計劃書編號CYTB323J12201
試驗執行中
2024-12-02 - 2030-12-09
Phase II
召募中2
ICD-10M32.0
藥物導致之藥源性全身性紅斑性狼瘡
ICD-10M32.10
全身性紅斑性狼瘡侵及(侵犯、涉及)器官或系統
ICD-10M32.11
全身性紅斑性狼瘡心內膜炎
ICD-10M32.12
全身性紅斑性狼瘡心包膜炎
ICD-10M32.13
全身性紅斑性狼瘡侵及(侵犯、涉及)肺臟
ICD-10M32.14
全身性紅斑性狼瘡腎絲球疾病
ICD-10M32.15
全身性紅斑性狼瘡小管間質性腎病
ICD-10M32.19
全身性紅斑性狼瘡侵及(侵犯、涉及)其他器官或系統
ICD-10M32.8
其他型式的全身性紅斑性狼瘡
ICD-10M32.9
全身性紅斑性狼瘡
ICD-9710.0
全身性紅斑狼瘡
一項第 2 期、開放性試驗，對於活動性難治型全身性紅斑性狼瘡 (SLE) 或活動性難治型狼瘡腎炎 (LN) 患者，評估 rapcabtagene autoleucel 的療效與安全性
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試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
全身性紅斑性狼瘡 (SLE)，合併活動性、難治型狼瘡腎炎 (LN)
試驗目的
本試驗的目的，是針對患有活動性難治型全身性紅斑性狼瘡 (SLE) 或活動性難治型狼瘡腎炎 (LN) 患者，評估 rapcabtagene autoleucel 的療效與安全性。
本試驗包含兩個平行進行的群組：
- LN 群組，包含兩個部分：
• LN 群組 A 部分（單組）
• LN 群組 B 部分（隨機對照），將在 LN 群組 A 部分招募額滿後開始納入。
- SLE 群組（單組）
藥品名稱
靜脈輸注液
主成份
YTB323
劑型
246
劑量
CAR-positive viable T cells
評估指標
LN 群組 A 部分（單組）
- 第 52 週時的完全腎臟反應 (CRR)（請參閱第 8.3.1.2 節）
LN 群組 B 部分（隨機對照)
- 如第 8.3.1 節所定義，在第 52 週時不需要免疫抑制劑的 DORIS（定義為符合全身性紅斑性狼瘡緩解定義 [Definition Of Remission In Systemic Lupus Erythematosus, DORIS] 的標準）
SLE 群組（單組）
不需要免疫抑制劑的 DORIS 定義為符合全身性紅斑性狼瘡緩解定義 (Definition Of Remission In Systemic Lupus Erythematosus, DORIS) 的標準：
- 各時間點的 SLEDAI-2K 為 0，且
- 在該時間點醫師整體評估 (Physician Global Assessment, PhGA) 分數達到 < 0.5，且
- 該時間點前 28 天內每天接受 ≤ 5 mg prednisone 或等效藥物的 GC 治療，且
- 穩定的免疫調節／免疫抑制治療，定義為從未使用救援治療（如需 rapcabtagene autoleucel 組和 SoC 組救援治療的定義，請分別參閱第 6.5.3 節）
- 第 52 週時的完全腎臟反應 (CRR)（請參閱第 8.3.1.2 節）
LN 群組 B 部分（隨機對照)
- 如第 8.3.1 節所定義，在第 52 週時不需要免疫抑制劑的 DORIS（定義為符合全身性紅斑性狼瘡緩解定義 [Definition Of Remission In Systemic Lupus Erythematosus, DORIS] 的標準）
SLE 群組（單組）
不需要免疫抑制劑的 DORIS 定義為符合全身性紅斑性狼瘡緩解定義 (Definition Of Remission In Systemic Lupus Erythematosus, DORIS) 的標準：
- 各時間點的 SLEDAI-2K 為 0，且
- 在該時間點醫師整體評估 (Physician Global Assessment, PhGA) 分數達到 < 0.5，且
- 該時間點前 28 天內每天接受 ≤ 5 mg prednisone 或等效藥物的 GC 治療，且
