計劃書編號MS700568_0183
試驗執行中
2024-04-01 - 2030-12-31
Phase III
召募中4
ICD-10G70.00
重症肌無力未伴有急性惡化
ICD-10G70.01
重症肌無力伴有急性惡化
ICD-9358.0
重症肌無力
一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、3 組的 3階段試驗，針對全身性重症肌無力參與者評估新配方口服 Cladribine 相較於安慰劑的療效和安全性
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試驗申請者
艾昆緯股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
艾昆緯股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
全身性重症肌無力
試驗目的
衡量 cladribine 膠囊與安慰劑相比，對全身性重症肌無力患者的療效和安全性
藥品名稱
膠囊劑
主成份
1004001700
劑型
909
劑量
17.5mg
評估指標
在 DBPC 期間，第 24 週重症肌無力日常生活量表 (MG ADL) 總分相對於基線的變化 (Change from Baseline, CFB)。
主要納入條件
•簽署受試者同意書時的年齡≥ 18歲之成人。
•被診斷為全身性肌無力的Myasthenia Gravis，符合MGFA分類第II級至第IVa級臨床標準。
o在anti-AChR抗體或anti-MuSK抗體呈陽性的參與者可以被納入
o在自體抗體血清陰性和Anti-LRP4抗體陽性的參與者可以被納入
•篩選和基準點MG-ADL分數≥ 6，且總分中≥ 50%是由於非眼部症狀。篩選和基準點MG-ADL分數必須保持穩定。篩選分數與基準點分數之間的差異不應超過2分，且篩選期間不應報告出現MG惡化的情況。
•如果使用口服皮質類固醇治療：應在篩選前至少3個月內和篩選期間保持穩定的每日劑量。在此情況下，就口服類固醇的每日劑量而言，prednisone / prednisolone不得超過20 mg/天，methylprednisolone不得超過16 mg/天。
•如果使用AChEI治療：在篩選前至少3個月內和篩選期間應保持穩定的每日劑量（pyridostigmine劑量≤ 480 mg/天）。
•體重≥ 40公斤。
•其他計畫書中規定的納入條件也可能適用。
•被診斷為全身性肌無力的Myasthenia Gravis，符合MGFA分類第II級至第IVa級臨床標準。
o在anti-AChR抗體或anti-MuSK抗體呈陽性的參與者可以被納入
o在自體抗體血清陰性和Anti-LRP4抗體陽性的參與者可以被納入
•篩選和基準點MG-ADL分數≥ 6，且總分中≥ 50%是由於非眼部症狀。篩選和基準點MG-ADL分數必須保持穩定。篩選分數與基準點分數之間的差異不應超過2分，且篩選期間不應報告出現MG惡化的情況。
•如果使用口服皮質類固醇治療：應在篩選前至少3個月內和篩選期間保持穩定的每日劑量。在此情況下，就口服類固醇的每日劑量而言，prednisone / prednisolone不得超過20 mg/天，methylprednisolone不得超過16 mg/天。
•如果使用AChEI治療：在篩選前至少3個月內和篩選期間應保持穩定的每日劑量（pyridostigmine劑量≤ 480 mg/天）。
•體重≥ 40公斤。
•其他計畫書中規定的納入條件也可能適用。
主要排除條件
•除重症肌無力外的免疫性疾病或任何其他需要長期口服、靜脈注射、肌肉或關節內皮質類固醇治療的病症。控制良好的甲狀腺疾病（依來源紀錄中的治療試驗主持人或患者常規治療醫師的紀錄），不予排除。
•分子特徵上或疑似先天性的肌無力症候群、伊頓肌無力症候群、遺傳性肌病、肌肉失養症、後天肌病，或任何其他類似MG肌無力的神經或全身性疾病。
•在篩選前8週內或篩選期間，活動性具臨床意義的病毒、細菌或真菌感染（包括符合 PML 等感染徵象的腦部 MRI 結果），或任何需要住院或腸道外抗感染藥物治療的重大感染事件，或篩選前8週內或篩選期間完成口服抗感染藥物。經試驗主持人認定已充分控制的陰道念珠菌感染、甲癬及生殖器或口腔單純疱疹病毒感染，不予排除。
