計劃書編號INS1009-311
尚未開始召募
2025-12-31 - 2029-11-30
Phase III
尚未開始6
ICD-10I27.2
其他續發性肺性高血壓
ICD-10I27.89
其他特定之慢性肺性心臟病
ICD-9416.8
其他慢性肺性心臟病
一項第三期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、多中心、平行分組試驗，評估 Treprostinil Palmitil 吸入粉末用於間質性肺部疾病相關肺高壓受試者之療效和安全性
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試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
間質性肺部疾病相關肺高壓
試驗目的
主要目的：評估 TPIP 相較於安慰劑對運動能力的影響
主要指標：自基準期至第 24 週，曝藥量峰值時測得的6MWD 之變化
藥品名稱
吸入用膠囊劑
主成份
Treprostinil palmitil
劑型
430
劑量
80 μg, 160 μg, 320 μg, 640 μg
評估指標
自基準期至第 24 週，曝藥量峰值時測得的 6MWD 之變化
主要納入條件
1.簽署受試者同意書 (ICF) 時年齡 ≥ 18 歲的男性或女性。
2.經診斷患有與間質性肺部疾病 (ILD) 相關的世界衛生組織 (WHO) 第 3 類肺高壓 (PH)（包括但不限於特發性間質性肺炎 [IIP]、慢性過敏性肺炎 [HSP]、結締組織病相關的間質性肺部疾病 [CTD-ILD]、肺纖維化合併肺氣腫 [CPFE]）
3.篩選時或之前 12 個月內進行的中央判讀電腦斷層 (CT) 掃描確認患有纖維化 ILD。
•患有 CPFE 的受試者必須有 CT 掃描顯示存在肺纖維化的證據
4.患有 CTD-ILD 的受試者在篩選時或篩選後 6 個月內，必須有資料顯示經肺量計確認用力肺活量 (FVC) < 70%
5.篩選時或篩選前 12 個月內，經右心導管檢查 (RHC) 確認患有 PH，且有以下血液動力學發現：
a.平均肺動脈壓力 (mPAP) > 20 mmHg，且
b.肺微血管楔壓 (PCWP) ≤ 15 mmHg，且
c.肺血管阻力 (PVR) ≥ 4 Wood Unit
附註：接受第五型磷酸二酯酶 (PDE5) 抑制劑的受試者，其 RHC 應在穩定治療且劑量與篩選時相同的情況下進行。
6.篩選時需進行兩次 6 分鐘步行測試 (6MWT)，兩次測試需間隔至少 4 小時，6 分鐘步行距離 (6MWD) 必須為 ≥ 100 和 ≤ 500 公尺，且兩次距離的差異必須 ≤ 15%（從最高值開始計算）。
7.若受試者為治療既有疾病接受長期藥物（例如：抗纖維化藥物、免疫調節劑、免疫抑制劑等）和／或 PDE5 抑制劑，應在篩選前接受此治療 ≥ 90 天，並且接受穩定劑量 ≥ 30 天。
8.男性和女性 (具生育能力女性 [WOCBP]) 受試者所使用的避孕方法，須符合當地法規的避孕措施，以符合臨床試驗對避孕方法的規定。
9.有能力簽署受試者同意書，如計畫書第 10.1.5 節所述，包括遵守 ICF 和本試驗計畫書所列的要求和限制。
10.根據試驗主持人的判斷，能夠理解並遵守試驗計畫書的要求、限制和指示，並能夠按照計畫完成試驗。
2.經診斷患有與間質性肺部疾病 (ILD) 相關的世界衛生組織 (WHO) 第 3 類肺高壓 (PH)（包括但不限於特發性間質性肺炎 [IIP]、慢性過敏性肺炎 [HSP]、結締組織病相關的間質性肺部疾病 [CTD-ILD]、肺纖維化合併肺氣腫 [CPFE]）
