計劃書編號AC-065A310
試驗執行中
2020-04-01 - 2028-02-29
Phase III
召募中2
ICD-10I27.0
原發性肺性高血壓
ICD-9416.0
原發性肺性高血壓
一項隨機分配、多中心、雙盲、安慰劑對照、平行分組、有開放性延伸期的試驗，針對年齡≥ 2到＜ 18歲的肺動脈高壓孩童，評估Selexipag作為標準照護附加療程時的療效與安全性
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試驗申請者
嬌生股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
嬌生股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
原發性肺動脈高壓
試驗目的
本試驗的目的在於評估與安慰劑相比時，在標準照護治療中加入selexipag是否延緩了肺動脈高血壓(PAH)孩童的疾病惡化。
藥品名稱
錠劑
主成份
Selexipag
劑型
110
劑量
NA
評估指標
至疾病惡化所需時間:疾病惡化時間為自隨機分配起至試驗治療終止後最多7天。疾病惡化的定義為第一次發生下列任一條件：死亡(所有原因)、心房中隔造孔術(Atrial septostomy)或是Potts吻合術(Potts' anastomosis)、或登錄於肺臟移植清單、因惡化的肺動脈高血壓(PAH)而住院、臨床判斷肺動脈高血壓(PAH)惡化。
主要納入條件
-參與者隨機分配時，年齡要介於2歲以上(≥ 2歲)至18歲(＜ 18歲)之間，並且體重在9公斤以上(≥ 9 kg)。
-參與者進入篩選期前的任何時間，在歷史紀錄上執行右心導管檢查(RHC)而確診為肺動脈高血壓(PAH)
-PAH(世界衛生組織[WHO]第1組)，包括患有唐氏症的參與者，其病因如下：原發性PAH (IPAH)；遺傳性PAH (HPAH)；與先天性心臟病有關的PAH (PAH-aCHD) (伴有同時發生CHD的PAH [即小的心房中隔缺損、心室中隔缺損或開放性動脈導管，其本身不會導致PVR升高]以及如經BCAC批准)，和術後PAG (CHD修復後≥ 6個月持續/復發/發展)；藥物或毒素誘發性；與人類免疫缺陷病毒(HIV)有關的PAH
-世界衛生組織(WHO)功能分類(FC)第二及三級
-參與者使用至少1種PAH特異性治療，例如內皮素受體拮抗劑(ERA)和/或磷酸二酯酶5型(PDE-5)抑制劑/可溶性鳥苷酸環化酶刺激劑治療，前提是治療劑量在第一次使用試驗藥物前已穩定至少3個月。
-參與者進入篩選期前的任何時間，在歷史紀錄上執行右心導管檢查(RHC)而確診為肺動脈高血壓(PAH)
-PAH(世界衛生組織[WHO]第1組)，包括患有唐氏症的參與者，其病因如下：原發性PAH (IPAH)；遺傳性PAH (HPAH)；與先天性心臟病有關的PAH (PAH-aCHD) (伴有同時發生CHD的PAH [即小的心房中隔缺損、心室中隔缺損或開放性動脈導管，其本身不會導致PVR升高]以及如經BCAC批准)，和術後PAG (CHD修復後≥ 6個月持續/復發/發展)；藥物或毒素誘發性；與人類免疫缺陷病毒(HIV)有關的PAH
-世界衛生組織(WHO)功能分類(FC)第二及三級
-參與者使用至少1種PAH特異性治療，例如內皮素受體拮抗劑(ERA)和/或磷酸二酯酶5型(PDE-5)抑制劑/可溶性鳥苷酸環化酶刺激劑治療，前提是治療劑量在第一次使用試驗藥物前已穩定至少3個月。
主要排除條件
-由於門脈高血壓、血吸蟲症、肺小靜脈阻塞症和/或肺微血管瘤病變導致的PAH
-艾森門格症侯群相關的PAH
-先前使用Uptravi® (selexipag)
-已知同時罹患危及生命的疾病，平均預期壽命< 12個月
-目前懷有身孕、打算懷孕或哺乳
-已知對selexipag或其賦形劑過敏、產生過敏性反應或無法耐受
-艾森門格症侯群相關的PAH
-先前使用Uptravi® (selexipag)
-已知同時罹患危及生命的疾病，平均預期壽命< 12個月
-目前懷有身孕、打算懷孕或哺乳
-已知對selexipag或其賦形劑過敏、產生過敏性反應或無法耐受
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
6 人
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全球人數
125 人
