計劃書編號C0251006
試驗執行中
2023-12-26 - 2026-05-14
Phase III
尚未開始5
召募中1
ICD-10M33.00
幼年型皮肌炎侵及(侵犯、涉及)器官
ICD-10M33.09
幼年型皮肌炎伴有侵及(侵犯、涉及)其他器官
ICD-10M33.10
其他皮多肌炎侵及(侵犯、涉及)器官
ICD-10M33.19
其他皮多肌炎伴有侵及(侵犯、涉及)其他器官
ICD-10M33.90
皮多肌炎侵及(侵犯、涉及)器官
ICD-10M33.99
皮多肌炎伴有侵及(侵犯、涉及)其他器官
ICD-10M36.0
腫瘤性疾病所致的皮多肌炎
ICD-9710.3
皮肌炎
一項第 3 期、多中心、雙盲、隨機分配、安慰劑對照試驗，研究 PF-06823859 在活動性特發性發炎性肌炎參與者（包括活動性皮肌炎或多發性肌炎的參與者）之療效和安全性
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
輝瑞大藥廠股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
第 1 群組 (DM) : 全球（美國除外）：第24 週時TIS* 表現出中等程度改善第 2 群組 (PM)：全球（美國除外）：第24 週時TIS* 表現出中等程度改善
試驗目的
本試驗的主要目標為，對於活動性 DM 成人參與者和活動性PM 成人參與者，評估PF-06823859 在減少肌肉症狀方面的療效。
藥品名稱
注射劑
注射劑
注射劑
主成份
PF-06823859
Placebo for PF-06823859 ( for 100mg/mL or 60mg/mL)
Placebo for PF-06823859 ( for 100mg/mL or 60mg/mL)
劑型
270
270
270
劑量
60mg/mL
N/A
N/A
評估指標
第 1 群組 (DM)
•全球（美國除外）：第 24 週時 TIS 表現出中等程度改善
•美國：第 52 週時 TIS 表現出中等程度改善。
第 2 群組 (PM)：
•全球（美國除外）：第 24 週時 TIS 表現出中等程度改善。
•美國：第 52 週時 TIS 表現出中等程度改善。
•全球（美國除外）：第 24 週時 TIS 表現出中等程度改善
•美國：第 52 週時 TIS 表現出中等程度改善。
第 2 群組 (PM)：
•全球（美國除外）：第 24 週時 TIS 表現出中等程度改善。
•美國：第 52 週時 TIS 表現出中等程度改善。
主要納入條件
參與者須符合以下關鍵納入條件，方有資格參與本試驗：
1. 已成年（年齡 ≥ 18 歲，或達到當地法規定義之最小法定成年年齡，以較大者為準 [請參閱試驗計畫書附錄 10.10.5]）
2. 根據 IIM 的 ACR/EULAR 分類標準，患有確定或可能的 IIM，且可能性 ≥ 55%，且確認患有以下 IIM 亞型：
• DM，根據首次出現症狀時的年齡（DM ≥ 18 歲）且符合下列兩項條件：
• Gottron 氏丘疹；
• Gottron 氏徵候；
• 紫紅色皮疹；
• 在 TIF1-/P155、NXP2/P140、Mi2、MDA5、SAE 1 和／或 2、JO-1、PL-12、PL-7、EJ 或 OJ 中，至少具有 1 項之血清學陽性結果。
• PM，首次出現症狀時年齡 ≥ 18 歲且符合下列條件：
• 沒有 DM 的疾病特定皮膚表現特徵：
o Gottron 氏丘疹，
o Gottron 氏徵候，以及
o 紫紅色皮疹；
• 屬於肌炎特徵的肌肉無力模式（例如，近端上肢／下肢的對稱性肌肉無力；或頸部屈肌比頸部伸展肌無力；或腿部近端肌肉比遠端肌肉無力）；
• 符合以下任一條件：
o 至少具有 1 項抗合成酶自抗體血清學陽性結果（JO-1、PL-12、PL-7、EJ、OJ）
或
o 確認 PM 診斷的肌肉切片證據。
3. 疾病活動度／嚴重程度符合下列條件：
1. MMT-8 分數 ≤ 141（可能總分為 150 分）
