計劃書編號C1071007
試驗執行中
2022-04-01 - 2029-10-31
Phase III
尚未開始3
召募中2
ICD-10C90.00
多發性骨髓瘤，未達到緩解
ICD-10C90.02
多發性骨髓瘤，復發
ICD-10Z51.12
來院接受抗腫瘤免疫療法
ICD-9203.00
多發性骨髓瘤，未提及緩解
一項隨機分配、2 組別、第3 期試驗，比較Elranatamab (PF- 06863135) 與Lenalidomide 用於在接受自體幹細胞移植後的新診斷多發性骨髓瘤患者
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
輝瑞大藥廠股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/04/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 召募中
適應症
接受自體幹細胞移植後的新診斷多發性骨髓瘤患者
試驗目的
在接受自體幹細胞移植後微量殘存疾病為陽性之新診斷多發性骨髓瘤患者ˋ中，評估試驗藥物elranatamab (也稱為 PF-06863135)作為維持治療時相較於lenalidomide是否能提供更好的臨床效益。
藥品名稱
Elranatamab
Lenalidomide
Lenalidomide
主成份
Elranatamab
Lenalidomide
Lenalidomide
劑型
solution for injection
Capsules
Capsules
劑量
40 mg/mL
5 mg, 10 mg, 15 mg
5 mg, 10 mg, 15 mg
評估指標
•隨機分配後 12 個月時，依據次世代定序法 (NGS) 依據 IMWG 評估的 MRD 陰性率
•由盲性獨立中央審核委員會 (BICR) 依據 IMWG 評估的 PFS
•由盲性獨立中央審核委員會 (BICR) 依據 IMWG 評估的 PFS
主要納入條件
納入條件
參與者須符合以下關鍵納入條件，才有資格納入本試驗：
1. 參與者在第 1 次就診（篩選）或預篩選就診（如適用）時年齡 ≥ 18 歲（若國家特定最低同意年齡 > 18 歲，則為該年齡）。
• 男性參與者和具生育能力的女性參與者必須同意避孕。
2. 參與者願意且能配合所有排定回診、治療計畫、實驗室檢測、生活方式考量，及其他試驗程序。
3. 根據 IMWG 標準1定義的多發性骨髓瘤 (multiple myeloma, MM) 診斷，且診斷時具有可測量的疾病，定義為血清 M-蛋白 ≥ 0.5 g/dL (5 g/L)、24 小時尿液 M-蛋
白 ≥ 200 mg，或者若血清 FLC 比值異常時，血清游離輕鏈 (free light chain, FLC) 分析法顯示涉及 FLC 濃度 ≥ 10 mg/dL。
• 曾為 NDMM 接受 3 至 8 個週期的誘導療法，接著接受高劑量療法和ASCT。隨機分配必須在幹細胞移植後 120 天內進行。針對在 ASCT 後接受鞏固療法的參與者，必須在鞏固療法後 60 天內和 ASCT 後 7 個月內進行隨機分配。篩選檢測應在最後一劑鞏固治療後進行。
4. 隨機分配時依據 IMWG 標準為 PR 或更佳。
5. 依據中央實驗室 NGS 檢測（Adaptive Biotechnologies clonoSEQ® 檢測法）評估，確認主要惡性（指標）株。中國參與者將由位於中國北京的 Genetron Health 進行找出主要惡性（指標）株的留存和新鮮骨髓穿刺檢體檢測，和由中央實驗室進行的 MRD 評估。只有在中國人類遺傳資源管理辦公室 (Human Genetics Resources Administration of Chin, HGRAC) 核准後，才會在中國進行檢體採集和生物標記檢測。
• 必須有留存骨髓穿刺檢體，用於確認主要惡性（指標）株，以透過中央實驗室評估（Adaptive Biotechnologies clonoSEQ® 檢測法）來追蹤 MRD 狀態（或如以上有關中國參與者的說明）。最好在誘導治療前（例如：診斷時）或移植前採集此檢體。在試驗委託者核准下，可接受移植後採集的檢體。若無法取得留存檢體，且可取得先前基於確認指標多發性骨髓瘤株而在其西雅圖（華盛頓，美國）實驗室（或如以上有關中國參與者的說明）進行Adaptive Biotechnologies clonoSEQ® MRD 檢測法的檢測結果用於本試驗，則可在試驗委託者核准下使用該結果。
