘤的受試者）。對於接受 liso-cel 治療的受試者，若可取得，將在 eCRF 內收集疾病惡
化/復發時的 CD19 表現相關資料。
安全性評估包括：
• 簡短臨床病史
• 臨床上必要時進行之身體檢查
• 遲發性 AE 評估，這些是認定與 GM T 細胞療法/LDC/血球分離術至少可能相關的 AE
• 任何 SPM 和/或 NM 的紀錄
• 回顧任何經試驗主持人認定與先前 GM T 細胞療法/LDC/血球分離術相關之新的臨床病
況。
• 依據機構準則進行之適當當地實驗室評估，以及採集周邊血液檢體用於中央實驗室檢測。
• 對於第 1 群體，中央實驗室檢測包括針對全部治療過受試者，檢測載體序列持續性 (PVS)
和有複製能力之慢病毒 (RCL)，以及適用時之嵌入位置分析 (ISA)；此外，對於接受過
liso-cel 的受試者，也會監測 B 細胞數量。
• 對於第 2 群體，中央實驗室檢測包括透過嵌合評估，檢測藥品序列的持續性 (PDPS)。若
適用，可能會進行全基因體定序 (WGS) 以進一步分析目標以外的序列編輯情況。
關鍵療效評估概覽
就本試驗目的，將不會進行任何試驗專屬的疾病評估。不過，將收集疾病狀態（例如，原
始診斷為惡性腫瘤之受試者的惡化，以及針對自體免疫疾病受試者，重新採用標準治療控
制自體免疫疾病活性的受試者比例，用於替代疾病復發）和存活資訊（針對原始診斷為惡
性腫瘤的受試者）。對於接受 liso-cel 治療的受試者，若可取得，將在 eCRF 內收集疾病惡
化/復發時的 CD19 表現相關資料。
主要納入條件
符合下列所有條件的受試者，將有資格在台灣參與本項長期追蹤試驗：
在 Celgene、Juno Therapeutics、其他 BMS 附屬公司、或 Celgene 聯盟夥伴委託進行的試驗中，接受過至少一次 GM T 細胞輸注，且已停用，或已完成先前治療（母）試驗中的治療後追蹤期（即，試驗結束回診、存活追蹤回診、無惡化存活期追蹤回診）（視情況）的全部成人受試者。註：本項長期追蹤試驗的招收作業，可在每項母試驗的試驗結束程序已開始後的任何時間進行。在進行任何試驗相關評估/程序之前，受試者必須瞭解並自願簽署本受試者同意書。
在 Celgene、Juno Therapeutics、其他 BMS 附屬公司、或 Celgene 聯盟夥伴委託進行的試驗中，接受過至少一次 GM T 細胞輸注，且已停用，或已完成先前治療（母）試驗中的治療後追蹤期（即，試驗結束回診、存活追蹤回診、無惡化存活期追蹤回診）（視情況）的全部成人受試者。註：本項長期追蹤試驗的招收作業，可在每項母試驗的試驗結束程序已開始後的任何時間進行。在進行任何試驗相關評估/程序之前，受試者必須瞭解並自願簽署本受試者同意書。
主要排除條件
不適用。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
9 人
-
全球人數
1410 人
