計劃書編號ATB200-03
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT03729362
2019-02-26 - 2021-11-25
Phase III
召募中1
ICD-9271.0
糖原質（肝糖）病
一項評估靜脈內注射 ATB200 合併口服 AT2221 給藥對照 α-葡萄糖苷酶與安 慰劑給藥對罹患晚發性龐貝氏症成人受試者之療效和安全性的第 3 期、雙盲、隨機分配試驗
-
試驗申請者
美捷國際有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
Amicus Therapeutics, Inc.
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
Audit
無
適應症
晚發性龐貝氏症
試驗目的
主要目的
評估與 α -葡萄糖苷酶/安慰劑相比，ATB200/AT2221 共同給藥對利用 6分鐘
行走測試（6MWT）進行測量之行走功能的療效
藥品名稱
AT2221/ATB200
主成份
MIGLUSTAT
RECOMBINANT HUMAN ACID ALPHA-GLUCOSIDASE
RECOMBINANT HUMAN ACID ALPHA-GLUCOSIDASE
劑型
capsule
vial
vial
劑量
65
105
105
評估指標
主要療效指標是自基期至第 52 週，6 分鐘行走距離 (6MWD)的變化。
關鍵次要療效指標如下：
自基期至第 52 週，下肢的徒手肌力測試分數的變化
自基期至第 52 週，PROMIS 身體功能總分的變化
自基期至第 52 週，PROMIS 疲累總分的變化
自基期至第 52 週，GSGC 總分的變化
自基期至第52 週，坐姿用力肺活量(FVC)（預估值%）的變化
自基期至第26 週，6 分鐘行走距離 (6MWD)的變化
關鍵次要療效指標如下：
自基期至第 52 週，下肢的徒手肌力測試分數的變化
自基期至第 52 週，PROMIS 身體功能總分的變化
自基期至第 52 週，PROMIS 疲累總分的變化
自基期至第 52 週，GSGC 總分的變化
自基期至第52 週，坐姿用力肺活量(FVC)（預估值%）的變化
自基期至第26 週，6 分鐘行走距離 (6MWD)的變化
主要納入條件
1. 納入條件(參加本試驗/研究的條件):
1) 在進行任何試驗相關程序前,提供簽署完成的知情同意書。
2) 年滿 18 歲以上且體重 40 公斤以上的男性或女性受試者。
3) 具有生育能力的女性受試者和男性受試者,必須同意在試驗期間和接受最後一劑試驗藥物後 90 天內,使用醫學上可接受的避孕方法。
4) 必須有根據下列一項晚發性龐貝氏症 (LOPD) 的書面診斷紀錄:
a. 缺乏酸性a葡萄糖苷酶 (GAA)
b. GAA 基因型認定
5) 在 ERT 狀態方面屬下列一類:
a. 有 ERT 治療經驗,亦即目前正在進行標準ERT治療(a -葡萄糖苷酶):接受建議劑量且療程(亦即每 2 週一次 20 mg/kg 的劑量)達 24 個月以上。
b. 沒有 ERT 治療經驗,亦即從未接受過試驗或已上市的 ERT 治療
6) 篩選時的坐姿用力肺活量 (FVC) 大於或等於健康成人預期數值之30%(國家健康營養調查National Health and Nutrition Examination Survey III)。
7) 篩選時執行兩次由臨床評估人員判定有效的6分鐘行走測試 (6MWT),且符合下列所有條件:
a. 2次的6分鐘行走距離 (6MWD) 篩選數值均大於或等於 75 公尺
b. 2次的6分鐘行走距離 (6MWD) 篩選數值均小於或等於健康成人預期數值 90%
c. 數值較低的6分鐘行走距離 (6MWD) 相較於數值較高的6分鐘行走距離 (6MWD)的差距在 20% 內
1) 在進行任何試驗相關程序前,提供簽署完成的知情同意書。
2) 年滿 18 歲以上且體重 40 公斤以上的男性或女性受試者。
3) 具有生育能力的女性受試者和男性受試者,必須同意在試驗期間和接受最後一劑試驗藥物後 90 天內,使用醫學上可接受的避孕方法。
