計劃書編號LTE15174
試驗已結束
2019-10-30 - 2026-11-30
Phase III
召募中7
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
ATLAS-OLE：一項針對 Fitusiran 治療帶有或未帶有對於第八或第九凝血因子抑制性抗體之 A 或 B 型血友病患者的開放性、長期安全性和療效試驗
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
血友病
試驗目的
目的
主要
了解 fitusiran 的長期安全性和耐受性
次要
以下列事件頻率來評估了解 fitusiran 的長期療效：
•出血事件
•自發性出血事件
•目標關節出血事件
了解 fitusiran 對於年齡 ≥17 歲參與者健康相關生活品質評估的影響
藥品名稱
皮下注射劑
預充填式注射劑
預充填式注射劑
預充填式注射劑
預充填式注射劑
主成份
Fitusiran
Fitusrian
Fitusrian
劑型
220
230
230
230
230
劑量
100mg/ml
評估指標
試驗指標
主要
AE 的發生率、嚴重程度、相關性和嚴重性，以及實驗室評估
次要
治療期的年出血率
治療期的年自發性出血率
治療期的年關節出血率
治療期成人血友病生活品質問卷身體健康分數和總分的變化（適用於 ≥17 歲的參與者）
主要
AE 的發生率、嚴重程度、相關性和嚴重性，以及實驗室評估
次要
治療期的年出血率
治療期的年自發性出血率
治療期的年關節出血率
治療期成人血友病生活品質問卷身體健康分數和總分的變化（適用於 ≥17 歲的參與者）
主要納入條件
納入條件
唯有符合下列所有條件時，參與者才有資格進入本試驗：
年齡
1.簽署受試者同意書時，參與者的年齡必須至少年滿 12 歲（含）。
參與者類型和疾病特性
2.已完成第 3 期 fitusiran 臨床試驗的重度 A 或 B 型血友病參與者
性別
3.男性
4.本試驗並無避孕要求，除非當地法規要求。
知情同意
5.有能力提供知情同意簽署，包含遵從受試者同意書及本試驗計畫書所列之要求與限制。在法定成年年齡超過 18 歲的國家，也必須由參與者的法定代理人簽署特定受試者同意書 (ICF)。（台灣法定成年年齡為超過 20 歲。）
排除條件
參與者如果符合下列任何條件，則不得參加本試驗：
醫療狀況
1.篩選前 14 天內曾完成手術程序，或目前正在以其他凝血因子濃縮劑或繞徑藥物(BPA) 輸注進行術後止血
過往／併用療法
2.目前參與免疫耐受性誘導治療 (ITI)
3.目前以凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 作為規律給予的預防性治療，以防止自發性出血事件。不過，根據試驗主持人在與試驗醫療監測員取得共識後所做的判斷，在試驗給藥暫停期間需要凝血因子濃縮劑或 BPA 預防性治療的參與者，可以被允許納入。
4.使用凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 之外的藥物治療血友病，包括在篩選前 6 個月內使用 emicizumab (Hemlibra®)。
過往／同時的臨床試驗經驗
5.在預期給予試驗性藥物 (IMP) 之前 30 天內或 IMP 的 5 個半衰期內曾接受試驗性藥物或器材（除了 fitusiran 之外），以時間較長者為準
6.目前或曾經參與一項基因療法試驗
診斷性評估
7.開始參與試驗時未曾接受 fitusiran 的病患：丙胺酸轉胺酶 (ALT) 和/或天冬胺酸轉胺酶 (AST) ＞1.5× 正常參考值上限 (ULN)；曾參與主要試驗 fitusiran 組的病患：ALT 和/或 AST ＞5× ULN。
其他排除條件
8.因法規或法律命令而居住於機構的人士；罪犯或依法被收容於機構中的參與者
9.有任何國家相關的具體法規使得參與者不得進入本試驗
10.由試驗主持人基於任何原因（包括醫療或臨床病況）判定為不適合參與的參與者，或者可能無法遵從試驗程序的參與者
11.參與者為試驗委託者或試驗主持人受撫養人
12.參與者為臨床試驗中心員工、直接參與試驗執行的其他人員，或者為該等人員的直系親屬