- 穩定的免疫調節／免疫抑制治療，定義為從未使用救援治療（如需 rapcabtagene autoleucel 組和 SoC 組救援治療的定義，請分別參閱第 6.5.3 節）
主要納入條件
重要納入條件
參與者必須符合以下所有條件才有資格納入本試驗：
1. 罹患 SLE、篩選時年齡 ≥ 18 歲且 ≤ 75 歲，且篩選時符合 2019 年歐洲抗風濕病聯盟 (European League Against Rheumatism, EULAR)／美國風濕病學會 (American College of Rheumatology, ACR) SLE 分類標準 (Aringer et al 2019a) 的男性和女性。
2. 參與者在篩選時必須有至少一項下列自體抗體為陽性：由中央實驗室判定為抗核抗體 (antinuclear antibodies, ANA) 效價 ≥ 1:80（在 HEp-2 細胞上或等效陽性檢測結果），或 anti-dsDNA（高於 ULN）；或 anti-Sm（高於 ULN）。
3. 無顯著慢性化徵象的活動性狼瘡性腎炎或活動性全身性紅斑性狼瘡。
4. 篩選時的 SLEDAI-2K 標準：SLEDAI-2K 分數 ≥ 6 分 (Gladman et al 2002, Touma et al 2011)，不包括歸因於「發燒」、「狼瘡頭痛」、「掉髮」和「器質性腦症候群」的分數。
5. 篩選時對至少兩種 LN 療程反應不足。
參與者必須符合以下所有條件才有資格納入本試驗：
1. 罹患 SLE、篩選時年齡 ≥ 18 歲且 ≤ 75 歲，且篩選時符合 2019 年歐洲抗風濕病聯盟 (European League Against Rheumatism, EULAR)／美國風濕病學會 (American College of Rheumatology, ACR) SLE 分類標準 (Aringer et al 2019a) 的男性和女性。
2. 參與者在篩選時必須有至少一項下列自體抗體為陽性：由中央實驗室判定為抗核抗體 (antinuclear antibodies, ANA) 效價 ≥ 1:80（在 HEp-2 細胞上或等效陽性檢測結果），或 anti-dsDNA（高於 ULN）；或 anti-Sm（高於 ULN）。
3. 無顯著慢性化徵象的活動性狼瘡性腎炎或活動性全身性紅斑性狼瘡。
4. 篩選時的 SLEDAI-2K 標準：SLEDAI-2K 分數 ≥ 6 分 (Gladman et al 2002, Touma et al 2011)，不包括歸因於「發燒」、「狼瘡頭痛」、「掉髮」和「器質性腦症候群」的分數。
5. 篩選時對至少兩種 LN 療程反應不足。
主要排除條件
重要排除條件
1. 篩選時或篩選期間有任何急性、重度狼瘡相關發作，而需要立即接受脈衝 GC 外之治療，和／或導致無法進行免疫抑制洗除期，而使參與者不符合 CD19 CAR-T 療法的資格。
2. 篩選期間和隨機分配前的器官功能不足。
3. 過去或目前有 ECG 或心臟異常，顯示參與者在隨機分配前有顯著安全性風險。
4. 篩選時人類免疫缺乏病毒 (Human immunodeficiency virus, HIV) 陽性。
5. 患有急性或慢性 B 型肝炎 (hepatitis B, HBV) 或 C 型肝炎 (hepatitis C, HCV) 感染。
6. 篩選前 4 週內曾發生第 2 級或更高級的血栓栓塞事件。
1. 篩選時或篩選期間有任何急性、重度狼瘡相關發作，而需要立即接受脈衝 GC 外之治療，和／或導致無法進行免疫抑制洗除期，而使參與者不符合 CD19 CAR-T 療法的資格。
2. 篩選期間和隨機分配前的器官功能不足。
3. 過去或目前有 ECG 或心臟異常，顯示參與者在隨機分配前有顯著安全性風險。
4. 篩選時人類免疫缺乏病毒 (Human immunodeficiency virus, HIV) 陽性。
5. 患有急性或慢性 B 型肝炎 (hepatitis B, HBV) 或 C 型肝炎 (hepatitis C, HCV) 感染。
6. 篩選前 4 週內曾發生第 2 級或更高級的血栓栓塞事件。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
6 人
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全球人數
179 人
