計劃書編號CKJX839C12304
試驗執行中
2025-02-21 - 2028-12-31
Phase III
召募中2
ICD-10E78.0
純高膽固醇血症
ICD-9272.0
純高膽固醇血症
兩階段(雙盲inclisiran 相較於安慰劑[第1 年] 加開 放標記inclisiran [第2 年]) 隨機分配、多中心試驗，評估inclisiran 用於同 合子家族性高膽固醇血症及LDL 膽固醇升高之兒童(2 歲至未滿12 歲) 的安全性、耐受性及療效(ORION-19)
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試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
同合子家族性高膽固醇血症及 LDL 膽固醇升高之兒童
(2 歲至未滿 12 歲)
試驗目的
CKJX839C12304 (ORION-19) 是一項樞紐第三期試驗，以inclisiran 治
療同合子家族性高膽固醇血症(HoFH) 和低密度脂蛋白膽固醇(LDL-
C) 升高的兒童(2 歲至未滿12 歲)，評估其安全性、耐受性及療效。試
驗中將探討incisiran 治療HoFH 兒童的療效，以取得inclisiran 用於小
兒的必要資訊。
藥品名稱
注射劑
主成份
KJX839 (Inclisiran)
劑型
270
劑量
1.5 mL
評估指標
LDL-C 自基準點到第 330 天 (第 1 年) 的變化
百分比
百分比
主要納入條件
重要納入條件：
篩選時年滿 2 歲至未滿 12 歲的男性或女性參與者
基因確診為 HoFH
– 註：兩個 LDLR 等位基因皆有無效 (負性) 突變的參與者，不符合資格 (另請參
見排除條件)
篩選時空腹 LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L)
除非 statin 類藥物耐受不良，應使用最佳劑量 statin 類藥物 (依試驗主持人決定)，併
用或未併用其他降血脂治療 (例如 ezetimibe)。
已接受降血脂治療的參與者 (例如 statin 類藥物、ezetimibe)，在篩選前必須已維持
穩定劑量 ≥30 天，且在試驗參與期間沒有變更藥物或劑量的計畫。
記錄顯示篩選前已接受 LDL 析離術治療 ≥3 個月的參與者，試驗期間若有需要允許
繼續進行析離術。篩選前析離術時程/設定/持續時間必須已維持穩定，在試驗的雙
盲期間不允許變更，且析離術必須安排在每次試驗回診時進行。
篩選時年滿 2 歲至未滿 12 歲的男性或女性參與者
基因確診為 HoFH
– 註：兩個 LDLR 等位基因皆有無效 (負性) 突變的參與者，不符合資格 (另請參
見排除條件)
篩選時空腹 LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L)
除非 statin 類藥物耐受不良，應使用最佳劑量 statin 類藥物 (依試驗主持人決定)，併
用或未併用其他降血脂治療 (例如 ezetimibe)。
已接受降血脂治療的參與者 (例如 statin 類藥物、ezetimibe)，在篩選前必須已維持
穩定劑量 ≥30 天，且在試驗參與期間沒有變更藥物或劑量的計畫。
記錄顯示篩選前已接受 LDL 析離術治療 ≥3 個月的參與者，試驗期間若有需要允許
繼續進行析離術。篩選前析離術時程/設定/持續時間必須已維持穩定，在試驗的雙
盲期間不允許變更，且析離術必須安排在每次試驗回診時進行。
主要排除條件
重要排除條件：
記錄證實兩個 LDLR 等位基因皆帶有無效 (負性) 突變
先前接受過以 PCSK9 為標靶的單株抗體治療 (篩選前 90 天內)
過去曾對以 PCSK9 為標靶的單株抗體治療反應不佳 (例如 LDL-C 降幅 <15%)
接受過 mipomersen 或 lomitapide 治療 (篩選 5 個月內)
繼發性高膽固醇血症，例如甲狀腺功能低下或腎病症候群
異合子家族性高膽固醇血症 (HeFH)
篩選及/或隨機分配 (第 1 天) 回診時的體重，6 歲至未滿 12 歲的參與者 <16 公斤 (篩
選時)，或 2 歲至未滿 6 歲的參與者 <11 公斤 (篩選時)
患有活動性肝臟疾病，定義為目前有感染性、腫瘤性或代謝性的肝臟病理學；或原
因不明的丙胺酸轉胺酶 (ALT)、天冬胺酸轉胺酶 (AST) 升高 >3 倍正常值上限
(ULN)，或總膽紅素升高 >2 倍 ULN (吉伯特氏症候群患者除外)
懷孕或哺乳的女性
最近及/或預定使用其他試驗藥品或試驗器材
記錄證實兩個 LDLR 等位基因皆帶有無效 (負性) 突變
先前接受過以 PCSK9 為標靶的單株抗體治療 (篩選前 90 天內)
過去曾對以 PCSK9 為標靶的單株抗體治療反應不佳 (例如 LDL-C 降幅 <15%)
接受過 mipomersen 或 lomitapide 治療 (篩選 5 個月內)
繼發性高膽固醇血症，例如甲狀腺功能低下或腎病症候群
異合子家族性高膽固醇血症 (HeFH)
篩選及/或隨機分配 (第 1 天) 回診時的體重，6 歲至未滿 12 歲的參與者 <16 公斤 (篩
選時)，或 2 歲至未滿 6 歲的參與者 <11 公斤 (篩選時)
患有活動性肝臟疾病，定義為目前有感染性、腫瘤性或代謝性的肝臟病理學；或原
因不明的丙胺酸轉胺酶 (ALT)、天冬胺酸轉胺酶 (AST) 升高 >3 倍正常值上限
(ULN)，或總膽紅素升高 >2 倍 ULN (吉伯特氏症候群患者除外)
懷孕或哺乳的女性
最近及/或預定使用其他試驗藥品或試驗器材
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
2 人
-
全球人數
9 人