13.在試驗執行/期間有可能引起倫理考量的任何特定情況
14.對於任何試驗介入措施或其成分過敏，或者曾經發生藥物或其他過敏，而使試驗主持人認為無法參與試驗。
唯有符合下列所有條件時，參與者才有資格進入本試驗：
年齡
1.簽署受試者同意書時，參與者的年齡必須至少年滿 12 歲（含）。
參與者類型和疾病特性
2.已完成第 3 期 fitusiran 臨床試驗的重度 A 或 B 型血友病參與者
性別
3.男性
4.本試驗並無避孕要求，除非當地法規要求。
知情同意
5.有能力提供知情同意簽署，包含遵從受試者同意書及本試驗計畫書所列之要求與限制。在法定成年年齡超過 18 歲的國家，也必須由參與者的法定代理人簽署特定受試者同意書 (ICF)。（台灣法定成年年齡為超過 20 歲。）
排除條件
參與者如果符合下列任何條件，則不得參加本試驗：
醫療狀況
1.篩選前 14 天內曾完成手術程序，或目前正在以其他凝血因子濃縮劑或繞徑藥物(BPA) 輸注進行術後止血
過往／併用療法
2.目前參與免疫耐受性誘導治療 (ITI)
3.目前以凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 作為規律給予的預防性治療，以防止自發性出血事件。不過，根據試驗主持人在與試驗醫療監測員取得共識後所做的判斷，在試驗給藥暫停期間需要凝血因子濃縮劑或 BPA 預防性治療的參與者，可以被允許納入。
4.使用凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 之外的藥物治療血友病，包括在篩選前 6 個月內使用 emicizumab (Hemlibra®)。
過往／同時的臨床試驗經驗
5.在預期給予試驗性藥物 (IMP) 之前 30 天內或 IMP 的 5 個半衰期內曾接受試驗性藥物或器材（除了 fitusiran 之外），以時間較長者為準
6.目前或曾經參與一項基因療法試驗
診斷性評估
7.開始參與試驗時未曾接受 fitusiran 的病患：丙胺酸轉胺酶 (ALT) 和/或天冬胺酸轉胺酶 (AST) ＞1.5× 正常參考值上限 (ULN)；曾參與主要試驗 fitusiran 組的病患：ALT 和/或 AST ＞5× ULN。
其他排除條件
8.因法規或法律命令而居住於機構的人士；罪犯或依法被收容於機構中的參與者
9.有任何國家相關的具體法規使得參與者不得進入本試驗
10.由試驗主持人基於任何原因（包括醫療或臨床病況）判定為不適合參與的參與者，或者可能無法遵從試驗程序的參與者
11.參與者為試驗委託者或試驗主持人受撫養人
12.參與者為臨床試驗中心員工、直接參與試驗執行的其他人員，或者為該等人員的直系親屬
13.在試驗執行/期間有可能引起倫理考量的任何特定情況
14.對於任何試驗介入措施或其成分過敏，或者曾經發生藥物或其他過敏，而使試驗主持人認為無法參與試驗。
主要排除條件
納入條件
唯有符合下列所有條件時，參與者才有資格進入本試驗：
年齡
1.簽署受試者同意書時，參與者的年齡必須至少年滿 12 歲（含）。
參與者類型和疾病特性
2.已完成第 3 期 fitusiran 臨床試驗的重度 A 或 B 型血友病參與者
性別
3.男性
4.本試驗並無避孕要求，除非當地法規要求。
知情同意
5.有能力提供知情同意簽署，包含遵從受試者同意書及本試驗計畫書所列之要求與限制。在法定成年年齡超過 18 歲的國家，也必須由參與者的法定代理人簽署特定受試者同意書 (ICF)。（台灣法定成年年齡為超過 20 歲。）
排除條件
參與者如果符合下列任何條件，則不得參加本試驗：
醫療狀況
1.篩選前 14 天內曾完成手術程序，或目前正在以其他凝血因子濃縮劑或繞徑藥物(BPA) 輸注進行術後止血
過往／併用療法
2.目前參與免疫耐受性誘導治療 (ITI)
3.目前以凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 作為規律給予的預防性治療，以防止自發性出血事件。不過，根據試驗主持人在與試驗醫療監測員取得共識後所做的判斷，在試驗給藥暫停期間需要凝血因子濃縮劑或 BPA 預防性治療的參與者，可以被允許納入。
