計劃書編號21466
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT07188805
試驗執行中
2025-11-14 - 2030-06-28
Phase III
召募中6
ICD-10I50.20
未明示收縮性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.21
急性收縮性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.22
慢性收縮性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.23
急慢性收縮性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.30
未明示舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.31
急性舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.32
慢性舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.33
急慢性舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.40
未明示收縮性併舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.41
急性收縮性併舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.42
慢性收縮性併舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.43
慢性收縮性併舒張性(充血性)心臟衰竭併急性發作
ICD-10I50.9
心臟衰竭
ICD-9428.0
充血性心臟衰竭
一項多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、第3期試驗，旨於評估finerenone併用標準照護，用於治療患有心臟衰竭及左心室收縮功能障礙(LVSD)之6個月至小於 18歲兒童患者的療效、安全性及藥物動力學/藥效學(PK/PD)
-
試驗申請者
台灣拜耳股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣拜耳股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
兒童心臟衰竭
試驗目的
本試驗計畫書所述之試驗旨在探討finerenone對兒童心臟衰竭患者的療效、安全性及PK/PD，進一步強化成人HF族群所獲得的正面結果基礎，以協助解決兒童HF患者對有效治療的重大未滿足需求。
1.主要試驗目的
• 評估於標準治療(SoC)基礎上加入finerenone，相較於安慰劑，對降低NT-proBNP濃度的效果
2.關鍵次要試驗目的
•評估於標準治療(SoC)基礎上加入finerenone，相較於安慰劑，對兒童LVSD患者的安全性概況
•證實於標準治療(SoC)基礎上加入finerenone，相較於安慰劑的效效益
•確認finerenone對兒童LVSD患者的劑量與全身暴露量。
藥品名稱
錠劑
錠劑
錠劑
懸浮液用顆粒劑
錠劑
懸液用顆粒劑
錠劑
錠劑
懸浮液用顆粒劑
錠劑
懸液用顆粒劑
主成份
Finerenone micronized
BAY 94-8862
placebo
Placebo
BAY 94-8862
placebo
Placebo
劑型
110
110
110
15C
110
151
110
110
15C
110
151
劑量
10mg/tablet
20mg/tablet
40mg/tablet
3.4%(W/W)
N/A
20mg/tablet
40mg/tablet
3.4%(W/W)
N/A
評估指標
接受試驗藥物治療之受試者相較於安慰劑組，其NT-proBNP從基期至第3個月的變化
主要納入條件
只有符合以下所有條件的受試者才有資格參與本試驗：
年齡
1.在簽署知情同意書/未成年同意參與書和隨機分配時，受試者年齡必須介於6個月至< 18歲。
受試者類型和疾病特徵
2.心臟衰竭診斷結果
