計劃書編號C1071007
試驗執行中
2022-04-01 - 2029-10-31
Phase III
尚未開始3
召募中1
ICD-10C90.00
多發性骨髓瘤，未達到緩解
ICD-10C90.02
多發性骨髓瘤，復發
ICD-10Z51.12
來院接受抗腫瘤免疫療法
ICD-9203.00
多發性骨髓瘤，未提及緩解
一項隨機分配、2 組別、第3 期試驗，比較Elranatamab (PF- 06863135) 與Lenalidomide 用於在接受自體幹細胞移植後的新診斷多發性骨髓瘤患者
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
輝瑞大藥廠股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/06/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
接受自體幹細胞移植後的新診斷多發性骨髓瘤患者
試驗目的
在接受自體幹細胞移植後微量殘存疾病為陽性之新診斷多發性骨髓瘤患者ˋ中，評估試驗藥物elranatamab (也稱為 PF-06863135)作為維持治療時相較於lenalidomide是否能提供更好的臨床效益。
藥品名稱
Elranatamab
Lenalidomide
Lenalidomide
主成份
Elranatamab
Lenalidomide
Lenalidomide
劑型
solution for injection
Capsules
Capsules
劑量
40 mg/mL
5 mg, 10 mg, 15 mg
5 mg, 10 mg, 15 mg
評估指標
•隨機分配後 12 個月時，依據次世代定序法 (NGS) 依據 IMWG 評估的 MRD 陰性率
•由盲性獨立中央審核委員會 (BICR) 依據 IMWG 評估的 PFS
•由盲性獨立中央審核委員會 (BICR) 依據 IMWG 評估的 PFS
主要納入條件
年齡和性別：
1. 在第一次回診（篩選）時年齡 ≥ 18 歲的參與者（若最低國家特定同意年齡 ＞ 18 歲，則為該年齡）。
• 具生育能力的男性參與者和女性參與者必須同意使用避孕方法。
參與者類型與疾病特徵：
2. 參與者願意且能配合所有排定回診、治療計畫、實驗室檢測、生活方式考量，及其他試驗程序。
3. 依據 IMWG 標準定義診斷出 MM (Rajkumar et al, 2014)。
曾為新診斷的 MM 接受 3 至 8 個週期的誘導療法，接著接受高劑量療法和 ASCT。隨機分配必須在幹細胞移植後 120 天內進行。針對在 ASCT 後接受鞏固療法的參與者，必須在鞏固療法後 60 天內和 ASCT 後 6 個月內進行隨機分配。
4. 隨機分配時依據 IMWG 標準為 PR 或更佳。
5. 篩選時中央實驗室 NGS 檢測（Adaptive Biotechnologies clonoSEQ® 分析法）為 MRD 陽性 (≥10-5)。
• 必須有中央實驗室評估（Adaptive Biotechnologies clonoSEQ® 分析法）確認有顯性惡性（指標）株的留存骨髓抽吸檢體，用於追蹤 MRD 狀態。最好是在誘導治療前（例如診斷時）或移植前收集此檢體。 在試驗委託者核准下可接受在移植後收集的檢體。若參與者有來自先前檢測的 Adaptive Biotechnologies 的 clonoSEQ® MRD 測定結果可確認指標多發性骨髓瘤株，且該結果可回溯取得並在本試驗中使用，則不需要留存檢體。
• 需要在篩選期間收集的骨髓抽吸檢體以判定 MRD 狀態。
6. ECOG 體能狀態≤ 1。
7. 依據多頻道心室功能攝影 (MUGA scan) 或心臟超音波 (ECHO) 判定，左心室射出分率 (LVEF) ≥40%。
8. 有充分的肝功能，特徵如下：
• 總膽紅素 ≤ 2 x 正常值上限 (ULN)（若證實患有 Gilbert 氏症候群，則為 ≤ 3 x ULN）；
• 天門冬胺酸轉胺酶 (AST) ≤ 2.5 x ULN；以及
• 丙胺酸轉胺酶 (ALT) ≤ 2.5 x ULN。
9. 有充分的腎功能，定義為（依據 Cockcroft-Gault 公式、根據 24 小時尿液採集計算肌酸酐清除率的方法，或依據本地機構標準方法）估計的肌酸酐清除率 ≥30 mL/min。
