計劃書編號CSL222_3005
試驗執行中
2024-05-01 - 2032-12-31
Phase III
召募中5
ICD-10D67
遺傳性第Ⅸ凝血因子缺乏症
ICD-9286.1
先天性第九凝血因子異常（B型血友病）
第 3b 期、開放標記、多中心、單劑試驗，研究 CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) 基因療法施用於患有重度或中度嚴重 B 型血友病並具有可偵測治療前 AAV5 中和抗體之成年受試者的療效和安全性
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試驗申請者
美捷國際有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
美捷國際有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
B型血友病
試驗目的
本試驗的主要目的是與 ≥ 6 個月導入期間連續 FIX 預防性治療標準照護相比，評估治療前 AAV5 NAb效價對於穩定 FIX 表現的建立後的 CSL222 治療後 52 週內出血風險（給藥後第 7 至 18 個月）效價對於穩定 FIX 表現的建立後的 CSL222 治療後 52 週內出血風險
藥品名稱
注射用懸液劑
主成份
AAV5-hFIXco-Padua
劑型
27I
劑量
1 x 10^14 gc/10 mL
評估指標
年出血率 (ABR)
我們將分析總出血次數。ABR 的計算方法為總出血次數除以總風險時間。
我們將分析總出血次數。ABR 的計算方法為總出血次數除以總風險時間。
主要納入條件
•年齡 ≥ 18 歲並且根據國家/地區法規的定義，被視為合法成年人。
•患有先天性 B 型血友病，已知重度或中度嚴重 FIX 缺陷 (≤ 正常循環 FIX 的 2%)，且受試者正在接受連續 FIX 預防性治療。
•使用經過驗證的 AAV5 NAb 測定 (依據中央實驗室結果)，在篩選和L-最終回診之間，獲得 2 個連續可偵測到的 AAV5 NAb 效價結果。
•之前接受 FIX 替代療法的時間 > 150 天。
•篩選前已接受穩定的 FIX 預防性治療至少 2 個月。
•根據試驗主持人的判斷，在導入期間內已表現出獨立、準確、及時地填寫電子日誌的能力。
•同意遵守避孕指引。
•能夠在收到有關試驗的口頭和書面資訊後提供知情同意。
•試驗主持人相信受試者 (或受試者的法定代理人) 了解試驗的性質、範圍和可能的後果，並且能夠遵守試驗程序。
•患有先天性 B 型血友病，已知重度或中度嚴重 FIX 缺陷 (≤ 正常循環 FIX 的 2%)，且受試者正在接受連續 FIX 預防性治療。
•使用經過驗證的 AAV5 NAb 測定 (依據中央實驗室結果)，在篩選和L-最終回診之間，獲得 2 個連續可偵測到的 AAV5 NAb 效價結果。
•之前接受 FIX 替代療法的時間 > 150 天。
•篩選前已接受穩定的 FIX 預防性治療至少 2 個月。
•根據試驗主持人的判斷，在導入期間內已表現出獨立、準確、及時地填寫電子日誌的能力。
•同意遵守避孕指引。
•能夠在收到有關試驗的口頭和書面資訊後提供知情同意。
•試驗主持人相信受試者 (或受試者的法定代理人) 了解試驗的性質、範圍和可能的後果，並且能夠遵守試驗程序。
主要排除條件
•具有 FIX 抑制劑病史，或在預篩選、篩選或 L-最終回診時的 FIX 抑制劑檢測呈陽性 (依據中央實驗室結果)。
•篩選或L-最終回診實驗室值，依據中央實驗室結果總膽紅素 > 2 倍正常值上限 (upper limit of normal，ULN) (吉伯特氏症候群引起者除外)。
•篩選或L-最終回診實驗室值 (依據中央實驗室結果) 存在以下任何實驗室檢查結果異常：
a)丙胺酸轉胺酶 (ALT) > 2 倍 ULN
b)天門冬胺酸轉胺酶 (AST) > 2 倍 ULN
c)鹼性磷酸酶 > 2 倍 ULN
d)血清肌酸酐 > 2 倍 ULN
e)血紅素 < 8 g/dL
•除 B 型血友病以外的任何導致出血傾向增加的疾病。
•血小板低下，定義為篩選或回診 L-最終時血小板計數 < 50 × 109/L (依據中央實驗室結果)。
•任何不受控制或未經治療的感染 (人類免疫缺乏病毒 [HIV]、B 型肝炎病毒 [HBV] 和 C 型肝炎病毒 [HCV]；下方的項目符號說明) 或任何其他顯著併發、不受控制的醫療狀況，包括但不限於腎臟、肝臟、心血管、血液、胃腸道、內分泌、肺、神經、腦或精神疾病、酗酒、藥物依賴試驗主持人評估的任何其他心理障礙，干擾對臨床試驗計畫書程序的遵守或對 CSL222 的耐受程度。
•已知具有對皮質類固醇過敏的病史，或已知需要長期使用口服皮質類固醇的健康狀況。
•已知不受控制的過敏狀況，或對 CSL222 賦形劑的任何成分 (即蔗糖、氯化鉀、磷酸二氫鉀、氯化鈉和磷酸氫二鈉) 過敏/有過敏反應。
•先前接受過 AAV5 基因療法。
•篩選前 60 天內到試驗結束間接受實驗性製劑或器材。
•篩選或L-最終回診實驗室值，依據中央實驗室結果總膽紅素 > 2 倍正常值上限 (upper limit of normal，ULN) (吉伯特氏症候群引起者除外)。
•篩選或L-最終回診實驗室值 (依據中央實驗室結果) 存在以下任何實驗室檢查結果異常：
a)丙胺酸轉胺酶 (ALT) > 2 倍 ULN
b)天門冬胺酸轉胺酶 (AST) > 2 倍 ULN
c)鹼性磷酸酶 > 2 倍 ULN
d)血清肌酸酐 > 2 倍 ULN
e)血紅素 < 8 g/dL
•除 B 型血友病以外的任何導致出血傾向增加的疾病。
•血小板低下，定義為篩選或回診 L-最終時血小板計數 < 50 × 109/L (依據中央實驗室結果)。
•任何不受控制或未經治療的感染 (人類免疫缺乏病毒 [HIV]、B 型肝炎病毒 [HBV] 和 C 型肝炎病毒 [HCV]；下方的項目符號說明) 或任何其他顯著併發、不受控制的醫療狀況，包括但不限於腎臟、肝臟、心血管、血液、胃腸道、內分泌、肺、神經、腦或精神疾病、酗酒、藥物依賴試驗主持人評估的任何其他心理障礙，干擾對臨床試驗計畫書程序的遵守或對 CSL222 的耐受程度。
•已知具有對皮質類固醇過敏的病史，或已知需要長期使用口服皮質類固醇的健康狀況。
•已知不受控制的過敏狀況，或對 CSL222 賦形劑的任何成分 (即蔗糖、氯化鉀、磷酸二氫鉀、氯化鈉和磷酸氫二鈉) 過敏/有過敏反應。
•先前接受過 AAV5 基因療法。
•篩選前 60 天內到試驗結束間接受實驗性製劑或器材。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
10 人
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全球人數
35 人