3.篩選時或之前 12 個月內進行的中央判讀電腦斷層 (CT) 掃描確認患有纖維化 ILD。
•患有 CPFE 的受試者必須有 CT 掃描顯示存在肺纖維化的證據
4.患有 CTD-ILD 的受試者在篩選時或篩選後 6 個月內，必須有資料顯示經肺量計確認用力肺活量 (FVC) < 70%
5.篩選時或篩選前 12 個月內，經右心導管檢查 (RHC) 確認患有 PH，且有以下血液動力學發現：
a.平均肺動脈壓力 (mPAP) > 20 mmHg，且
b.肺微血管楔壓 (PCWP) ≤ 15 mmHg，且
c.肺血管阻力 (PVR) ≥ 4 Wood Unit
附註：接受第五型磷酸二酯酶 (PDE5) 抑制劑的受試者，其 RHC 應在穩定治療且劑量與篩選時相同的情況下進行。
6.篩選時需進行兩次 6 分鐘步行測試 (6MWT)，兩次測試需間隔至少 4 小時，6 分鐘步行距離 (6MWD) 必須為 ≥ 100 和 ≤ 500 公尺，且兩次距離的差異必須 ≤ 15%（從最高值開始計算）。
7.若受試者為治療既有疾病接受長期藥物（例如：抗纖維化藥物、免疫調節劑、免疫抑制劑等）和／或 PDE5 抑制劑，應在篩選前接受此治療 ≥ 90 天，並且接受穩定劑量 ≥ 30 天。
8.男性和女性 (具生育能力女性 [WOCBP]) 受試者所使用的避孕方法，須符合當地法規的避孕措施，以符合臨床試驗對避孕方法的規定。
9.有能力簽署受試者同意書，如計畫書第 10.1.5 節所述，包括遵守 ICF 和本試驗計畫書所列的要求和限制。
10.根據試驗主持人的判斷，能夠理解並遵守試驗計畫書的要求、限制和指示，並能夠按照計畫完成試驗。
主要排除條件
1.診斷患有 WHO 第 1、2、4 或 5 類 PH 或 WHO 第 3 類 PH 子類型，但不包括間質性肺部疾病，如納入條件 2 所述
2.主要診斷為慢性阻塞性肺病 (COPD) 和／或第一秒用力呼氣量 (FEV1)／FVC < 0.7（根據篩選或過去 6 個月內的肺量計檢測記錄）
3.在罹患肺纖維化合併肺氣腫 (CPFE) 的受試者中，依據中央判讀評估，篩選時（或過去 12 個月內的資料記錄）的胸部 CT 掃描顯示患有原發性肺氣腫或主要為肺氣腫
4.在篩選前 30 天內曾使用核准的肺動脈高壓 (PAH) 療法，包括前列環素、前列環素類似物或其他前列環素受體促效劑、內皮素受體拮抗劑、活化素訊息傳遞抑制劑和／或可溶性鳥苷酸環化酶刺激劑，或任何經核准用於 PH-ILD 的 treprostinil 療法。允許根據適用指引使用 PDE5 抑制劑（參閱納入條件 7）。
5.具臨床意義的左心疾病：
•具臨床意義之左側瓣膜心臟疾病的證據，
•左心室衰竭伴隨左心室射出分率 (LVEF) < 45%，或診斷為左心室正常收縮分率心臟衰竭 (HFpEF)
•篩選時的心臟超音波結果顯示患有微血管後肺高壓 (postcapillary PH)
•不穩定型缺血性心臟病
•不穩定型心律不整，包括控制不良的心房顫動（允許納入心率控制良好的心律不整或陣發性心房顫動）。
6.篩選前 30 天內或篩選期間患有急性失償心臟衰竭。
7.篩選或基準期時使用 Fridericia 公式校正的 QT 間期 > 500 毫秒 (ms)，或已知有長 QT 症候群的病史。
8.有慢性血栓栓塞疾病或近期（篩選前 6 個月內）發生急性肺栓塞的證據。
9.篩選時血小板計數 < 50.0 x 103/μL，和／或篩選期間經重複實驗室檢測發現無法解釋的凝血功能異常。
10.篩選和基準期時收縮壓 < 90 mmHg。
11.篩選時的休息狀態氧氣輔助需求 > 10 L/min（其他情況下則允許使用氧氣輔助）。
12.曾在篩選前 30 天內開始積極心肺復健計畫，且計畫在試驗期間繼續或開始該類計畫。