2. 至少 1 項下列以數字尺度（衍生自視覺類比量表 [VAS]，若適用）表示的異常 CSM：
• 患者整體活動度 ≥ 2 分；
• 醫師整體疾病活動度 ≥ 2 分
• 肌肉外活動度（肌炎疾病活動度評估工具(MDAAT)）≥ 2 分；
• 健康評估問卷 (HAQ-DI) ≥ 0.25；
3. 至少1 種肌肉酵素> 1.5 倍正常值上限(ULN)。
4. 在納入時必須正在接受穩定劑量的 SOC 背景藥物，定義為：以穩定劑量接受：(1) 1 種口服皮質類固醇或(2) 1 種免疫抑制劑，或(3) 併用1 種口服皮質類固醇和1 種免疫抑制劑，作為背景療法。
例如：只接受1 種免疫抑制劑的參與者可能具有禁忌症或不耐受，或對於開立以控制疾病的皮質類固醇反應不佳。
1. 已成年（年齡 ≥ 18 歲，或達到當地法規定義之最小法定成年年齡，以較大者為準 [請參閱試驗計畫書附錄 10.10.5]）
2. 根據 IIM 的 ACR/EULAR 分類標準，患有確定或可能的 IIM，且可能性 ≥ 55%，且確認患有以下 IIM 亞型：
• DM，根據首次出現症狀時的年齡（DM ≥ 18 歲）且符合下列兩項條件：
• Gottron 氏丘疹；
• Gottron 氏徵候；
• 紫紅色皮疹；
• 在 TIF1-/P155、NXP2/P140、Mi2、MDA5、SAE 1 和／或 2、JO-1、PL-12、PL-7、EJ 或 OJ 中，至少具有 1 項之血清學陽性結果。
• PM，首次出現症狀時年齡 ≥ 18 歲且符合下列條件：
• 沒有 DM 的疾病特定皮膚表現特徵：
o Gottron 氏丘疹，
o Gottron 氏徵候，以及
o 紫紅色皮疹；
• 屬於肌炎特徵的肌肉無力模式（例如，近端上肢／下肢的對稱性肌肉無力；或頸部屈肌比頸部伸展肌無力；或腿部近端肌肉比遠端肌肉無力）；
• 符合以下任一條件：
o 至少具有 1 項抗合成酶自抗體血清學陽性結果（JO-1、PL-12、PL-7、EJ、OJ）
或
o 確認 PM 診斷的肌肉切片證據。
3. 疾病活動度／嚴重程度符合下列條件：
1. MMT-8 分數 ≤ 141（可能總分為 150 分）
2. 至少 1 項下列以數字尺度（衍生自視覺類比量表 [VAS]，若適用）表示的異常 CSM：
• 患者整體活動度 ≥ 2 分；
• 醫師整體疾病活動度 ≥ 2 分
• 肌肉外活動度（肌炎疾病活動度評估工具(MDAAT)）≥ 2 分；
• 健康評估問卷 (HAQ-DI) ≥ 0.25；
3. 至少1 種肌肉酵素> 1.5 倍正常值上限(ULN)。
4. 在納入時必須正在接受穩定劑量的 SOC 背景藥物，定義為：以穩定劑量接受：(1) 1 種口服皮質類固醇或(2) 1 種免疫抑制劑，或(3) 併用1 種口服皮質類固醇和1 種免疫抑制劑，作為背景療法。
例如：只接受1 種免疫抑制劑的參與者可能具有禁忌症或不耐受，或對於開立以控制疾病的皮質類固醇反應不佳。
主要排除條件
2.2. 排除條件
關鍵排除條件
將排除具下列任何特徵／條件的參與者：
1.與 DM 或 PM 有關的醫療情況：
•非 IIM 引起的肌炎。
•診斷出患有包涵體肌炎 (IBM)。
•免疫引起肌肉壞死之肌肉病變 (IMNM)，包括依據病史確認的抗-信號識別顆粒 (SRP) 和抗-3-羥-3-甲基戊二酸單醯輔酶 A 還原酶 (HMGCR) 抗體陽性。
•篩選或第 1 次就診時患有肌炎伴隨末期器官侵犯。
•無法行走或需要坐輪椅。
篩選時需要補充氧氣。
關鍵排除條件
將排除具下列任何特徵／條件的參與者：
1.與 DM 或 PM 有關的醫療情況：
•非 IIM 引起的肌炎。
•診斷出患有包涵體肌炎 (IBM)。
•免疫引起肌肉壞死之肌肉病變 (IMNM)，包括依據病史確認的抗-信號識別顆粒 (SRP) 和抗-3-羥-3-甲基戊二酸單醯輔酶 A 還原酶 (HMGCR) 抗體陽性。
•篩選或第 1 次就診時患有肌炎伴隨末期器官侵犯。
•無法行走或需要坐輪椅。
篩選時需要補充氧氣。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
11 人
-
全球人數
318 人
