計劃書編號ACT14132
2017-06-01 - 2020-12-31
Phase II
終止收納1
一項開放性劑量遞增群組，以neoGAA (GZ402666)使用於接受α-algucosidase治療且表現出臨床上退化或臨床反應不理想之嬰兒型龐貝氏症，評估安全性、藥物動力學與初步療效的試驗
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試驗申請者
賽諾菲股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
賽諾菲股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 收納額滿
Audit
無
適應症
嬰兒型龐貝氏症
試驗目的
評估neoGAA使用於曾接受α-algucosidase之嬰兒型龐貝氏症(Infantile-onset Pompe disease, IOPD)的安全性資料。
藥品名稱
NeoGAA
主成份
NeoGAA
劑型
246
劑量
100
評估指標
neoGAA之安全性和耐受性相關資料：
— 不良事件/治療期間出現的不良事件(treatment-emergent adverse events, TEAE)評估，包括輸注相關反應(infusion-associated reactions, IAR)
— 身體理學檢查包括體重、身高與頭圍
— 臨床實驗室評估包括生物化學、血液學與尿液分析
— 生命徵象測量
— 12導程心電圖(ECG)
— 免疫生成性評估
— 不良事件/治療期間出現的不良事件(treatment-emergent adverse events, TEAE)評估，包括輸注相關反應(infusion-associated reactions, IAR)
— 身體理學檢查包括體重、身高與頭圍
— 臨床實驗室評估包括生物化學、血液學與尿液分析
— 生命徵象測量
— 12導程心電圖(ECG)
— 免疫生成性評估
主要納入條件
納入條件：
病患必須患有依據血液、皮膚或肌肉組織資料證明的GAA缺乏症。病患年齡＜ 18歲，診斷患有龐貝氏症時具有心臟侵犯，進入試驗前已規律接受穩定劑量之α-algucosidase至少六個月，試驗主持人判定至少一種下列與龐貝氏症相關且與併發症無關之參數方面有資料顯示(至少二次進入試驗前之近期連續評估，且相互間隔不少於二週)臨床退化或臨床反應不理想，且發生退化前接受至少一次評估：
進入第一階段之病患–至少一項下列參數表現出臨床上的退化：呼吸功能、運動技能及/或心臟參數。
進入第二階段之病患–至少一項下列參數表現出臨床反應不理想：呼吸功能、運動技能及/或新發生眼瞼下垂。
排除條件：
病患持續表現出高抗體效價，具有對於neoGAA產生嚴重過敏反應的高風險，目前正在參與使用龐貝氏症試驗治療的另一項臨床試驗，曾在ACT14132試驗的任何群組中接受治療，已知患有臨床上顯著之器官疾病，或者需要接受任何禁止併用之藥物。N/A
病患必須患有依據血液、皮膚或肌肉組織資料證明的GAA缺乏症。病患年齡＜ 18歲，診斷患有龐貝氏症時具有心臟侵犯，進入試驗前已規律接受穩定劑量之α-algucosidase至少六個月，試驗主持人判定至少一種下列與龐貝氏症相關且與併發症無關之參數方面有資料顯示(至少二次進入試驗前之近期連續評估，且相互間隔不少於二週)臨床退化或臨床反應不理想，且發生退化前接受至少一次評估：
進入第一階段之病患–至少一項下列參數表現出臨床上的退化：呼吸功能、運動技能及/或心臟參數。
進入第二階段之病患–至少一項下列參數表現出臨床反應不理想：呼吸功能、運動技能及/或新發生眼瞼下垂。
排除條件：
病患持續表現出高抗體效價，具有對於neoGAA產生嚴重過敏反應的高風險，目前正在參與使用龐貝氏症試驗治療的另一項臨床試驗，曾在ACT14132試驗的任何群組中接受治療，已知患有臨床上顯著之器官疾病，或者需要接受任何禁止併用之藥物。N/A
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
5 人
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全球人數
20 人