10. 在 ASCT 復原後有充分的骨髓功能，特徵如下：
• 絕對嗜中性白血球計數 (ANC) ≥1.0 × 109 /L（若在預定開始給藥的至少 7 天前完成，則允許使用 G-CSF；不應為達到此濃度而使用 G-CSF）；
• 血小板 ≥ 75 ×109／L（若在計畫開始用藥的至少 7 天前完成，則允許輸血支持）；以及
• 血紅素 ≥ 8 g/dL（若在計畫開始用藥的至少 14 天前完成，則允許輸血支持）。
11. 校正血清鈣 ≤ 14 mg/dL (≤3.5 mmol/L)。
12. 任何先前療法的急性作用已緩解至基準期嚴重程度或 CTCAE 等級 ≤ 1。
受試者同意書：
1. 能夠提供經簽署的受試者同意書，其中包括配合受試者同意書 (ICD) 和本試驗計畫書中列出的要求和限制。醫療病況：
1. 漿細胞白血病
2. POEMS 症候群
3. 全身性類澱粉蛋白輕鏈類澱粉沉積症
4. 心血管功能損傷或罹患有臨床意義的心血管疾病，定義為納入前 6 個月內符合下列任一條件：
• 急性心肌梗塞或急性冠心症（如不穩定型心絞痛、冠狀動脈繞道移植、冠狀動脈血管成形術或支架置入、症狀性心包膜積液）；
• 有臨床意義的心律不整（如控制不良的心房顫動或控制不良的陣發性室上性心搏過速）；
• 血栓栓塞或腦血管事件（如短暫性腦缺血發作、腦血管意外、深層靜脈血栓 [除非與中央靜脈導管併發症有關] 或肺栓塞）；
• QT 延長症候群或篩選時 Fridericia 公式校正 QT 間隔 (QTcF) ＞ 470 msec。
5. 持續中且等級 ≥ 3 的周邊感覺或運動神經病變
6. 有 Guillain-Barre 症候群 (GBS) 或 GBS 變體的病史，或任何等級 ≥ 3 之周邊運動多發性神經病變的病史
7. 第一劑的 4 週內接種活性減毒疫苗。
8. 已知或疑似對於試驗介入或其任何賦形劑過敏。
9. 參與者在納入前 3 年內患有任何其他活動性惡性腫瘤，除非為經適當治療的基底細胞或鱗狀細胞皮膚癌、或原位癌。
10. 有其他手術（包括納入前 14 天內進行的大手術）、醫療或精神狀況，包括最近（過去一年內）或當前存在的自殺意圖／行為或實驗室檢測結果異常，而可能增加試驗參與的風險，或根據試驗主持人判斷會使參與者不適合進入本試驗。
先前／併用療法：
11. 之前的 MM 維持治療
12. 曾接受 BCMA 標的治療
先前／伴隨的臨床試驗經驗：
13. 先前在本試驗第一劑試驗介入前 30 天（或依當地要求決定）或 5 個半衰期內（以時間較長者為準）使用試驗性藥品或疫苗。
診斷性評估：
14. 篩選的血清驗孕（適用於具生育能力的女性）為陽性。
15. 參與者患有活動性、控制不良的細菌、真菌或病毒感染，包括（但不限於）B 型肝炎病毒、C 型肝炎病毒和已知 HIV 或 AIDS 相關疾病。
其他排除條件：
16. 直接涉入試驗執行的試驗主持人試驗單位工作人員或輝瑞員工、由試驗主持人以其他方式監管的試驗單位工作人員，以及他們各自的家屬。
1. 在第一次回診（篩選）時年齡 ≥ 18 歲的參與者（若最低國家特定同意年齡 ＞ 18 歲，則為該年齡）。
• 具生育能力的男性參與者和女性參與者必須同意使用避孕方法。
參與者類型與疾病特徵：
2. 參與者願意且能配合所有排定回診、治療計畫、實驗室檢測、生活方式考量，及其他試驗程序。
3. 依據 IMWG 標準定義診斷出 MM (Rajkumar et al, 2014)。
曾為新診斷的 MM 接受 3 至 8 個週期的誘導療法，接著接受高劑量療法和 ASCT。隨機分配必須在幹細胞移植後 120 天內進行。針對在 ASCT 後接受鞏固療法的參與者，必須在鞏固療法後 60 天內和 ASCT 後 6 個月內進行隨機分配。
4. 隨機分配時依據 IMWG 標準為 PR 或更佳。
5. 篩選時中央實驗室 NGS 檢測（Adaptive Biotechnologies clonoSEQ® 分析法）為 MRD 陽性 (≥10-5)。
• 必須有中央實驗室評估（Adaptive Biotechnologies clonoSEQ® 分析法）確認有顯性惡性（指標）株的留存骨髓抽吸檢體，用於追蹤 MRD 狀態。最好是在誘導治療前（例如診斷時）或移植前收集此檢體。 在試驗委託者核准下可接受在移植後收集的檢體。若參與者有來自先前檢測的 Adaptive Biotechnologies 的 clonoSEQ® MRD 測定結果可確認指標多發性骨髓瘤株，且該結果可回溯取得並在本試驗中使用，則不需要留存檢體。
