計劃書編號201612250MIPB
尚未開始召募
2017-05-01 - 2020-04-30
其他
終止收納1
評估Cerdelga及酵素替代療法之複合治療對高雪氏症軟組織症狀之效果
-
試驗申請者
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
N/A
-
臨床試驗規模
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
適應症
高雪氏症
試驗目的
評估Cerdelga和Cerezyme酵素替代療法複合治療用於第三型高雪氏症患者之安全性，並了解Cerdelga可否改善酵素替代療法治療中之高雪氏症患者的軟組織病症。
藥品名稱
主成份
Eliglustat tartrate
劑型
劑量
84 mg
評估指標
主要評估指標：
藥物動力學：於第一次服用Cerdelga前30分鐘，及服藥後1小時、2小時、6小時、12小時、26小時、36小時、兩週(14日)、四週(28日)、12週、26週以及52週，分別評估服用Eliglustat (Cerdelga之學名) 後的血漿中藥物濃度，之後每26週 評估一次。
次要評估指標：
A. 安全性評估：意外狀況、嚴重不良反應∕事件。
B. 淋巴結腫大臨床表現之變化 (臨床症狀、核磁共振檢查、生物學檢查)。
C. 第一型高雪氏症生物標記物 (biomarkers) 偵測 [兩年(104週) ]。
藥物動力學：於第一次服用Cerdelga前30分鐘，及服藥後1小時、2小時、6小時、12小時、26小時、36小時、兩週(14日)、四週(28日)、12週、26週以及52週，分別評估服用Eliglustat (Cerdelga之學名) 後的血漿中藥物濃度，之後每26週 評估一次。
次要評估指標：
A. 安全性評估：意外狀況、嚴重不良反應∕事件。
B. 淋巴結腫大臨床表現之變化 (臨床症狀、核磁共振檢查、生物學檢查)。
C. 第一型高雪氏症生物標記物 (biomarkers) 偵測 [兩年(104週) ]。
主要納入條件
納入條件
符合下列條件者，適合參加本試驗:
1. 確認為高雪氏症患者：需經血液檢體顯示beta-glucocerebrosidase缺乏，以及確認GBA基因帶有L444P同型合子 (homozygous) 突變點位。
2. 需年滿6歲。
3. 已接受Cerezyme酵素替代療法治療，劑量穩定，且至少已治療3個月以上。
4. 有淋巴結腫大 (lymphadenopathy) 症狀。
5. 患者及照顧者有意願參予並配合檢查。
排除條件
若有下列情況者，不能參加本試驗:
1. 患者為CYP2D6超快速藥物代謝者。
2. 患者在三個月內已接受基質減量療法 (substrate reduction therapy, SRT) 治療高雪氏症。
3. 除了高雪氏症，患者尚有其他臨床病症，包括心血管疾病 (尤其是心律不整)、腎∕肝∕肺部疾病、內分泌異常、低血鉀或低血鎂等。
4. 懷孕或正在哺乳之患者。
5. 已知對Cerdelga過敏之患者。
符合下列條件者，適合參加本試驗:
1. 確認為高雪氏症患者：需經血液檢體顯示beta-glucocerebrosidase缺乏，以及確認GBA基因帶有L444P同型合子 (homozygous) 突變點位。
2. 需年滿6歲。
3. 已接受Cerezyme酵素替代療法治療，劑量穩定，且至少已治療3個月以上。
4. 有淋巴結腫大 (lymphadenopathy) 症狀。
5. 患者及照顧者有意願參予並配合檢查。
排除條件
若有下列情況者，不能參加本試驗:
1. 患者為CYP2D6超快速藥物代謝者。
2. 患者在三個月內已接受基質減量療法 (substrate reduction therapy, SRT) 治療高雪氏症。
3. 除了高雪氏症，患者尚有其他臨床病症，包括心血管疾病 (尤其是心律不整)、腎∕肝∕肺部疾病、內分泌異常、低血鉀或低血鎂等。
4. 懷孕或正在哺乳之患者。
5. 已知對Cerdelga過敏之患者。
主要排除條件
納入條件
符合下列條件者，適合參加本試驗:
1. 確認為高雪氏症患者：需經血液檢體顯示beta-glucocerebrosidase缺乏，以及確認GBA基因帶有L444P同型合子 (homozygous) 突變點位。
2. 需年滿6歲。
3. 已接受Cerezyme酵素替代療法治療，劑量穩定，且至少已治療3個月以上。
4. 有淋巴結腫大 (lymphadenopathy) 症狀。
5. 患者及照顧者有意願參予並配合檢查。
排除條件
若有下列情況者，不能參加本試驗:
1. 患者為CYP2D6超快速藥物代謝者。
2. 患者在三個月內已接受基質減量療法 (substrate reduction therapy, SRT) 治療高雪氏症。
3. 除了高雪氏症，患者尚有其他臨床病症，包括心血管疾病 (尤其是心律不整)、腎∕肝∕肺部疾病、內分泌異常、低血鉀或低血鎂等。
4. 懷孕或正在哺乳之患者。
5. 已知對Cerdelga過敏之患者。
符合下列條件者，適合參加本試驗:
1. 確認為高雪氏症患者：需經血液檢體顯示beta-glucocerebrosidase缺乏，以及確認GBA基因帶有L444P同型合子 (homozygous) 突變點位。
2. 需年滿6歲。
3. 已接受Cerezyme酵素替代療法治療，劑量穩定，且至少已治療3個月以上。
4. 有淋巴結腫大 (lymphadenopathy) 症狀。
5. 患者及照顧者有意願參予並配合檢查。
排除條件
若有下列情況者，不能參加本試驗:
1. 患者為CYP2D6超快速藥物代謝者。
2. 患者在三個月內已接受基質減量療法 (substrate reduction therapy, SRT) 治療高雪氏症。
3. 除了高雪氏症，患者尚有其他臨床病症，包括心血管疾病 (尤其是心律不整)、腎∕肝∕肺部疾病、內分泌異常、低血鉀或低血鎂等。
4. 懷孕或正在哺乳之患者。
5. 已知對Cerdelga過敏之患者。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
4 人
-
全球人數
4 人