•曾經或目前診斷活動性結核病(TB)
•活動性惡性腫瘤或癌症病史
•隨機分配前4週內，使用非類固醇免疫抑制劑治療gMG，例如azathioprine、mycophenolate mofetil、methotrexate、cyclosporine、tacrolimus。
•隨機分配前8週內，接受eculizumab、rozanolixizumab efgartigimod、ravulizumab或zilucoplan治療。
•篩選前6個月內進行過胸腺切除術。
•全身性癲癇發作病史（小兒熱痙攣病史除外）
•篩選時水痘-帶狀疱疹病毒 (VZV) 抗體呈陰性。
•篩選前12個月內及篩選期間有重症肌無力危象病史。
•過去2年內有反覆感染病史（即每年感染3次或以上）。
•在篩選前6個月內停用任何用於治療gMG的非類固醇免疫抑制劑，例如azathioprine、mycophenolate mofetil、methotrexate、cyclosporine和tacrolimus。
•如果正在使用非類固醇免疫抑制劑治療gMG，篩選時的劑量不應超過：azathioprine 50 mg/天，mycophenolate mofetil 500 mg/天，tacrolimus 1 mg/天，cyclosporine 50 mg/天，或methotrexate 7.5 mg/週。
•6個月內曾參與任何試驗性藥物臨床試驗，或在隨機分配前，仍處於之前臨床試驗所使用試驗性藥物的5個半衰期內（以較長者為準）。不過，任何先前暴露於cladribine的參與者不得參與本試驗，無論暴露時間點為何。
•其他計畫書中規定的排除條件也可能適用。
•分子特徵上或疑似先天性的肌無力症候群、伊頓肌無力症候群、遺傳性肌病、肌肉失養症、後天肌病，或任何其他類似MG肌無力的神經或全身性疾病。
•在篩選前8週內或篩選期間，活動性具臨床意義的病毒、細菌或真菌感染（包括符合 PML 等感染徵象的腦部 MRI 結果），或任何需要住院或腸道外抗感染藥物治療的重大感染事件，或篩選前8週內或篩選期間完成口服抗感染藥物。經試驗主持人認定已充分控制的陰道念珠菌感染、甲癬及生殖器或口腔單純疱疹病毒感染，不予排除。
•曾經或目前診斷活動性結核病(TB)
•活動性惡性腫瘤或癌症病史
•隨機分配前4週內，使用非類固醇免疫抑制劑治療gMG，例如azathioprine、mycophenolate mofetil、methotrexate、cyclosporine、tacrolimus。
•隨機分配前8週內，接受eculizumab、rozanolixizumab efgartigimod、ravulizumab或zilucoplan治療。
•篩選前6個月內進行過胸腺切除術。
•全身性癲癇發作病史（小兒熱痙攣病史除外）
•篩選時水痘-帶狀疱疹病毒 (VZV) 抗體呈陰性。
•篩選前12個月內及篩選期間有重症肌無力危象病史。
•過去2年內有反覆感染病史（即每年感染3次或以上）。
•在篩選前6個月內停用任何用於治療gMG的非類固醇免疫抑制劑，例如azathioprine、mycophenolate mofetil、methotrexate、cyclosporine和tacrolimus。
•如果正在使用非類固醇免疫抑制劑治療gMG，篩選時的劑量不應超過：azathioprine 50 mg/天，mycophenolate mofetil 500 mg/天，tacrolimus 1 mg/天，cyclosporine 50 mg/天，或methotrexate 7.5 mg/週。
•6個月內曾參與任何試驗性藥物臨床試驗，或在隨機分配前，仍處於之前臨床試驗所使用試驗性藥物的5個半衰期內（以較長者為準）。不過，任何先前暴露於cladribine的參與者不得參與本試驗，無論暴露時間點為何。
•其他計畫書中規定的排除條件也可能適用。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
7 人
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全球人數
264 人