13.已知對 treprostinil、TPIP 或 TPIP 配方賦形劑（例如甘露醇、白胺酸）有過敏反應或禁忌症。
14.在篩選前 30 天內或篩選期間發生既有肺部疾病惡化或活動性呼吸道感染（以最後一劑治療或住院時間，兩者中較晚發生者為準）。
15.除了本研究疾病以外，有任何急性或慢性肌肉骨骼疾病、受傷或其他病況（例如：影響下肢的關節炎、近期曾接受髖關節或膝關節置換），經試驗主持人認為可能影響受試者進行 6MWT 的能力和／或 6MWT 的準確度。
16.活動性肝臟疾病或肝功能障礙：
•篩選時血清丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 濃度升高至 > 3 × 正常值上限 (ULN)，或總膽紅素升高至 > 1.5 × ULN (除非可用吉伯特氏症 [Gilbert's syndrome] 解釋)
•中度至重度慢性肝臟受損（Child-Pugh 氏分類法 B-C 類）
•患有 B 型肝炎和／或 C 型肝炎，且有近期感染和／或活動性病毒複製的證據（可接受檢測不到 B 型肝炎病毒去氧核糖核酸 [DNA] 和 C 型肝炎病毒核糖核酸 [RNA] 陰性的受試者）
17.有人類免疫缺乏病毒 (HIV) 感染史，或 HIV-1 或 HIV-2 血清學檢測結果呈陽性。
18.患有限制預期壽命（< 6 個月）的嚴重共病症（所研究疾病除外）。
19.有臟器器官移植病史或預期將在隨機分配後 24 週內接受移植（若僅為名列肺臟移植等候名單的受試者則可接受）。
20.有任何會妨礙受試者使用吸入器裝置的身體限制。
21.曾在篩選前 30 天內使用任何試驗性藥物／器材，或參與任何試驗性試驗。
22.依據試驗主持人判斷，曾在篩選前 6 個月內有酒精或藥物濫用史。
23.目前有吸煙（根據美國疾病管制暨預防中心 [CDC] 的定義）或電子煙：一生中至少曾吸 100 支煙且目前每天或在某些天吸煙的成年人 (Glossary, CDC Tobacco Glossary, 2017)。
24.目前使用娛樂性或醫療用途的吸食大麻（目前使用的定義為曾在篩選前 30 天內至少使用一次或多次），或預期在試驗期間使用。
25.篩選時有任何其他醫療或心理狀況，包括相關實驗室檢測值異常，經試驗主持人認定為屬於新的和／或認識不足的疾病，和／或可能因試驗受試者參與本臨床試驗而對其造成不合理的風險、可能妨礙其完成試驗或試驗評估的能力，或混淆試驗的結果。
26.在篩選回診前 5 年內有惡性腫瘤病史，但已接受完整治療的子宮頸原位癌、原位黑色素瘤，以及已接受完全治療的皮膚非轉移性鱗狀細胞癌或基底細胞癌除外。
27.懷孕或正在哺乳。
2.主要診斷為慢性阻塞性肺病 (COPD) 和／或第一秒用力呼氣量 (FEV1)／FVC < 0.7（根據篩選或過去 6 個月內的肺量計檢測記錄）
3.在罹患肺纖維化合併肺氣腫 (CPFE) 的受試者中，依據中央判讀評估，篩選時（或過去 12 個月內的資料記錄）的胸部 CT 掃描顯示患有原發性肺氣腫或主要為肺氣腫
4.在篩選前 30 天內曾使用核准的肺動脈高壓 (PAH) 療法，包括前列環素、前列環素類似物或其他前列環素受體促效劑、內皮素受體拮抗劑、活化素訊息傳遞抑制劑和／或可溶性鳥苷酸環化酶刺激劑，或任何經核准用於 PH-ILD 的 treprostinil 療法。允許根據適用指引使用 PDE5 抑制劑（參閱納入條件 7）。
5.具臨床意義的左心疾病：
•具臨床意義之左側瓣膜心臟疾病的證據，
•左心室衰竭伴隨左心室射出分率 (LVEF) < 45%，或診斷為左心室正常收縮分率心臟衰竭 (HFpEF)
•篩選時的心臟超音波結果顯示患有微血管後肺高壓 (postcapillary PH)
•不穩定型缺血性心臟病