3.經心臟超音波評估確診之左心室收縮功能障礙(LVSD)且左心室射出分率(LVEF) ≤ 50%。
注意：為了進行資格評估，心臟超音波檢查須於篩選期間進行，或可採用過去的檢測結果，前提是該評估於隨機分配前的60天內完成。納入資格將依據最近一次的檢查結果進行評估，並以當地評估為準。
4.NT-pro BNP濃度升高：
●年齡介於≥ 6個月至< 2歲兒童的NT-pro BNP濃度> 500 ng/l
●年齡介於≥ 2歲至< 18歲兒童的NT-pro BNP濃度> 300 ng/l
注意：NT-proBNP將於篩選期間進行檢測，以判定是否符合納入資格。若於隨機分配前60天內完成評估，則可使用過去的檢測結果。若無過去的檢測結果可用，或檢測時間超過60天之範圍，則需於篩選評估期間提供檢體進行當地實驗室評估。若無法於當地實驗室進行評估，則將使用中央實驗室進行評估。
5.心臟衰竭的病因包括：具雙心室生理學及全身性左心室之先天性心臟病(CHD)；特發性心肌病變(CM)；家族性/遺傳性及/或基因心肌病變(CM)；心肌炎病史(在隨機分配之前，急性發作診斷至少3個月)；神經肌肉疾病；先天性代謝異常；粒線體疾病；後天性原因(如化療、醫源性、感染、風濕性或營養性)；缺血性原因(如川崎氏症或術後心臟衰竭)；以及左心室鬆弛不全。
6.依照當地指引或試驗主持人之判斷，接受心臟衰竭的標準照護(SoC)治療，且於隨機分配前已穩定使用該治療至少30天。
體重
7.試驗受試者第1次回診時的體重必須等於或大於≥ 4.0公斤。
性行為與避孕法/屏障要求
8.女性受試者須依其性成熟及性行為狀況以及當地法規要求，接受懷孕檢測並採取有效的女性避孕措施。
注意：針對具生育能力的女性，僅限篩選回診時懷孕檢測結果為陰性且同意使用第10.4節所列之適當避孕措施的情況下，方可納入本試驗。女性所使用的避孕法必須符合當地針對臨床試驗受試者的避孕方法之規定。女性受試者若符合第10.4節所列條件，則視為不具生育能力。
在試驗開始後，試驗主持人必須在每次回診時評估生育能力是否發生變化(例如：初經前女性受試者來潮)或懷孕風險的變化(例如：女性受試者開始有異性性行為)，並與女性受試者和/或其父母進行討論(如適用)。應提供性教育諮詢，並由試驗主持人判斷女性受試者是否必須開始採用有效的避孕方法。若生育狀態存有疑問，應考慮進一步的評估。
知情同意
9.已達行使同意之法定年齡的受試者：依第10.1.3節說明，具備簽署受試者同意書的能力，其中包括遵循受試者同意書(ICF)和本試驗計畫書中列出的要求和限制。
未達行使同意之法定年齡的受試者：受試者已了解本試驗，並已簽署未成年同意參與書(如適用)。依第10.1.3節說明，受試者之父母或法定監護人具備簽署知情同意書的能力。
其他納入條件
10.受試者能夠接受腸道餵食(例如固體食物、奶瓶或杯子餵食，或經鼻胃管[NG]或胃造口進行餵食)，不論是否有母乳親餵。
11.對於未滿法定同意年齡的受試者：必須有法定監護人或主要照護者協助試驗人員確保後續追蹤(若根據當地法規受試者依法可自行簽署知情同意書，則不適用此要求)；並於每次返診日依據試驗活動表(SoA)陪同受試者至試驗中心(例如，能配合安排之回診、治療計畫、實驗室檢查與其他試驗程序)；可持續且連續提供受試者相關資訊；並能依指示準確且可靠地給予試驗藥物。
12.對於未滿法定同意年齡的受試者：法定監護人或主要照護者必須能準確地記錄孩子在家的健康狀況，包括一般健康資訊
年齡
1.在簽署知情同意書/未成年同意參與書和隨機分配時，受試者年齡必須介於6個月至< 18歲。
受試者類型和疾病特徵
2.心臟衰竭診斷結果
3.經心臟超音波評估確診之左心室收縮功能障礙(LVSD)且左心室射出分率(LVEF) ≤ 50%。
注意：為了進行資格評估，心臟超音波檢查須於篩選期間進行，或可採用過去的檢測結果，前提是該評估於隨機分配前的60天內完成。納入資格將依據最近一次的檢查結果進行評估，並以當地評估為準。
4.NT-pro BNP濃度升高：
●年齡介於≥ 6個月至< 2歲兒童的NT-pro BNP濃度> 500 ng/l
●年齡介於≥ 2歲至< 18歲兒童的NT-pro BNP濃度> 300 ng/l
注意：NT-proBNP將於篩選期間進行檢測，以判定是否符合納入資格。若於隨機分配前60天內完成評估，則可使用過去的檢測結果。若無過去的檢測結果可用，或檢測時間超過60天之範圍，則需於篩選評估期間提供檢體進行當地實驗室評估。若無法於當地實驗室進行評估，則將使用中央實驗室進行評估。