• 需要在篩選期間收集的骨髓抽吸檢體以判定 MRD 狀態。
6. ECOG 體能狀態≤ 1。
7. 依據多頻道心室功能攝影 (MUGA scan) 或心臟超音波 (ECHO) 判定，左心室射出分率 (LVEF) ≥40%。
8. 有充分的肝功能，特徵如下：
• 總膽紅素 ≤ 2 x 正常值上限 (ULN)（若證實患有 Gilbert 氏症候群，則為 ≤ 3 x ULN）；
• 天門冬胺酸轉胺酶 (AST) ≤ 2.5 x ULN；以及
• 丙胺酸轉胺酶 (ALT) ≤ 2.5 x ULN。
9. 有充分的腎功能，定義為（依據 Cockcroft-Gault 公式、根據 24 小時尿液採集計算肌酸酐清除率的方法，或依據本地機構標準方法）估計的肌酸酐清除率 ≥30 mL/min。
10. 在 ASCT 復原後有充分的骨髓功能，特徵如下：
• 絕對嗜中性白血球計數 (ANC) ≥1.0 × 109 /L（若在預定開始給藥的至少 7 天前完成，則允許使用 G-CSF；不應為達到此濃度而使用 G-CSF）；
• 血小板 ≥ 75 ×109／L（若在計畫開始用藥的至少 7 天前完成，則允許輸血支持）；以及
• 血紅素 ≥ 8 g/dL（若在計畫開始用藥的至少 14 天前完成，則允許輸血支持）。
11. 校正血清鈣 ≤ 14 mg/dL (≤3.5 mmol/L)。
12. 任何先前療法的急性作用已緩解至基準期嚴重程度或 CTCAE 等級 ≤ 1。
受試者同意書：
1. 能夠提供經簽署的受試者同意書，其中包括配合受試者同意書 (ICD) 和本試驗計畫書中列出的要求和限制。醫療病況：
1. 漿細胞白血病
2. POEMS 症候群
3. 全身性類澱粉蛋白輕鏈類澱粉沉積症
4. 心血管功能損傷或罹患有臨床意義的心血管疾病，定義為納入前 6 個月內符合下列任一條件：
• 急性心肌梗塞或急性冠心症（如不穩定型心絞痛、冠狀動脈繞道移植、冠狀動脈血管成形術或支架置入、症狀性心包膜積液）；
• 有臨床意義的心律不整（如控制不良的心房顫動或控制不良的陣發性室上性心搏過速）；
• 血栓栓塞或腦血管事件（如短暫性腦缺血發作、腦血管意外、深層靜脈血栓 [除非與中央靜脈導管併發症有關] 或肺栓塞）；
• QT 延長症候群或篩選時 Fridericia 公式校正 QT 間隔 (QTcF) ＞ 470 msec。
5. 持續中且等級 ≥ 3 的周邊感覺或運動神經病變
6. 有 Guillain-Barre 症候群 (GBS) 或 GBS 變體的病史，或任何等級 ≥ 3 之周邊運動多發性神經病變的病史
7. 第一劑的 4 週內接種活性減毒疫苗。
8. 已知或疑似對於試驗介入或其任何賦形劑過敏。
9. 參與者在納入前 3 年內患有任何其他活動性惡性腫瘤，除非為經適當治療的基底細胞或鱗狀細胞皮膚癌、或原位癌。
10. 有其他手術（包括納入前 14 天內進行的大手術）、醫療或精神狀況，包括最近（過去一年內）或當前存在的自殺意圖／行為或實驗室檢測結果異常，而可能增加試驗參與的風險，或根據試驗主持人判斷會使參與者不適合進入本試驗。
先前／併用療法：
11. 之前的 MM 維持治療
12. 曾接受 BCMA 標的治療
先前／伴隨的臨床試驗經驗：
13. 先前在本試驗第一劑試驗介入前 30 天（或依當地要求決定）或 5 個半衰期內（以時間較長者為準）使用試驗性藥品或疫苗。
診斷性評估：
14. 篩選的血清驗孕（適用於具生育能力的女性）為陽性。
15. 參與者患有活動性、控制不良的細菌、真菌或病毒感染，包括（但不限於）B 型肝炎病毒、C 型肝炎病毒和已知 HIV 或 AIDS 相關疾病。
其他排除條件：
16. 直接涉入試驗執行的試驗主持人試驗單位工作人員或輝瑞員工、由試驗主持人以其他方式監管的試驗單位工作人員，以及他們各自的家屬。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
40 人
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全球人數
760 人