4) 必須有根據下列一項晚發性龐貝氏症 (LOPD) 的書面診斷紀錄:
a. 缺乏酸性a葡萄糖苷酶 (GAA)
b. GAA 基因型認定
5) 在 ERT 狀態方面屬下列一類:
a. 有 ERT 治療經驗,亦即目前正在進行標準ERT治療(a -葡萄糖苷酶):接受建議劑量且療程(亦即每 2 週一次 20 mg/kg 的劑量)達 24 個月以上。
b. 沒有 ERT 治療經驗,亦即從未接受過試驗或已上市的 ERT 治療
6) 篩選時的坐姿用力肺活量 (FVC) 大於或等於健康成人預期數值之30%(國家健康營養調查National Health and Nutrition Examination Survey III)。
7) 篩選時執行兩次由臨床評估人員判定有效的6分鐘行走測試 (6MWT),且符合下列所有條件:
a. 2次的6分鐘行走距離 (6MWD) 篩選數值均大於或等於 75 公尺
b. 2次的6分鐘行走距離 (6MWD) 篩選數值均小於或等於健康成人預期數值 90%
c. 數值較低的6分鐘行走距離 (6MWD) 相較於數值較高的6分鐘行走距離 (6MWD)的差距在 20% 內
主要排除條件
2. 排除條件(若您有下列任一情況,您將無法參加本試驗/研究):
1) 在本研究”第 1 天”的前 30 天裡,曾接受葡萄糖苷酶 alfa 以外的龐貝氏症試驗療法或藥物治療,或接受的 a -葡萄糖苷酶(alglucosidase alfa)以外的療法在 5 個半衰期內,或預期在試驗期間從事前述行為。
2) 曾經接受過基因療法治療龐貝氏症。
3) 在本研究”第1天”的前30天內使用以下任何禁用藥物:
• miglitol (eg, Glyset®)
• miglustat (eg, Zavesca®)
• acarbose (eg, Precose® or Glucobay®)
• voglibose (eg, Volix®, Vocarb®, or Volibo®)
註:這些藥物的半衰期乘以 5 後,均未超過 30 天。
4) 每天在清醒狀態下,需要使用侵入性或非侵入性呼吸器大於6小時。
5) 對 ATB200、α -葡萄糖苷酶 或 AT2221 的任何賦形劑過敏。
6) 存在醫療或任何其他可放寬標準的條件或狀況，經試驗人員認定，足以使受試者面臨過高的安全風險，或影響遵循試驗計畫要求之能力。其中包括症狀未受控制或控制不佳之臨床憂鬱症（由精神科醫師或其他心理衛生專業人員診斷）。
7) 篩選時，女性受試者已懷孕或在哺乳階段。
8) 男性或女性受試者計畫在試驗期間懷孕。
9) 受試者拒絕接受基因檢測。
1) 在本研究”第 1 天”的前 30 天裡,曾接受葡萄糖苷酶 alfa 以外的龐貝氏症試驗療法或藥物治療,或接受的 a -葡萄糖苷酶(alglucosidase alfa)以外的療法在 5 個半衰期內,或預期在試驗期間從事前述行為。
2) 曾經接受過基因療法治療龐貝氏症。
3) 在本研究”第1天”的前30天內使用以下任何禁用藥物:
• miglitol (eg, Glyset®)
• miglustat (eg, Zavesca®)
• acarbose (eg, Precose® or Glucobay®)
• voglibose (eg, Volix®, Vocarb®, or Volibo®)
註:這些藥物的半衰期乘以 5 後,均未超過 30 天。
4) 每天在清醒狀態下,需要使用侵入性或非侵入性呼吸器大於6小時。
5) 對 ATB200、α -葡萄糖苷酶 或 AT2221 的任何賦形劑過敏。
6) 存在醫療或任何其他可放寬標準的條件或狀況，經試驗人員認定，足以使受試者面臨過高的安全風險，或影響遵循試驗計畫要求之能力。其中包括症狀未受控制或控制不佳之臨床憂鬱症（由精神科醫師或其他心理衛生專業人員診斷）。
7) 篩選時，女性受試者已懷孕或在哺乳階段。
8) 男性或女性受試者計畫在試驗期間懷孕。
9) 受試者拒絕接受基因檢測。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
3 人
-
全球人數
110 人