5.心臟衰竭的病因包括：具雙心室生理學及全身性左心室之先天性心臟病(CHD)；特發性心肌病變(CM)；家族性/遺傳性及/或基因心肌病變(CM)；心肌炎病史(在隨機分配之前，急性發作診斷至少3個月)；神經肌肉疾病；先天性代謝異常；粒線體疾病；後天性原因(如化療、醫源性、感染、風濕性或營養性)；缺血性原因(如川崎氏症或術後心臟衰竭)；以及左心室鬆弛不全。
6.依照當地指引或試驗主持人之判斷，接受心臟衰竭的標準照護(SoC)治療，且於隨機分配前已穩定使用該治療至少30天。
體重
7.試驗受試者第1次回診時的體重必須等於或大於≥ 4.0公斤。
性行為與避孕法/屏障要求
8.女性受試者須依其性成熟及性行為狀況以及當地法規要求，接受懷孕檢測並採取有效的女性避孕措施。
注意：針對具生育能力的女性，僅限篩選回診時懷孕檢測結果為陰性且同意使用第10.4節所列之適當避孕措施的情況下，方可納入本試驗。女性所使用的避孕法必須符合當地針對臨床試驗受試者的避孕方法之規定。女性受試者若符合第10.4節所列條件，則視為不具生育能力。
在試驗開始後，試驗主持人必須在每次回診時評估生育能力是否發生變化(例如：初經前女性受試者來潮)或懷孕風險的變化(例如：女性受試者開始有異性性行為)，並與女性受試者和/或其父母進行討論(如適用)。應提供性教育諮詢，並由試驗主持人判斷女性受試者是否必須開始採用有效的避孕方法。若生育狀態存有疑問，應考慮進一步的評估。
知情同意
9.已達行使同意之法定年齡的受試者：依第10.1.3節說明，具備簽署受試者同意書的能力，其中包括遵循受試者同意書(ICF)和本試驗計畫書中列出的要求和限制。
未達行使同意之法定年齡的受試者：受試者已了解本試驗，並已簽署未成年同意參與書(如適用)。依第10.1.3節說明，受試者之父母或法定監護人具備簽署知情同意書的能力。
其他納入條件
10.受試者能夠接受腸道餵食(例如固體食物、奶瓶或杯子餵食，或經鼻胃管[NG]或胃造口進行餵食)，不論是否有母乳親餵。
11.對於未滿法定同意年齡的受試者：必須有法定監護人或主要照護者協助試驗人員確保後續追蹤(若根據當地法規受試者依法可自行簽署知情同意書，則不適用此要求)；並於每次返診日依據試驗活動表(SoA)陪同受試者至試驗中心(例如，能配合安排之回診、治療計畫、實驗室檢查與其他試驗程序)；可持續且連續提供受試者相關資訊；並能依指示準確且可靠地給予試驗藥物。
12.對於未滿法定同意年齡的受試者：法定監護人或主要照護者必須能準確地記錄孩子在家的健康狀況，包括一般健康資訊
主要排除條件
如果符合以下任一條件，則將受試者排除於試驗之外：
醫療狀態
1.活躍性(疑似或確定)心肌炎 (在隨機分配前三個月內被診斷)。
2.限制型或肥厚型心肌病變。
3.單心室或體循環右心室。
4.隨機分配前30天內曾有持續性或具症狀之心律不整且無法經藥物或裝置治療控制。
5.隨機分配前3個月內曾接受外科手術或其他介入治療以矯正或緩解先天性心臟病(CHD)，或是預計在隨機分配後的三個月內進行心臟手術。
6.具有殘存之血流動力學顯著性分流(Qp:Qs > 1.5:1) 之先天性心臟病(CHD)，或有中度至重度的左心室流出道(LVOT)狹窄，或是主動脈弓阻塞。
7.篩選或隨機分配時，收縮壓(SBP)低於同年齡、性別及身高的第5百分位。
8.篩選或隨機分配回診時，重度腎功能不全且eGFR< 30 mL/min/1.73m2。
注意：篩選及隨機分配回診時，允許各進行一次eGFR重新評估。將採用當地常規eGFR計算方法。
9.血清鉀濃度：
●篩選或隨機分配回診時，年齡等於或大於≥ 2歲兒童的血清鉀濃度> 5.0 mmol/L
●篩選或隨機分配回診時，年齡介於≥ 6個月至< 2歲兒童的血清鉀濃度> 5.3 mmol/L (除非eGFR < 60 mL/min/1.73m2)。
注意：篩選及隨機分配回診時皆允許各進行一次血鉀值重新評估。若年齡< 2歲受試者的eGFR < 60 mL/min/1.73m2，則將使用血清鉀濃度> 5.0 mmol/L作為排除條件。若無法進行當地血清檢測，可使用血漿來計算eGFR。
10.已列入緊急心臟移植名單(UNOS 1A或住院等待移植期間使用強心劑)，或已接受心臟移植。
11.已知對試驗藥物(活性成分或賦形劑)有過敏反應。
12.如Child-Pugh C級或類似級別的重度肝功能不全。
過往和併用療法
13.隨機分配前30天內需使用任何靜脈注射(IV)血管活性藥物、機械式呼吸輔助或機械式循環輔助裝置。
