2025-01-17 - 2032-06-14
Phase III
召募中6
ICD-10C88.8
其他惡性免疫細胞增生性疾病
ICD-10C94.40
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，未達到緩解
ICD-10C94.41
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，緩解期
ICD-10C94.42
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，復發
ICD-10C94.6
骨髓生成不良疾病，未分類
ICD-10D46.9
骨髓分化不良症候群
ICD-10D46.A
骨髓分化不良症候群-頑固性血球減少伴有多系分化不良
ICD-10D46.B
骨髓分化不良症候群-頑固性血球減少伴有多系分化不良及環形鐵芽母細胞
ICD-10D46.C
骨髓分化不良症候群-單一del(5q)染色體異常
ICD-10D46.Z
其他骨髓分化不良症候群
ICD-10D47.1
慢性骨髓增生性疾病
ICD-10D47.3
本態性（出血性）血小板增多症
ICD-10D47.9
淋巴，造血及相關組織性態不明之腫瘤
ICD-10D47.Z1
移植器官後伴有淋巴組織增生性疾患(PTLD)
ICD-10D47.Z9
其他特定淋巴，造血及相關組織性態不明之腫瘤
ICD-9238.7
其他淋巴及造血組織之性態未明之腫瘤
一項第三期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，針對患有極低度、低度或中度風險骨髓分化不良症候群 (MDS) 的成年參與者，評估以Elritercept (KER-050) 治療輸血依賴性貧血的療效和安全性 (RENEW)
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試驗申請者
台灣璞氏健康發展有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣璞氏健康發展有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
試驗目的
藥品名稱
主成份
劑型
劑量
評估指標
主要納入條件
2. 於簽署知情同意書時年滿18歲的男性或女性。
3. 根據WHO 2016分類，診斷出患有MDS且有或無環形鐵芽母細胞 (RS)，且符合修訂版國際預後評分系統 (IPSS-R) 類別之極低度、低度或中度風險MDS。
4. 隨機分配之前16週 (分為兩個8週區間) 內曾評估輸血依賴性，且屬於下列任一類型：
a. 低輸血負擔 (LTB)，定義為每16週4到7單位紅血球 (RBC)；或
b. 高輸血負擔 (HTB)，定義為每16週≥ 8單位RBC；且
c. 針對所有參與者：
i. 只有輸血前血紅素 (Hgb) < 10 g/dL的輸血事件才可計入試驗資格評估；
ii. 每個8週期間內發生至少1次輸血事件，且隨機分配之前的16週期間內發生至少2次輸血事件 (相隔≥ 7天)；且
iii. 隨機分配之前的16週期間內，不需輸注RBC的期間長度少於連續56天。
5. 先前對紅血球生成刺激劑 (ESA) 治療的反應不佳或無法耐受 (隨機分配前已停用≥ 8週)，或不太可能對ESA治療有反應。定義如下：
a. 對先前的ESA治療反應不佳
b. 對先前的ESA治療無法耐受
c. 不太可能對ESA治療有反應
6. 由獨立中央判讀人員判斷，篩選時採集之可供評估的骨髓抽取物中的芽細胞少於5%。
7. 根據美國東岸癌症臨床研究合作組織 (ECOG) 評估之體能狀態為0到2。
8. 具生育能力的女性和有性行為的男性，必須同意使用高度有效的避孕方法。
9. 依試驗主持人判斷，您有能力且願意遵守試驗計畫書要求 (例如接受所有試驗程序、返回試驗中心進行追蹤回診)。
主要排除條件
1. Del(5q) MDS或繼發性MDS。
2. 任何其他已知原因 (例如地中海型貧血、溶血性貧血、出血事件，或缺乏鐵質、B12及/或葉酸) 造成的貧血。
3. 隨機分配前16週內，因為潛在MDS以外的任何原因而接受RBC輸注。
