計劃書編號270-401
2024-05-01 - 2039-02-01
Phase IV
尚未開始5
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
一項長期追蹤試驗，對象為患有重度A型血友病，且於先前BioMarin臨床試驗中接受過BMN 270(腺相關病毒載體介導人類第八凝血因子基因轉移)的受試者
-
試驗申請者
台灣璞氏健康發展有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
BioMarin Pharmaceutical Inc
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
A型血友病
試驗目的
主要
‧ 評估BMN 270的長期安全性
次要
‧ 在患有A型血友病且接受過BioMarin臨床試驗治療的參與者中，評估BMN 270的長期療效
‧ 評估止血藥物(例如emicizumab)的使用情形
‧ 評估BMN 270對HRQoL的長期影響
‧ 評估A型血友病之症狀和影響在臨床上有意義的變化
第三
‧ 評估參與者報告的生活品質結果
藥品名稱
BMN 270
主成份
AAV5-hFVIII-SQ
劑型
注射液劑
劑量
2E13 VG/ML
評估指標
主要
- 藥品不良反應、嚴重不良事件及特別關注的不良事件的發生情況，包括：
o 肝毒性
o 血栓栓塞事件
o FVIII抑制抗體的發展
o 傳播至第三方
o 理論上可能導致腫瘤生成的嵌入
次要
- 年度出血率(ABR)的變化(需要治療的出血和所有出血)
- 長期測量的FVIII活性(使用CSA和OSA)
- 併用止血藥物的年度使用率(年度FVIII使用率和年度FVIII輸注率)
- Haemo-QoL-A的變化
- BMN 270輸注後，於試驗第52週，患者整體印象 - 嚴重度(Patient Global Impression of Severity, PGI-S)和臨床整體印象 - 嚴重度(Clinician Global Impression of Severity, CGI-S)項目分數相較於基期的變化
- BMN 270輸注後，於試驗第52週，患者整體印象 - 變化(Patient Global Impression of Change, PGI-C)和臨床整體印象 - 變化(Clinician Global Impression of Change, CGI-C)的項目分數
第三
- BMN 270輸注後，於試驗第52週，歐洲生活品質5面向5等級(EQ-5D-5L)問卷分數相較於基期的變化
- BMN 270輸注後，於試驗第52週，患者報告結果、負擔和經驗(Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences, PROBE)問卷分數相較於基期的變化
- 藥品不良反應、嚴重不良事件及特別關注的不良事件的發生情況，包括：
o 肝毒性
o 血栓栓塞事件
o FVIII抑制抗體的發展
o 傳播至第三方
o 理論上可能導致腫瘤生成的嵌入
次要
- 年度出血率(ABR)的變化(需要治療的出血和所有出血)
- 長期測量的FVIII活性(使用CSA和OSA)
- 併用止血藥物的年度使用率(年度FVIII使用率和年度FVIII輸注率)
- Haemo-QoL-A的變化
- BMN 270輸注後，於試驗第52週，患者整體印象 - 嚴重度(Patient Global Impression of Severity, PGI-S)和臨床整體印象 - 嚴重度(Clinician Global Impression of Severity, CGI-S)項目分數相較於基期的變化
- BMN 270輸注後，於試驗第52週，患者整體印象 - 變化(Patient Global Impression of Change, PGI-C)和臨床整體印象 - 變化(Clinician Global Impression of Change, CGI-C)的項目分數
第三
- BMN 270輸注後，於試驗第52週，歐洲生活品質5面向5等級(EQ-5D-5L)問卷分數相較於基期的變化
- BMN 270輸注後，於試驗第52週，患者報告結果、負擔和經驗(Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences, PROBE)問卷分數相較於基期的變化
主要納入條件
納入條件：
(1) 參與者必須已完成主要治療試驗，或正在參與主要治療試驗，但該試驗由試驗委託者終止。即使參與者已重新開始FVIII預防性治療或其他A型血友病治療，仍有資格納入270-401試驗。
(2) 參與者必須能夠提供已簽署的受試者同意書（ICF），包括遵守受試者同意書中所列的要求和限制。
排除條件：
(1) 如果參與者在主要治療試驗的試驗完成回診當下，並未直接加入270-401試驗，請在該試驗完成回診當日起算4個月內加入270-401試驗。超過4個月後，如果參與者有意加入270-401試驗，必須事先取得醫療監測員的同意。
(2) 參與者必須身體健康，且根據試驗主持人或醫療監測員的意見，參與者沒有可能導致自身無法完全遵循試驗要求和/或可能干擾試驗資料之評估與解讀的狀況（在適用情況下，包括晚期HIV疾病）。
(3) 於國家法規適用的情況下，參與者目前不得因司法或行政機關之命令而須安置於照護或矯正機構。
(1) 參與者必須已完成主要治療試驗，或正在參與主要治療試驗，但該試驗由試驗委託者終止。即使參與者已重新開始FVIII預防性治療或其他A型血友病治療，仍有資格納入270-401試驗。
(2) 參與者必須能夠提供已簽署的受試者同意書（ICF），包括遵守受試者同意書中所列的要求和限制。
排除條件：
(1) 如果參與者在主要治療試驗的試驗完成回診當下，並未直接加入270-401試驗，請在該試驗完成回診當日起算4個月內加入270-401試驗。超過4個月後，如果參與者有意加入270-401試驗，必須事先取得醫療監測員的同意。
(2) 參與者必須身體健康，且根據試驗主持人或醫療監測員的意見，參與者沒有可能導致自身無法完全遵循試驗要求和/或可能干擾試驗資料之評估與解讀的狀況（在適用情況下，包括晚期HIV疾病）。
(3) 於國家法規適用的情況下，參與者目前不得因司法或行政機關之命令而須安置於照護或矯正機構。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
19 人
-
全球人數
175-300 人