•不穩定型心律不整，包括控制不良的心房顫動（允許納入心率控制良好的心律不整或陣發性心房顫動）。
6.篩選前 30 天內或篩選期間患有急性失償心臟衰竭。
7.篩選或基準期時使用 Fridericia 公式校正的 QT 間期 > 500 毫秒 (ms)，或已知有長 QT 症候群的病史。
8.有慢性血栓栓塞疾病或近期（篩選前 6 個月內）發生急性肺栓塞的證據。
9.篩選時血小板計數 < 50.0 x 103/μL，和／或篩選期間經重複實驗室檢測發現無法解釋的凝血功能異常。
10.篩選和基準期時收縮壓 < 90 mmHg。
11.篩選時的休息狀態氧氣輔助需求 > 10 L/min（其他情況下則允許使用氧氣輔助）。
12.曾在篩選前 30 天內開始積極心肺復健計畫，且計畫在試驗期間繼續或開始該類計畫。
13.已知對 treprostinil、TPIP 或 TPIP 配方賦形劑（例如甘露醇、白胺酸）有過敏反應或禁忌症。
14.在篩選前 30 天內或篩選期間發生既有肺部疾病惡化或活動性呼吸道感染（以最後一劑治療或住院時間，兩者中較晚發生者為準）。
15.除了本研究疾病以外，有任何急性或慢性肌肉骨骼疾病、受傷或其他病況（例如：影響下肢的關節炎、近期曾接受髖關節或膝關節置換），經試驗主持人認為可能影響受試者進行 6MWT 的能力和／或 6MWT 的準確度。
16.活動性肝臟疾病或肝功能障礙：
•篩選時血清丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 濃度升高至 > 3 × 正常值上限 (ULN)，或總膽紅素升高至 > 1.5 × ULN (除非可用吉伯特氏症 [Gilbert's syndrome] 解釋)
•中度至重度慢性肝臟受損（Child-Pugh 氏分類法 B-C 類）
•患有 B 型肝炎和／或 C 型肝炎，且有近期感染和／或活動性病毒複製的證據（可接受檢測不到 B 型肝炎病毒去氧核糖核酸 [DNA] 和 C 型肝炎病毒核糖核酸 [RNA] 陰性的受試者）
17.有人類免疫缺乏病毒 (HIV) 感染史，或 HIV-1 或 HIV-2 血清學檢測結果呈陽性。
18.患有限制預期壽命（< 6 個月）的嚴重共病症（所研究疾病除外）。
19.有臟器器官移植病史或預期將在隨機分配後 24 週內接受移植（若僅為名列肺臟移植等候名單的受試者則可接受）。
20.有任何會妨礙受試者使用吸入器裝置的身體限制。
21.曾在篩選前 30 天內使用任何試驗性藥物／器材，或參與任何試驗性試驗。
22.依據試驗主持人判斷，曾在篩選前 6 個月內有酒精或藥物濫用史。
23.目前有吸煙（根據美國疾病管制暨預防中心 [CDC] 的定義）或電子煙：一生中至少曾吸 100 支煙且目前每天或在某些天吸煙的成年人 (Glossary, CDC Tobacco Glossary, 2017)。
24.目前使用娛樂性或醫療用途的吸食大麻（目前使用的定義為曾在篩選前 30 天內至少使用一次或多次），或預期在試驗期間使用。
25.篩選時有任何其他醫療或心理狀況，包括相關實驗室檢測值異常，經試驗主持人認定為屬於新的和／或認識不足的疾病，和／或可能因試驗受試者參與本臨床試驗而對其造成不合理的風險、可能妨礙其完成試驗或試驗評估的能力，或混淆試驗的結果。
26.在篩選回診前 5 年內有惡性腫瘤病史，但已接受完整治療的子宮頸原位癌、原位黑色素瘤，以及已接受完全治療的皮膚非轉移性鱗狀細胞癌或基底細胞癌除外。
27.懷孕或正在哺乳。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
18 人
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全球人數
344 人
