2019-12-01 - 2030-05-31
Phase III
尚未開始3
召募中20
ICD-10C88.8
其他惡性免疫細胞增生性疾病
ICD-10C94.40
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，未達到緩解
ICD-10C94.41
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，緩解期
ICD-10C94.42
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，復發
ICD-10C94.6
骨髓生成不良疾病，未分類
ICD-10D46.9
骨髓分化不良症候群
ICD-10D46.A
骨髓分化不良症候群-頑固性血球減少伴有多系分化不良
ICD-10D46.B
骨髓分化不良症候群-頑固性血球減少伴有多系分化不良及環形鐵芽母細胞
ICD-10D46.C
骨髓分化不良症候群-單一del(5q)染色體異常
ICD-10D46.Z
其他骨髓分化不良症候群
ICD-10D47.1
慢性骨髓增生性疾病
ICD-10D47.3
本態性（出血性）血小板增多症
ICD-10D47.9
淋巴，造血及相關組織性態不明之腫瘤
ICD-10D47.Z1
移植器官後伴有淋巴組織增生性疾患(PTLD)
ICD-10D47.Z9
其他特定淋巴，造血及相關組織性態不明之腫瘤
ICD-9238.7
其他淋巴及造血組織之性態未明之腫瘤
一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗以比較P1101與Anagrelide做為二線治療對於原發性血小板增多症之療效、安全性與耐受性並評估藥物動力學 (SURPASS ET)：核心試驗及其延伸試驗
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試驗申請者
藥華醫藥股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
藥華醫藥股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
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適應症
試驗目的
藥品名稱
主成份
劑型
劑量
評估指標
利用European Leukemia Net (ELN)評估反應，定義為:
周邊血球計數減少(血小板≤400 x 10^9/L與白血球<9.5 x 10^9/L，與
疾病相關的症狀改善或未惡化(脾臟腫大)*，與
依據MPN-SAF-TSS (Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form Total Symptom Score)評分具有較大的症狀改善^，與
未發生出血與血栓事件
*疾病症狀改善這項指標只適用在接受治療前的基準時，可以手觸及之脾臟腫大受試者。改善需要能夠解決可以手觸及之脾臟腫大症狀，也就是沒有手觸及的脾臟腫大。對於其他受試者(在基準期時沒有以手觸及脾臟腫大之受試者)，症狀改善這項指標並不適用，因此並非必要條件。疾病症狀未惡化這項指標只適用在接受治療前的基準時，沒有手觸及之脾臟腫大受試者。症狀未惡化需要沒有手觸及之脾臟腫大。對於其他受試者，這項指標並不適用，因此並非必要條件。
^對於原發性血小板增多症受試者大幅的症狀改善定義為:
基準時的TSS分數≧20 : TSS分數減少10分
基準時的TSS分數在15-19 (包括) : TSS分數減少5分
基準時的TSS分數在10-14 (包括) : TSS分數進步至≤10分
基準時的TSS分數<10分 : TSS分數維持<10分
2. 次要評估指標：
在第3與第6個月仍有可持續的療效反應
12個月內ELN療效反應率在縱向時間軸上的變化
在第3, 6, 9與第12個月藉由周邊血球計數減少、沒有疾病惡化的現象與沒有出血或是血栓事件評估的反應率
發生血栓栓塞事件
第一位受試者出現周邊血球計數減少反應的時間
周邊血球計數減少反應持續的時間
依照EQ-5D-3L問卷評估有症狀改善
依照MPN-SAF-TSS問卷評估有症狀改善
試驗期間CALR、MPL與JAK-2等位基因負擔的變化
評估脾臟大小
主要納入條件
(1) 大於或等於18歲之成年男性或女性;(依台灣法規只會納入年齡大於或等於20歲之成年人);
(2) 依據世界衛生組織(WHO) 2016的標準，被診斷患有高風險的原發性血小板增多症受試者(在篩選時大於60歲與JAK2V617基因突變陽性，或過去曾經發生與疾病相關的出血或血栓);
(3) 受試者曾經以HU( Hydroxyurea)治療原發性血小板增多症，最後一次接受HU治療的時間與篩選訪視之間至少要間隔14天以上;
