計劃書編號ITL-2001-CL-301
2024-05-01 - 2028-12-31
Phase III
召募中3
MAGNITUDE：一項第 3 期多國、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，對患有心肌病的轉甲狀腺素澱粉樣蛋白疾病 (ATTR-CM) 之受試者評估 NTLA-2001 的療效和安全性
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試驗申請者
美捷國際有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Intellia Therapeutics, Inc.委託美捷國際有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)
試驗目的
這是一項多國、多中心、雙盲、安慰劑對照研究，共有約 765 名參與者，參與者將被隨機分配接受 NTLA-2001 或安慰劑治療。
藥品名稱
NTLA-2001
主成份
A clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/Cas9 gene editing system delivered by lipid nanoparticles (LNPs) for intravenous (IV) administration.
劑型
靜脈輸注液
劑量
NTLA-2001 (55mg)
評估指標
‧ 複合評估心血管（CV）死亡率以及 CV 事件
主要納入條件
‧ ATTR 澱粉樣變性合併心肌病變的記錄診斷。
‧ 心臟衰竭病史 (HF) 。
‧ 在實施試驗介入前 28 天內，心臟衰竭症狀得到最佳控制且臨床狀態穩定。
‧ 篩檢時NT-proBNP（心臟衰竭嚴重程度的血液標記）大於或等於1000 pg/mL（如果參與者已知心房顫動，則大於或等於2000 pg/mL）。‧ 紐約心臟學會 (NYHA) 第 IV 級 HF。
‧ 多發性神經病變殘障分數為 IV ( 受限於輪椅或床上 。
‧ 患有活動性或慢性 B 型肝炎或 C 型肝炎感染或人類免疫缺乏病毒 (HIV) 感染。
‧ 篩檢前 3 年內有活動性惡性腫瘤病史
‧ 給藥前12 個月內進行RNA沉默子療法（patisiran、inotersen 和/或eplontersen）。 不允許先前使用任何vutrisiran。
‧ 在試驗給藥前6 個月內開始服用tafamidis。
‧ 估算腎絲球過濾率(eGFR) <30 mL/min/1.73m^2。
‧ 肝衰竭。
‧ 血壓無法控制。
‧ 在試驗期間無法或不願意補充維生素A。
‧ 心臟衰竭病史 (HF) 。
‧ 在實施試驗介入前 28 天內，心臟衰竭症狀得到最佳控制且臨床狀態穩定。
‧ 篩檢時NT-proBNP（心臟衰竭嚴重程度的血液標記）大於或等於1000 pg/mL（如果參與者已知心房顫動，則大於或等於2000 pg/mL）。‧ 紐約心臟學會 (NYHA) 第 IV 級 HF。
‧ 多發性神經病變殘障分數為 IV ( 受限於輪椅或床上 。
‧ 患有活動性或慢性 B 型肝炎或 C 型肝炎感染或人類免疫缺乏病毒 (HIV) 感染。
‧ 篩檢前 3 年內有活動性惡性腫瘤病史
‧ 給藥前12 個月內進行RNA沉默子療法（patisiran、inotersen 和/或eplontersen）。 不允許先前使用任何vutrisiran。
‧ 在試驗給藥前6 個月內開始服用tafamidis。
‧ 估算腎絲球過濾率(eGFR) <30 mL/min/1.73m^2。
‧ 肝衰竭。
‧ 血壓無法控制。
‧ 在試驗期間無法或不願意補充維生素A。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
24 人
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全球人數
765 人
