計劃書編號SRP-9001-305
試驗執行中
2024-04-01 - 2033-09-11
Phase III
召募中2
ICD-10G71.0
肌肉失養症
ICD-9359.1
遺傳進行性肌營養不良性退化
一項多國、長期追蹤，以評估在臨床試驗中曾接受 SRP-9001 之受試者的安全性和療效的第 3 期試驗 (EXPEDITION)
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試驗申請者
百瑞精鼎國際股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
百瑞精鼎國際股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
裘馨氏肌肉失養症
試驗目的
主要目標：評估delandistrogene moxeparvovec的長期安全性
次要目標：評估delandistrogene moxeparvovec的長期療效變化
藥品名稱
N/A
主成份
NA
劑型
N/A
劑量
NA
評估指標
發生治療期間不良事件（TEAE）、嚴重不良事件（SAE）和特別關注不良事件（AESI）的參與者人數
主要納入條件
• 在先前臨床試驗中曾以 delandistrogene moxeparvovec 治療裘馨氏肌肉失養症
• 具有（一或多名）家長或法定照顧者或其本人年齡 ≥ 18 歲且能夠瞭解並配合試驗回診時間表及所有其他試驗計畫書要求
• 具有（一或多名）家長或法定照顧者或其本人年齡 ≥ 18 歲且能夠瞭解並配合試驗回診時間表及所有其他試驗計畫書要求
主要排除條件
本試驗無排除條件。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
5 人
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全球人數
400 人