14.隨機分配前30天內曾接受礦物皮質素受體拮抗劑(例如spironolactone、eplerenone)治療。
15.在隨機分配前7天內及整個治療期間，無法停用強效細胞色素P450同功酶3A4 (CYP3A4)抑制劑，或中度至強效CYP3A4誘導劑的全身性併用治療。
過去/進行中的臨床試驗經歷
16.曾於本試驗中被分配接受治療。
17.同時參與另一項介入性臨床試驗，或於篩選回診前30天內曾接受任何試驗性藥品治療。
其他排除條件
18.任何其他情況或治療，可能導致受試者不適合參與本試驗、以及無法全程參與整個試驗案 (例如受活性惡性腫瘤或其他導致預期壽命少於6個月的病症)。
19.任何其他病史、病況、療法或控制不佳的間發病，試驗主持人認為可能會影響試驗要求的遵從性。
20.與試驗中心有密切關係的人員，例如試驗主持人的近親、受撫養人(例如試驗中心的員工或學生)。
21.已知目前有酗酒/或非法藥物濫用情形，且經試驗主持人判斷可能影響受試者之安全性及/或遵從性。
22.懷孕或哺乳(授乳)女性，懷孕定義為女性在受孕後至妊娠終止前之狀態，並經人類絨毛膜促性腺激素(hCG)尿液或血清檢測確認陽性結果。
醫療狀態
1.活躍性(疑似或確定)心肌炎 (在隨機分配前三個月內被診斷)。
2.限制型或肥厚型心肌病變。
3.單心室或體循環右心室。
4.隨機分配前30天內曾有持續性或具症狀之心律不整且無法經藥物或裝置治療控制。
5.隨機分配前3個月內曾接受外科手術或其他介入治療以矯正或緩解先天性心臟病(CHD)，或是預計在隨機分配後的三個月內進行心臟手術。
6.具有殘存之血流動力學顯著性分流(Qp:Qs > 1.5:1) 之先天性心臟病(CHD)，或有中度至重度的左心室流出道(LVOT)狹窄，或是主動脈弓阻塞。
7.篩選或隨機分配時，收縮壓(SBP)低於同年齡、性別及身高的第5百分位。
8.篩選或隨機分配回診時，重度腎功能不全且eGFR< 30 mL/min/1.73m2。
注意：篩選及隨機分配回診時，允許各進行一次eGFR重新評估。將採用當地常規eGFR計算方法。
9.血清鉀濃度：
●篩選或隨機分配回診時，年齡等於或大於≥ 2歲兒童的血清鉀濃度> 5.0 mmol/L
●篩選或隨機分配回診時，年齡介於≥ 6個月至< 2歲兒童的血清鉀濃度> 5.3 mmol/L (除非eGFR < 60 mL/min/1.73m2)。
注意：篩選及隨機分配回診時皆允許各進行一次血鉀值重新評估。若年齡< 2歲受試者的eGFR < 60 mL/min/1.73m2，則將使用血清鉀濃度> 5.0 mmol/L作為排除條件。若無法進行當地血清檢測，可使用血漿來計算eGFR。
10.已列入緊急心臟移植名單(UNOS 1A或住院等待移植期間使用強心劑)，或已接受心臟移植。
11.已知對試驗藥物(活性成分或賦形劑)有過敏反應。
12.如Child-Pugh C級或類似級別的重度肝功能不全。
過往和併用療法
13.隨機分配前30天內需使用任何靜脈注射(IV)血管活性藥物、機械式呼吸輔助或機械式循環輔助裝置。
14.隨機分配前30天內曾接受礦物皮質素受體拮抗劑(例如spironolactone、eplerenone)治療。
15.在隨機分配前7天內及整個治療期間，無法停用強效細胞色素P450同功酶3A4 (CYP3A4)抑制劑，或中度至強效CYP3A4誘導劑的全身性併用治療。
過去/進行中的臨床試驗經歷
16.曾於本試驗中被分配接受治療。
17.同時參與另一項介入性臨床試驗，或於篩選回診前30天內曾接受任何試驗性藥品治療。
其他排除條件
18.任何其他情況或治療，可能導致受試者不適合參與本試驗、以及無法全程參與整個試驗案 (例如受活性惡性腫瘤或其他導致預期壽命少於6個月的病症)。
19.任何其他病史、病況、療法或控制不佳的間發病，試驗主持人認為可能會影響試驗要求的遵從性。
20.與試驗中心有密切關係的人員，例如試驗主持人的近親、受撫養人(例如試驗中心的員工或學生)。
21.已知目前有酗酒/或非法藥物濫用情形，且經試驗主持人判斷可能影響受試者之安全性及/或遵從性。
22.懷孕或哺乳(授乳)女性，懷孕定義為女性在受孕後至妊娠終止前之狀態，並經人類絨毛膜促性腺激素(hCG)尿液或血清檢測確認陽性結果。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
9 人
-
全球人數
222 人