• 需要提供篩選時採集的骨髓穿刺檢體，以判定 MRD 狀態。
6. ECOG 體能狀態≤ 1。
7. 依據多頻道心室功能攝影 (multigated acquisition, MUGA) 掃描或心臟超音波(echocardiogram, ECHO)，確認左心室射出分率 (Left ventricular ejection fraction, LVEF) ≥ 40%。
8. 有充分的肝功能，特徵如下：
• 總膽紅素 ≤ 2 × 正常值上限（若證實患有 Gilbert 氏症候群且直接膽紅素 ≤ 正常值上限 (upper limit of normal, ULN)，則為 ≤ 3 × ULN）；
• 天門冬胺酸轉胺酶 (Aspartate aminotransferase, AST) ≤ 2.5 × ULN；和
• 丙胺酸轉胺酶 (Alanine aminotransferase, ALT) ≤ 2.5 × ULN。
9. 依據當地機構標準方法定義的適當腎功能：使用慢性腎臟疾病流行病學合作研究組織 (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration, CKD-EPI) 2021 年公式的腎絲球濾過率估計值 (estimated glomerular filtration rate, eGFR) ≥ 30mL/min/1.73 m2，或使用 Cockcroft Gault 公式的肌酸酐清除率 (creatinine clearance,CrCl) 估計值 ≥ 30 mL/min。若以兩種公式計算，可使用 2 項數值中的較高者。若懷疑發生類澱粉沉積症，也可在不確定個案中使用 24 小時尿液採集檢測 CrCl。 *https://www.kidney.org/content/ckd-epi-creatinine-equation-2021
10. 在篩選和隨機分配時，在骨髓 (bone marrow, BM) 功能方面表現出 ASCT 後充分復原，特性如下：
• 絕對嗜中性白血球計數 (ANC) ≥ 1.0 × 109/L（若在隨機分配前至少 7 天完成，則允許使用顆粒性白血球群落刺激因子 [granulocyte colony-stimulating factor, G-CSF]；不應J 為了達到此濃度而使用 G-CSF）；
• 血小板 ≥ 75 ×109／L（若在隨機分配的至少 7 天前完成，則允許輸血支持）；以及
• 血紅素 ≥ 8 g/dL（若在隨機分配的至少 14 天前完成，則允許輸血支持）。
11. 校正血清鈣 ≤ 14 mg／dL （≤3.5 mmol/L）。
12. 任何先前療法的急性作用已緩解至基準期嚴重程度或 CTCAE 等級 ≤ 1。
13. 能夠提供經簽署的受試者同意書 (ICD)，其中包括配合受試者同意書和本試驗計畫書中列出的要求和限制。
參與者須符合以下關鍵納入條件，才有資格納入本試驗：
1. 參與者在第 1 次就診（篩選）或預篩選就診（如適用）時年齡 ≥ 18 歲（若國家特定最低同意年齡 > 18 歲，則為該年齡）。
• 男性參與者和具生育能力的女性參與者必須同意避孕。
2. 參與者願意且能配合所有排定回診、治療計畫、實驗室檢測、生活方式考量，及其他試驗程序。
3. 根據 IMWG 標準1定義的多發性骨髓瘤 (multiple myeloma, MM) 診斷，且診斷時具有可測量的疾病，定義為血清 M-蛋白 ≥ 0.5 g/dL (5 g/L)、24 小時尿液 M-蛋
白 ≥ 200 mg，或者若血清 FLC 比值異常時，血清游離輕鏈 (free light chain, FLC) 分析法顯示涉及 FLC 濃度 ≥ 10 mg/dL。
• 曾為 NDMM 接受 3 至 8 個週期的誘導療法，接著接受高劑量療法和ASCT。隨機分配必須在幹細胞移植後 120 天內進行。針對在 ASCT 後接受鞏固療法的參與者，必須在鞏固療法後 60 天內和 ASCT 後 7 個月內進行隨機分配。篩選檢測應在最後一劑鞏固治療後進行。
4. 隨機分配時依據 IMWG 標準為 PR 或更佳。
