計劃書編號ALN-SOD-ALS-2351
尚未開始召募
2024-09-01 - 2028-02-17
Phase I
召募中2
ICD-10G12.21
肌萎縮性側索硬化症
ICD-9335.20
肌萎縮性側索硬化
一項評估多重遞增劑量鞘內施打ALN-SOD用於肌萎縮性側索硬化症及SOD1突變參與者之安全性、耐受性、藥物動力學與藥效學的首次用於人體試驗
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試驗申請者
百瑞精鼎國際股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
百瑞精鼎國際股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
肌萎縮性側索硬化症
試驗目的
本試驗的主要目的為：
*評估單次與重複鞘內(IT)施打ALN-SOD 用於肌萎縮硬化症(ALS)伴隨超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突變(SOD1-ALS)參與者的安全性與耐受性
關鍵次要目的為：
*評估單次與重複IT 施打ALN-SOD 對血漿中神經絲輕(NfL)的影響
本試驗的其他次要目的為：
*評估單次與重複IT 施打ALN-SOD 對SOD1 表現藥效標記的影響
*評估單次與重複IT 施打ALN-SOD 對腦脊髓液(CSF) 影響
*評估單次與重複IT 施打ALN-SOD 對功能狀態的影響
*探討單次與重複IT 施打後，血漿中ALN-SOD 的藥學(PK)
*探討單次與重複IT 施打後，CSF 中ALN-SOD 的濃度
*評估ALN-SOD 的免疫原性
藥品名稱
注射液
主成份
ALN-SOD
劑型
279
劑量
300 mg/vial
評估指標
參與者在接受ALN-SOD 治療後第4 週以及直到第124 週試驗結束(EOS)回診的治療中發生不良事件(TEAE)發生率與嚴重
度。
度。
主要納入條件
1. 如試驗計畫書所定義，歸因於 ALS 和 SOD1 突變的無力，此突變先前已知與 ALS 相關或被認為可能導致 ALS
2. 以直立姿勢測量的緩慢肺活量 (slow vital capacity, SVC) ≥ 50% 依據年齡、性別和身高的預測值
3. 篩選時身體質量指數 (Body Mass Index, BMI) ≤ 35 公斤／平方公尺
4. 若參與者正在使用 riluzole、edaravone 或 AMX0035，必須在初次用藥回診前接受穩定劑量至少 4 週，且預期將維持該劑量直至試驗結束
5. 血小板計數 > 50,000／微升
6. 血壓讀數正常，如試驗計畫書所定義
2. 以直立姿勢測量的緩慢肺活量 (slow vital capacity, SVC) ≥ 50% 依據年齡、性別和身高的預測值
3. 篩選時身體質量指數 (Body Mass Index, BMI) ≤ 35 公斤／平方公尺
4. 若參與者正在使用 riluzole、edaravone 或 AMX0035，必須在初次用藥回診前接受穩定劑量至少 4 週，且預期將維持該劑量直至試驗結束
5. 血小板計數 > 50,000／微升
6. 血壓讀數正常，如試驗計畫書所定義
主要排除條件
1. 同時參與另一項介入性臨床試驗
2. 曾接受氣管造口術
3. 由試驗主持人評估為患有失智症
4. 在過去 30 天內患有控制不良的精神疾病，包括精神病、有積極的或近期有自殺意圖、未治療的重度憂鬱症
5. 有腦部或脊椎疾病／損傷的病史，而可能干擾試驗計畫書定義的腰椎穿刺 (lumbar puncture, LP) 程序、CSF 循環或安全性評估
6. 有用於引流 CSF 的植入分流管或中樞神經系統 (central nervous system, CNS) 植入式導管
7. 向試驗主持人顯示具有任何可能混淆試驗結果的疑慮，或因參與試驗而對參與者造成額外風險
8. 在篩選回診前 30 天內，曾因 ALS 以外的任何原因住院（即 > 24 小時）
備註：適用其他試驗計畫書定義的納入/排除條件
2. 曾接受氣管造口術
3. 由試驗主持人評估為患有失智症
4. 在過去 30 天內患有控制不良的精神疾病，包括精神病、有積極的或近期有自殺意圖、未治療的重度憂鬱症
5. 有腦部或脊椎疾病／損傷的病史，而可能干擾試驗計畫書定義的腰椎穿刺 (lumbar puncture, LP) 程序、CSF 循環或安全性評估
6. 有用於引流 CSF 的植入分流管或中樞神經系統 (central nervous system, CNS) 植入式導管
7. 向試驗主持人顯示具有任何可能混淆試驗結果的疑慮，或因參與試驗而對參與者造成額外風險
8. 在篩選回診前 30 天內，曾因 ALS 以外的任何原因住院（即 > 24 小時）
備註：適用其他試驗計畫書定義的納入/排除條件
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
3 人
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全球人數
40 人