(4) 未曾接受過干擾素治療;
(5) 過去有紀錄曾接受HU治療，並發生歐洲白血病分類(European Leukemia Net, ELN)定義之抗藥性或耐受不良，至少符合以下一項條件:
以HU每天大於等於2克的劑量(或大於等於每天2.5克如果受試者體重大於80公斤)，或小於2克若已達最大可耐受劑量治療三個月，血小板數量仍大於600 X 10^9/L; 或
在任一劑量的HU治療期間下，血小板數量仍大於400 X 10^9/L且白血球小於2.5 X 10^9/L; 或
在任一劑量的HU治療期間下，血小板數量仍大於400 X 10^9/L且血紅素小於10g/dL; 或
在任一劑量的HU治療期間內，曾出現HU相關的毒性反應(例如腿部潰傷、黏膜潰傷、肺炎或HU相關的發燒);
(6) 在篩選期間血小板>450 X 10^9/L;
(7) 在篩選期間白血球>10 X 10^9/L;
(8) 在篩選期間男性血紅素≧11 g/dL，女性≧10 g/dL;
(9) 在篩選期間嗜中性球≧1.0 X 10^9/L;
(10) 在篩選期間有適當的肝臟功能，定義為膽紅素≦1.5倍正常值上限，國際標準化比值(INR) ≦ 1.5倍正常值上限，白蛋白 > 3.5 g/dL，丙氨酸轉胺酶(ALT) ≦ 2倍正常值上限，天門冬氨酸轉胺酶(AST) ≦ 2倍正常值上限;
(11) 肌酸酐清除率≧40mL/分鐘(依據Cockcroft-Gault 公式);
(12) 具有生育能力的男、女性，包含停經2年內的女性，必須採用有效避孕方式直到使用最後一次的試驗用藥後28天，同時女性必須同意在試驗期間停止哺乳;
(13) 受試者簽署受試者同意書，同時能配合與遵守所有試驗程序;
主要排除條件
若有以下任一狀況則不能參加本試驗：
(1) 需要法定代理人協助之受試者
(2) 對於IFN-α或Anagrelide與其賦形劑過敏或為禁忌用藥;
(3) 已知具有QT間距延長的危險因子，(例如先天性QT間距延長，或已有後天性QT間距延長的相關病史);
(4) 經試驗主持人判斷可能引起嚴重或嚴重情況的合併症狀會危害受試者的安全性或影響試驗計畫的遵從性，包含嚴重的心血管疾病(包含紐約心臟協會分級第三或第四級，鬱血性心衰竭與具臨床意義的心律失調)與肺高壓;
(5) 曾有重大器官移植史;
(6) 懷孕或哺乳中的女性;
(7) 經試驗主持人判斷受試者有其他重大醫療情況可能影響試驗結果或影響對於試驗計畫的遵從性，包含但不限於:
a) 在篩選期間或過去病史曾有自體免疫相關疾病紀錄(例如 : 甲狀腺失調、肝炎、特發性血小板減少性紫斑、硬皮症、乾癬或任何因為自體免疫引起的關節炎);
b) 經試驗主持人判斷受試者在篩選期間有臨床相關的肺浸潤、肺炎與非感染性肺炎可能會損害受試者的安全性及試驗計畫的遵從性;
c) 系統性的感染(例如在篩選期間具有細菌、真菌或人類免疫缺陷病毒(HIV)感染，B型肝炎病毒與C型肝炎病毒例外);
d) 嚴重的視網膜病變(例如巨細胞病毒視網膜炎、黃斑部退化)或臨床相關的眼科病變(由於糖尿病或高血壓造成);
e) 曾經或現有臨床相關的憂鬱症;
f) 由試驗主持人判斷過去曾有自殺傾向或在篩選期間有自殺的風險;
g) 曾經或現有具臨床意義的神經相關疾病;
h) 在5年內曾經出現任何惡性腫瘤(除了第0期的慢性淋巴性白血病、基底細胞癌、鱗狀細胞癌與表層性黑色素瘤以外);
i) 在過去一年內曾有酒精或藥物濫用的紀錄;
j) 曾有除了原發性血小板過多症以外的骨髓增生性疾病;
(8) 在使用第一劑試驗用藥前的四週內曾服用任何其他試驗用藥品或尚未由先前試驗用藥品的療效中恢復;
(9) 受試者有對Anagrelide產生抗藥性*或耐受不良**的紀錄;
*:抗藥性 : 以Anagrelide每天至少3毫克的劑量或受試者最高可耐受劑量治療至少8週，血小板數量仍大於600 X 10^9/L;
**:耐受不良(至少以下一個條件符合) :
a) 在接受Anagrelide治療時發生具臨床意義的心律不整(包含多型性心室心律不整); 或
b) 疑似或確認由藥物引起(任何等級或嚴重度)的肺部毒性(間質性肺病); 或
c) 疑似或確認由藥物引起(任何等級或嚴重度)的肺高壓; 或
d) 連續的嚴重失血導致血紅素(HGB) 下降 >1 g/dL; 或
e) 任何與藥物相關的毒性反應等級3或更高，並在重新接受Anagrelide治療後症狀重新出現，而每一次反應的持續時間都超過72個小時，同時需要持續降低Anagrelide劑量; 或
f) 任何與Anagrelide藥品相關的毒性反應，經試驗主持人參考Anagrelide仿單判斷為醫學因素而不允許重啟治療;
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
40 人
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全球人數
168 人
