適應症
第1 期安全性:• 依據美國國家癌症研究所常見不良事件評價標準 (NCI CTCAE) 第 5.0 版評估的劑量限制毒性 (DLTs)• 治療中出現的不良事件 (TEAE) 和嚴重不良事件 (SAEs)• 生命徵象、臨床實驗室數值(血液學、臨床化學、尿液分析)、心電圖 (ECG)參數、心臟超音波 (ECHO) 參數的變化耐受性:• 劑量中斷、劑量調降和/或劑量中止生物性療效:• 請參閱 PK 和臨床活性的對應次要指標• 請參閱生物標記的對應探索性指標(基因表現量)對於急性白血病:根據ELN 2017 標準與FDA 指引定義之CRh標準達到反應• 完全緩解 (CR);完全緩解伴隨部分血液學恢復 (CRh);完全緩解伴隨血液學未完全恢復 (CRi);部分緩解 (PR);形態學無白血病狀態 (MLFS);CR + CRh;複合性完全緩解(CRc [CR 或 CRh 或 CRi]):客觀反應率(ORR [= CR 或 CRi 或MLFS]);達到 CR/CRh 的時間;達到ORR 的時間;CR/CRh 持續時間;ORR 持續時間;輸血獨立性 (TI);整體存活期(OS);無事件存活期 (EFS)對於 MDS(在美國):將根據 2023 IWG 標準評估初步活性並報告達到反應亞型及/或血液改善的患者比例(例如,完全緩解、完全緩解但計數恢復有限第2 期•FDA 指引定義之 CR + CRh