計劃書編號75276617ALE1001
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT04811560
試驗執行中
2024-09-01 - 2028-03-01
Phase II
尚未開始1
召募中2
ICD-10C95.00
未明示細胞類型之急性白血病，未達到緩解
ICD-10C95.02
未明示細胞類型之急性白血病，復發
ICD-10Z51.12
來院接受抗腫瘤免疫療法
ICD-9208.00
細胞型態不明之急性白血病，未提及緩解
Menin-KMT2A (MLL1) 抑制劑 Bleximenib 用於急性白血病受試者且首次應用於人體的第 1 或第 2 期試驗
-
試驗申請者
嬌生股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
嬌生股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/06/17
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 召募中
適應症
急性白血病
試驗目的
第 1 期的主要目標是確定 bleximenib 的 RP2D 以及 RP2D 的安全性和耐受性。第 2 期的主要目標是評估 RP2D 下 bleximenib 的療效。(台灣僅參加第2期試驗)
藥品名稱
錠劑
主成份
Bleximenib
劑型
110
劑量
001
評估指標
完全緩解或完全緩解惟血球數部分恢復 (CR/CRh) 率：最長 4 年 9 個月；將依據獨立審查委員會 (IRC) 的評估，評估和報告最長 4 年 9 個月的 CR/CRh 率。CR/CRh 率定義為治療後任何時候達到完全緩解 (CR) 或完全緩解惟血球數部分恢復 (CRh) 的受試者百分比。
主要納入條件
1. 超過 18 歲的受試者符合資格
2. 依據世界衛生組織 (WHO) 2022 年分類標準已初次確診患有急性骨髓性白血病 (AML)。
3. 僅限於伴有 KMT2A-r (基因重組／轉位) 或 NPM1 突變的 AML。
4. 治療前臨床實驗室數值符合下列條件：(a) 血液學：白血球 (WBC) 計數低於或等於 (?) 20*109/升 (L) 和腎功能；根據四個變數的腎臟疾病飲食 (MDRD) 方程式，腎絲球過濾率估計值或測量值高於或等於 (?) 每分鐘 50 毫升 (mL/min)
5. 美國東岸癌症臨床研究合作組織 (ECOG) 體能狀態等級為 1，根據 Lansky 量表，體能狀態 ? 70 (適用於年齡未滿 [<] 16 歲的受試者)，或者根據 Karnofsky 量表，體能狀態 ? 70 (適用於年齡 ? 16 歲的受試者)
6. 具有生育能力的受試者在篩選期和第一次試驗治療給藥前 48 小時內的高敏感性血清 β-人絨毛膜促性腺激素必須為陰性
7. 受試者必須同意在試驗期間和使用最後一劑試驗治療藥物後 90 日內遵從下列所有要求：(a) 從事任何可使精液進入他人體內的活動時，使用保險套。(b) 不得捐贈或冷凍精子以供未來生殖用途。此外，由於保險套可能會破裂或泄漏，應向受試者告知其女性伴侶使用高度有效避孕方法的益處
1. 依據世界衛生組織 (WHO) 2016 年標準，診斷為急性前骨髓性細胞白血病、唐氏症相關之白血病或幼年型骨髓性單球性白血病
2. 現存中樞神經系統 (CNS) 疾病
3. 先前接受過實體器官移植
4. 依據 Fridericia 公式的校正後 QT 間期 (QTcF) 為男性 ? 450 毫秒 (msec) 或女性 ? 470 msec。具有 QT 間期延長症狀的家族病史的受試者將被排除
5. 幹細胞移植相關排除條件：a. 在第一劑試驗治療用藥前 3 個月內曾接受過異體骨髓或幹細胞移植；b. 有急性移植物抗宿主疾病的證據；c. 在第一劑試驗治療用藥前 1 個月內曾接受過捐贈者淋巴球輸注；d. 需要使用免疫抑制療法 (例外情況：腎上腺替代療法如每日劑量 ? 10 毫克 (mg) prednisone 或等效藥物可被允許使用)
6. 納入前 4 週內曾接受癌症免疫療法，或納入前 2 週內曾接受過 blinatumomab 治療。必須在納入前 4 週內或藥物半衰期 5 倍時間內 (以時間較短者為準) 停止先前的其他癌症療法
2. 依據世界衛生組織 (WHO) 2022 年分類標準已初次確診患有急性骨髓性白血病 (AML)。
3. 僅限於伴有 KMT2A-r (基因重組／轉位) 或 NPM1 突變的 AML。
4. 治療前臨床實驗室數值符合下列條件：(a) 血液學：白血球 (WBC) 計數低於或等於 (?) 20*109/升 (L) 和腎功能；根據四個變數的腎臟疾病飲食 (MDRD) 方程式，腎絲球過濾率估計值或測量值高於或等於 (?) 每分鐘 50 毫升 (mL/min)
5. 美國東岸癌症臨床研究合作組織 (ECOG) 體能狀態等級為 1，根據 Lansky 量表，體能狀態 ? 70 (適用於年齡未滿 [<] 16 歲的受試者)，或者根據 Karnofsky 量表，體能狀態 ? 70 (適用於年齡 ? 16 歲的受試者)
6. 具有生育能力的受試者在篩選期和第一次試驗治療給藥前 48 小時內的高敏感性血清 β-人絨毛膜促性腺激素必須為陰性
7. 受試者必須同意在試驗期間和使用最後一劑試驗治療藥物後 90 日內遵從下列所有要求：(a) 從事任何可使精液進入他人體內的活動時，使用保險套。(b) 不得捐贈或冷凍精子以供未來生殖用途。此外，由於保險套可能會破裂或泄漏，應向受試者告知其女性伴侶使用高度有效避孕方法的益處
1. 依據世界衛生組織 (WHO) 2016 年標準，診斷為急性前骨髓性細胞白血病、唐氏症相關之白血病或幼年型骨髓性單球性白血病
2. 現存中樞神經系統 (CNS) 疾病
3. 先前接受過實體器官移植
4. 依據 Fridericia 公式的校正後 QT 間期 (QTcF) 為男性 ? 450 毫秒 (msec) 或女性 ? 470 msec。具有 QT 間期延長症狀的家族病史的受試者將被排除