4. 臨床上有意義的心血管疾病，定義為：
a. 依據美國紐約心臟協會分級為第III級或第IV級的心臟疾病；
b. 篩選時，以Fridericia法校正後的QT間期 (QTcF) > 500 毫秒；
c. 篩選時，平均收縮壓≥ 160 mm Hg或舒張壓≥ 100 mm Hg；或
d. 篩選前6個月內有未受控制的心律不整、心肌梗塞或不穩定型心絞痛。
5. 經篩選時執行的當地心臟超音波或篩選前6個月內執行的心臟超音波，確認射出分率< 35%。
6. Child-Pugh C級肝功能受損。
7. 篩選前6個月內有中風、深層靜脈栓塞或肺栓塞。
8. 任何已知的急性骨髓性白血病 (AML) 病史。
9. 過往有MDS以外的惡性腫瘤病史，除非疾病已經痊癒 (包括已完成先前惡性腫瘤的任何治療，包含維持治療在內) ≥ 5年。不過，若您在過去或同時診斷出有下列病況，但不需要全身性治療，則不在此限：
a. 皮膚基底或鱗狀細胞癌；
b. 子宮頸原位癌；
c. 乳房原位癌；及/或
d. 偶然的組織學發現顯示有前列腺癌。
10. 有實體器官或骨髓移植病史。
11. 隨機分配前28天內有需要靜脈注射抗生素的活動性感染，或隨機分配前14天內有需要口服抗生素的活動性感染。
12. 已知HIV陽性、有B型肝炎病毒 (HBV) 活動性感染，或有C型肝炎病毒(HCV) 活動性感染。若您沒有已知HIV、HBV及/或HCV陽性病史，不須接受進一步檢測，除非依當地指引要求必須檢測。
13. 身體質量指數≥ 40 kg/m^2。
14. 隨機分配前28天內曾進行重大手術。
15. 對試驗藥品 (IMP) 賦形劑或重組蛋白有過敏/過敏性反應病史。
治療史
16. 曾使用elritercept、luspatercept或sotatercept。
17. 曾使用去甲基化藥物 (HMA)、異檸檬酸去氫酶 (isocitrate dehydrogenase) 抑制劑、lenalidomide、imetelstat，或用於治療MDS的免疫抑制療法。
18. 隨機分配之前8週內曾開始鐵質螯合治療。若您已接受穩定的鐵質螯合治療劑量≥ 8週，則不在此限。
19. 隨機分配之前4週內曾開始維生素B12或葉酸治療。若您已接受穩定的替代劑量≥ 4週，且沒有同時持續中的維生素B12或葉酸缺乏，則不在此限。
20. 隨機分配之前8週內曾使用雄性激素。若您已接受穩定的雄性激素劑量以治療性腺功能低下症≥ 8週，則不在此限。
21. 隨機分配之前4週內曾使用高劑量皮質類固醇。若您已接受prednisone ≤每天10毫克或等效皮質類固醇之穩定長期類固醇劑量≥ 4週，則不在此限。
22. 篩選前28天內曾使用任何試驗藥物治療，或篩選前的5個半衰期內曾使用試驗藥物治療 (若已知該藥物的半衰期)，以時間較長者為準。
23. 正在參與其他介入性臨床試驗。
實驗室排除條件 (篩選期間)
24. 血清紅血球生成素 (EPO) 濃度> 500 U/L。
25. 血小板計數≥ 450 × 109/L或≤ 25 × 10^9/L。
26. 絕對嗜中性白血球計數≤ 500/mL。
27. 血清天門冬胺酸轉氨酶或丙氨酸轉氨酶≥ 3倍正常值上限 (ULN)
28. 總膽紅素≥ 2倍ULN，除非可歸因於Gilbert氏症候群。
29. 鐵蛋白≤ 50 μg/L。
30. 葉酸≤ 2.0 ng/mL。
31. 維生素B12 ≤ 200 pg/mL。
32. 根據慢性腎臟病流行病學 (CKD-EPI) 合作研究公式計算，腎絲球過濾率估計值< 40 mL/min/1.73m^2。
其他排除條件
33. 懷孕或正在哺乳的女性。
34. 上文未明確提及，但依試驗醫師判斷會使您無法參與本試驗或可能混淆本試驗之數據解讀的任何其他情況。
35. 直接參與本試驗執行工作的試驗中心人員及其他由試驗主持人管理的試驗單位人員，直接參與本試驗執行工作的試驗委託者或受託研究機構 (CRO)員工，或是上述對象的直系親屬 (定義為配偶、父母、子女或兄弟姊妹，包含親生或合法領養者)。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
8 人
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全球人數
225 人
