2022-07-01 - 2027-07-31
Phase III
尚未開始9
ICD-10D59.5
陣發性夜間血色素尿症[Marchiafava-Micheli馬米二氏病]
ICD-10D59.6
外在原因引起溶血所致之血色素尿
ICD-10D59.8
其他後天性溶血性貧血
ICD-9283.2
外在原因引起溶血所致之血色素尿
一項隨機分配、開放性、補體因子 5 (C5) 抑制劑對照試驗，針對未曾接受補體抑制劑治療或最近未接受過補體抑制劑療法的陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的療效與安全性
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試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
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實際收案人數
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實際收案人數
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實際收案人數
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實際收案人數
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實際收案人數
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適應症
試驗目的
藥品名稱
Cemdisiran
Ravulizumab
Eculizumab
主成份
Cemdisiran
Ravulizumab
Eculizumab
劑型
SC
IV
IV
劑量
200 mg/mL
100 mg/mL
10 mg/ml
評估指標
• 第 1 天至第 26 週，避免輸血（定義為依據試驗計畫書演算法並且依據基準期後血紅素數值，不需要進行 RBC 輸血）
主要納入條件
2. 篩選就診時，依據高靈敏度流式細胞術檢測顯示 PNH 顆粒球（即：多型核嗜中性白血球 [PMN]或單核球）≥ 5%，而確診患有 PNH
3. 患有活動性疾病，定義為有 1 或多個 PNH 相關徵象或症狀（例如：疲倦、血紅素尿、腹痛、呼吸短促 [呼吸困難]、貧血 [血紅素＜ 10 g/dL]、有重大不良血管事件(MAVE) [包括血栓]、吞嚥困難或勃起功能障礙），或在篩選就診前 3 個月內有因 PNH 接受紅血球 (RBC) 輸注的病史
4. 篩選就診時，乳酸脫氫酶(LDH)濃度 ≥ 2 × 正常值上限(ULN)
5. 願意且能夠配合診間/遠距就診及試驗相關程序
6. 提供由試驗患者簽署的受試者同意書
7. 能夠理解試驗相關問卷
主要排除條件
Prior treatment with eculizumab within 3 months prior to screening, ravulizumab within 6 months prior to screening, or other complement inhibitors within 5 half-lives of the respective agent prior to screening
Receipt of an organ transplant, history of bone marrow transplantation or other hematologic transplant
Body weight <40 kilograms at screening visit
Planned use of any complement inhibitor therapy other than study drugs during the treatment period
Not meeting meningococcal vaccination requirements and, at a minimum documentation of quadrivalent meningococcal vaccination within 5 years prior to the screening visit and serotype B vaccine within 3 years prior to the screening visit as described in the protocol.
Any contraindication for receiving Neisseria meningitidis vaccinations (serotypes ACWY and B).
Unable to take antibiotics for meningococcal prophylaxis (if required by local ravulizumab [Cohort A] or eculizumab [Cohort B] prescribing information, where available, or national guidelines/local practice, or if necessary when administration of the first dose of the vaccination is less than 2 weeks prior to study treatment initiation)
Any active, ongoing infection or a recent infection requiring ongoing systemic treatment with antibiotics, antivirals, or antifungals within 2 weeks of screening or during the screening period
Documented history of active, uncontrolled, ongoing systemic autoimmune diseases
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
45 人
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全球人數
190 人