5. 幹細胞移植相關排除條件：a. 在第一劑試驗治療用藥前 3 個月內曾接受過異體骨髓或幹細胞移植；b. 有急性移植物抗宿主疾病的證據；c. 在第一劑試驗治療用藥前 1 個月內曾接受過捐贈者淋巴球輸注；d. 需要使用免疫抑制療法 (例外情況：腎上腺替代療法如每日劑量 ? 10 毫克 (mg) prednisone 或等效藥物可被允許使用)
6. 納入前 4 週內曾接受癌症免疫療法，或納入前 2 週內曾接受過 blinatumomab 治療。必須在納入前 4 週內或藥物半衰期 5 倍時間內 (以時間較短者為準) 停止先前的其他癌症療法
主要排除條件
Exclusion Criteria:
Acute promyelocytic leukemia, diagnosis of Down syndrome associated leukemia or juvenile myelomonocytic leukemia according to World Health Organization (WHO) 2016 criteria
Active central nervous system (CNS) disease
Prior solid organ transplantation
QTc according to Fridericia's formula (QTcF) for males >= 450 millisecond (msec) or for females >= 470 msec. Participants with a family history of Long QT syndrome are excluded
Exclusion criteria related to stem cell transplant: a. Received prior treatment with allogenic bone marrow or stem cell transplant <=3 months before the first dose of study treatment ; b. Has evidence of graft versus host disease; c. Received donor lymphocyte infusion <=1 month before the first dose of study treatment; d. Requires immunosuppressant therapy (exception: daily doses <=10 milligrams (mg) prednisone or equivalent are allowed for adrenal replacement)
Prior cancer immunotherapy within 4 weeks prior to enrollment or blinatumomab within 2 weeks prior to enrollment. Additional prior cancer therapies must not be given within 4 weeks prior to enrollment or 5 half-lives of the agent (whichever is shorter)
Acute promyelocytic leukemia, diagnosis of Down syndrome associated leukemia or juvenile myelomonocytic leukemia according to World Health Organization (WHO) 2016 criteria
Active central nervous system (CNS) disease
Prior solid organ transplantation
QTc according to Fridericia's formula (QTcF) for males >= 450 millisecond (msec) or for females >= 470 msec. Participants with a family history of Long QT syndrome are excluded
Exclusion criteria related to stem cell transplant: a. Received prior treatment with allogenic bone marrow or stem cell transplant <=3 months before the first dose of study treatment ; b. Has evidence of graft versus host disease; c. Received donor lymphocyte infusion <=1 month before the first dose of study treatment; d. Requires immunosuppressant therapy (exception: daily doses <=10 milligrams (mg) prednisone or equivalent are allowed for adrenal replacement)
Prior cancer immunotherapy within 4 weeks prior to enrollment or blinatumomab within 2 weeks prior to enrollment. Additional prior cancer therapies must not be given within 4 weeks prior to enrollment or 5 half-lives of the agent (whichever is shorter)
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
15 人
-
全球人數
200 人
