計劃書編號270-401
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT05768386
尚未開始召募
2024-05-01 - 2039-02-01
Phase IV
召募中5
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
一項長期追蹤試驗，對象為患有重度A型血友病，且於先前BioMarin臨床試驗中接受過BMN 270(腺相關病毒載體介導人類第八凝血因子基因轉移)的受試者
-
試驗申請者
台灣璞氏健康發展有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
BioMarin Pharmaceuticals Inc.
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/03/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
A型血友病
試驗目的
主要
• 評估BMN 270的長期安全性
次要
• 在患有A型血友病且接受過BioMarin臨床試驗治療的參與者中，評估BMN 270的長期療效
• 評估止血藥物(例如emicizumab)的使用情形
• 評估BMN 270對HRQoL的長期影響
藥品名稱
BMN 270
主成份
AAV5-hFVIII-SQ
劑型
27D
劑量
2E13 VG/ML
評估指標
•藥品不良反應、嚴重不良事件及特別關注的不良事件的發生情況，包括：
o肝毒性
o血栓栓塞事件
oFVIII抑制抗體的發展
o傳播至第三方
o理論上可能導致腫瘤生成的嵌入
o肝毒性
o血栓栓塞事件
oFVIII抑制抗體的發展
o傳播至第三方
o理論上可能導致腫瘤生成的嵌入
主要納入條件
參與者必須符合下列所有條件，才符合試驗參與資格：
(1) 參與者必須已完成主要治療試驗之試驗結束回診，或參與者正在參與主要治療試驗且在該試驗已完成至少24個月的輸注後追蹤，但該試驗由試驗委託者終止。即使參與者已重新開始FVIII預防性治療或其他A型血友病治療，仍有資格納入270-401試驗。
(2) 參與者必須能夠提供已簽署的受試者同意書（ICF），包括遵守受試者同意書中所列的要求和限制。
(1) 參與者必須已完成主要治療試驗之試驗結束回診，或參與者正在參與主要治療試驗且在該試驗已完成至少24個月的輸注後追蹤，但該試驗由試驗委託者終止。即使參與者已重新開始FVIII預防性治療或其他A型血友病治療，仍有資格納入270-401試驗。
(2) 參與者必須能夠提供已簽署的受試者同意書（ICF），包括遵守受試者同意書中所列的要求和限制。
主要排除條件
(1) 如果參與者在主要治療試驗的試驗完成回診當下，並未直接加入270-401試驗，請在該試驗完成回診當日起算4個月內加入270-401試驗。超過4個月後，如果參與者有意加入270-401試驗，必須能夠提供試驗間之延長期間的關鍵數據（特別是 FVIII 活性、出血事件、FVIII 使用情況、不良事件（AE）、嚴重不良事件（SAE）以及血友病藥物使用情況），並且經試驗主持人或醫學監測員的判斷，任何缺失的數據皆不會影響或干擾本試驗的評估和解釋。
(2) 參與者必須身體健康，且根據試驗主持人或醫療監測員的意見，參與者沒有可能導致自身無法完全遵循試驗要求和/或可能干擾試驗資料之評估與解讀的狀況（在適用情況下，包括晚期HIV疾病）。
(3) 於國家法規適用的情況下，參與者目前不得因司法或行政機關之命令而須安置於照護或矯正機構。
(2) 參與者必須身體健康，且根據試驗主持人或醫療監測員的意見，參與者沒有可能導致自身無法完全遵循試驗要求和/或可能干擾試驗資料之評估與解讀的狀況（在適用情況下，包括晚期HIV疾病）。
(3) 於國家法規適用的情況下，參與者目前不得因司法或行政機關之命令而須安置於照護或矯正機構。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
19 人
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全球人數
200 人