4.使用凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 之外的藥物治療血友病，包括在篩選前 6 個月內使用 emicizumab (Hemlibra®)。
過往／同時的臨床試驗經驗
5.在預期給予試驗性藥物 (IMP) 之前 30 天內或 IMP 的 5 個半衰期內曾接受試驗性藥物或器材（除了 fitusiran 之外），以時間較長者為準
6.目前或曾經參與一項基因療法試驗
診斷性評估
7.開始參與試驗時未曾接受 fitusiran 的病患：丙胺酸轉胺酶 (ALT) 和/或天冬胺酸轉胺酶 (AST) ＞1.5× 正常參考值上限 (ULN)；曾參與主要試驗 fitusiran 組的病患：ALT 和/或 AST ＞5× ULN。
其他排除條件
8.因法規或法律命令而居住於機構的人士；罪犯或依法被收容於機構中的參與者
9.有任何國家相關的具體法規使得參與者不得進入本試驗
10.由試驗主持人基於任何原因（包括醫療或臨床病況）判定為不適合參與的參與者，或者可能無法遵從試驗程序的參與者
11.參與者為試驗委託者或試驗主持人受撫養人
12.參與者為臨床試驗中心員工、直接參與試驗執行的其他人員，或者為該等人員的直系親屬
13.在試驗執行/期間有可能引起倫理考量的任何特定情況
14.對於任何試驗介入措施或其成分過敏，或者曾經發生藥物或其他過敏，而使試驗主持人認為無法參與試驗。
唯有符合下列所有條件時，參與者才有資格進入本試驗：
年齡
1.簽署受試者同意書時，參與者的年齡必須至少年滿 12 歲（含）。
參與者類型和疾病特性
2.已完成第 3 期 fitusiran 臨床試驗的重度 A 或 B 型血友病參與者
性別
3.男性
4.本試驗並無避孕要求，除非當地法規要求。
知情同意
5.有能力提供知情同意簽署，包含遵從受試者同意書及本試驗計畫書所列之要求與限制。在法定成年年齡超過 18 歲的國家，也必須由參與者的法定代理人簽署特定受試者同意書 (ICF)。（台灣法定成年年齡為超過 20 歲。）
排除條件
參與者如果符合下列任何條件，則不得參加本試驗：
醫療狀況
1.篩選前 14 天內曾完成手術程序，或目前正在以其他凝血因子濃縮劑或繞徑藥物(BPA) 輸注進行術後止血
過往／併用療法
2.目前參與免疫耐受性誘導治療 (ITI)
3.目前以凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 作為規律給予的預防性治療，以防止自發性出血事件。不過，根據試驗主持人在與試驗醫療監測員取得共識後所做的判斷，在試驗給藥暫停期間需要凝血因子濃縮劑或 BPA 預防性治療的參與者，可以被允許納入。
4.使用凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 之外的藥物治療血友病，包括在篩選前 6 個月內使用 emicizumab (Hemlibra®)。
過往／同時的臨床試驗經驗
5.在預期給予試驗性藥物 (IMP) 之前 30 天內或 IMP 的 5 個半衰期內曾接受試驗性藥物或器材（除了 fitusiran 之外），以時間較長者為準
6.目前或曾經參與一項基因療法試驗
診斷性評估
7.開始參與試驗時未曾接受 fitusiran 的病患：丙胺酸轉胺酶 (ALT) 和/或天冬胺酸轉胺酶 (AST) ＞1.5× 正常參考值上限 (ULN)；曾參與主要試驗 fitusiran 組的病患：ALT 和/或 AST ＞5× ULN。
其他排除條件
8.因法規或法律命令而居住於機構的人士；罪犯或依法被收容於機構中的參與者
9.有任何國家相關的具體法規使得參與者不得進入本試驗
10.由試驗主持人基於任何原因（包括醫療或臨床病況）判定為不適合參與的參與者，或者可能無法遵從試驗程序的參與者
11.參與者為試驗委託者或試驗主持人受撫養人
12.參與者為臨床試驗中心員工、直接參與試驗執行的其他人員，或者為該等人員的直系親屬
13.在試驗執行/期間有可能引起倫理考量的任何特定情況
14.對於任何試驗介入措施或其成分過敏，或者曾經發生藥物或其他過敏，而使試驗主持人認為無法參與試驗。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
7 人
-
全球人數
281 人