5. 依據中央實驗室 NGS 檢測（Adaptive Biotechnologies clonoSEQ® 檢測法）評估，確認主要惡性（指標）株。中國參與者將由位於中國北京的 Genetron Health 進行找出主要惡性（指標）株的留存和新鮮骨髓穿刺檢體檢測，和由中央實驗室進行的 MRD 評估。只有在中國人類遺傳資源管理辦公室 (Human Genetics Resources Administration of Chin, HGRAC) 核准後，才會在中國進行檢體採集和生物標記檢測。
• 必須有留存骨髓穿刺檢體，用於確認主要惡性（指標）株，以透過中央實驗室評估（Adaptive Biotechnologies clonoSEQ® 檢測法）來追蹤 MRD 狀態（或如以上有關中國參與者的說明）。最好在誘導治療前（例如：診斷時）或移植前採集此檢體。在試驗委託者核准下，可接受移植後採集的檢體。若無法取得留存檢體，且可取得先前基於確認指標多發性骨髓瘤株而在其西雅圖（華盛頓，美國）實驗室（或如以上有關中國參與者的說明）進行Adaptive Biotechnologies clonoSEQ® MRD 檢測法的檢測結果用於本試驗，則可在試驗委託者核准下使用該結果。
• 需要提供篩選時採集的骨髓穿刺檢體，以判定 MRD 狀態。
6. ECOG 體能狀態≤ 1。
7. 依據多頻道心室功能攝影 (multigated acquisition, MUGA) 掃描或心臟超音波(echocardiogram, ECHO)，確認左心室射出分率 (Left ventricular ejection fraction, LVEF) ≥ 40%。
8. 有充分的肝功能，特徵如下：
• 總膽紅素 ≤ 2 × 正常值上限（若證實患有 Gilbert 氏症候群且直接膽紅素 ≤ 正常值上限 (upper limit of normal, ULN)，則為 ≤ 3 × ULN）；
• 天門冬胺酸轉胺酶 (Aspartate aminotransferase, AST) ≤ 2.5 × ULN；和
• 丙胺酸轉胺酶 (Alanine aminotransferase, ALT) ≤ 2.5 × ULN。
9. 依據當地機構標準方法定義的適當腎功能：使用慢性腎臟疾病流行病學合作研究組織 (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration, CKD-EPI) 2021 年公式的腎絲球濾過率估計值 (estimated glomerular filtration rate, eGFR) ≥ 30mL/min/1.73 m2，或使用 Cockcroft Gault 公式的肌酸酐清除率 (creatinine clearance,CrCl) 估計值 ≥ 30 mL/min。若以兩種公式計算，可使用 2 項數值中的較高者。若懷疑發生類澱粉沉積症，也可在不確定個案中使用 24 小時尿液採集檢測 CrCl。 *https://www.kidney.org/content/ckd-epi-creatinine-equation-2021
10. 在篩選和隨機分配時，在骨髓 (bone marrow, BM) 功能方面表現出 ASCT 後充分復原，特性如下：
• 絕對嗜中性白血球計數 (ANC) ≥ 1.0 × 109/L（若在隨機分配前至少 7 天完成，則允許使用顆粒性白血球群落刺激因子 [granulocyte colony-stimulating factor, G-CSF]；不應J 為了達到此濃度而使用 G-CSF）；
• 血小板 ≥ 75 ×109／L（若在隨機分配的至少 7 天前完成，則允許輸血支持）；以及
• 血紅素 ≥ 8 g/dL（若在隨機分配的至少 14 天前完成，則允許輸血支持）。
11. 校正血清鈣 ≤ 14 mg／dL （≤3.5 mmol/L）。
12. 任何先前療法的急性作用已緩解至基準期嚴重程度或 CTCAE 等級 ≤ 1。
13. 能夠提供經簽署的受試者同意書 (ICD)，其中包括配合受試者同意書和本試驗計畫書中列出的要求和限制。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
40 人
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全球人數
760 人
