計劃書編號CHTT227A12301
尚未開始召募
2026-05-01 - 2030-08-14
Phase III
召募中4
一項隨機分配、安慰劑對照、雙盲、第3 期試驗，評估votoplam 用於亨丁頓氏舞蹈症參與者的療效、安全性和耐受性
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/06/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
試驗目的
評估votoplam 的安全性和耐受性，並確認votoplam 相較於對照組，是否可減緩早期症狀性亨丁頓氏舞蹈症(HD) 患者的疾病惡化
藥品名稱
錠劑
主成份
votoplam (HTT227)
劑型
110
劑量
10mg
評估指標
cUHDRS 分數自基準期至第 36 個月的變化
主要納入條件
重要納入條件：
• 參與本試驗前必須完成受試者同意書簽署
• 在簽署受試者同意書當天，年齡介於 21 至 70 歲（包含21 與 70 歲）之間的可行走之男性或女性參與者
• 基因檢測確診為 HD，且胞嘧啶-腺嘌呤-鳥嘌呤 (CAG) 序列重複次數為 40 或更高。
參與者必須在篩選前完成並取得基因檢測確認和已知 CAG 序列重複次數。
• 符合下列所有條件：
• UHDRS IS 分數 ≥ 90
• UHDRS TFC 分數 = 13
• UHDRS TMS 分數 = 7-25（包含 7 和 25）
• CAP100 ≥ 70；計算方式：CAP = 進入試驗時的年齡 ×（CAG 序列數 − 30）／6.49 (Warner et al 2022)
• 參與本試驗前必須完成受試者同意書簽署
• 在簽署受試者同意書當天，年齡介於 21 至 70 歲（包含21 與 70 歲）之間的可行走之男性或女性參與者
• 基因檢測確診為 HD，且胞嘧啶-腺嘌呤-鳥嘌呤 (CAG) 序列重複次數為 40 或更高。
參與者必須在篩選前完成並取得基因檢測確認和已知 CAG 序列重複次數。
• 符合下列所有條件：
• UHDRS IS 分數 ≥ 90
• UHDRS TFC 分數 = 13
• UHDRS TMS 分數 = 7-25（包含 7 和 25）
• CAP100 ≥ 70；計算方式：CAP = 進入試驗時的年齡 ×（CAG 序列數 − 30）／6.49 (Warner et al 2022)
主要排除條件
重要排除條件：
• 有接受基因療法或細胞移植、或任何其他實驗性腦部手術以治療 HD 的病史
• 有活動性病毒性肝炎的血清學證據，如下所示：
• B 型肝炎病毒核心抗原之 IgM 抗體陽性
• B 型肝炎病毒核心抗原之 IgG 抗體陽性，且B 型肝炎表面抗原 (HBsAg) 和／或B 型肝炎病毒量 (HBV DNA) 陽性
• HCV 抗體 (ab) 檢測結果為陽性，且 C 型肝炎病毒核糖核酸 (HCV RNA) 陽性
• 免疫缺陷疾病，包括人類免疫缺陷病毒 (HIV) 檢測結果為陽性
• 具生育能力女性，定義為從初經開始至停經前，在生理上能夠懷孕的所有女性，除非她們在接受試驗治療的至少六週前曾接受雙側卵巢切除術（無論是否合併子宮切除術）、全子宮切除術或雙側輸卵管切除術。若僅接受卵巢切除術，必須透過追蹤荷爾蒙濃度評估加以確認女性的生殖狀態。
• 將排除具生育能力女性 (WOCBP)，除非其在接受試驗治療期間和停止試驗治療後 8 個月內使用高度有效的避孕方法（失敗率每年 < 1%）。
• 懷孕中或正在哺乳（哺餵母乳）的女性
• 有心電圖 (ECG) 或心臟異常的病史，或目前被診斷有此類異常，且顯示參與者存在重大安全性風險，例如：
• 同時罹患有臨床意義的心律不整，例如持續性心室性心搏過速，以及具有臨床意義的第二度或第三度房室傳導阻滯 (AV block) 但未植入節律器
• 有家族性長 QT 症候群病史，或已知有尖端扭轉型心室頻脈家族病史
• 有接受基因療法或細胞移植、或任何其他實驗性腦部手術以治療 HD 的病史
• 有活動性病毒性肝炎的血清學證據，如下所示：
• B 型肝炎病毒核心抗原之 IgM 抗體陽性
• B 型肝炎病毒核心抗原之 IgG 抗體陽性，且B 型肝炎表面抗原 (HBsAg) 和／或B 型肝炎病毒量 (HBV DNA) 陽性
• HCV 抗體 (ab) 檢測結果為陽性，且 C 型肝炎病毒核糖核酸 (HCV RNA) 陽性
• 免疫缺陷疾病，包括人類免疫缺陷病毒 (HIV) 檢測結果為陽性
• 具生育能力女性，定義為從初經開始至停經前，在生理上能夠懷孕的所有女性，除非她們在接受試驗治療的至少六週前曾接受雙側卵巢切除術（無論是否合併子宮切除術）、全子宮切除術或雙側輸卵管切除術。若僅接受卵巢切除術，必須透過追蹤荷爾蒙濃度評估加以確認女性的生殖狀態。
• 將排除具生育能力女性 (WOCBP)，除非其在接受試驗治療期間和停止試驗治療後 8 個月內使用高度有效的避孕方法（失敗率每年 < 1%）。
• 懷孕中或正在哺乳（哺餵母乳）的女性
• 有心電圖 (ECG) 或心臟異常的病史，或目前被診斷有此類異常，且顯示參與者存在重大安全性風險，例如：
• 同時罹患有臨床意義的心律不整，例如持續性心室性心搏過速，以及具有臨床意義的第二度或第三度房室傳導阻滯 (AV block) 但未植入節律器
• 有家族性長 QT 症候群病史，或已知有尖端扭轉型心室頻脈家族病史
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
16 人
-
全球人數
770 人
