計劃書編號747-308
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT06121375
試驗已結束
2024-06-01 - 2025-09-17
Phase II/III
尚未開始2
召募中2
ICD-10Q44.2
膽道閉鎖
ICD-10Q44.3
膽道先天性狹窄及縮窄
ICD-9751.61
膽道閉鎖
一項隨機分配、雙盲、安慰劑對照、第 2/3 期試驗，在接受肝門腸吻合術後的膽道閉鎖兒童受試者中，評估 Obeticholic Acid 相較於安慰劑的療效、安全性、耐受性、藥物動力學和藥效學
-
試驗申請者
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/06/18
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 召募中
適應症
膽道閉鎖
試驗目的
評估 Obeticholic Acid 在接受肝門腸吻合術後的膽道閉鎖兒童受試者中，相較於安慰劑的療效、安全性、耐受性、藥物動力學和藥效學
藥品名稱
錠劑
主成份
Obeticholic acid
劑型
110
劑量
0.1 mg/tab
1.5 mg/tab
1.5 mg/tab
評估指標
針對已成功進行葛西手術的膽道閉鎖受試者，評估 OCA 相較於安慰劑加上既定當地標準照護對於臨床結果的影響，評估方法為直至首次發生包含下列經判定事件之複合指標中任何項目前的所經時間：
‧ 死亡（所有原因）
‧ 肝臟移植
‧ 兒童末期肝病 (PELD) 分數 >= 17／末期肝病模型 (MELD)>=15
‧ 因下列新發生或復發的病況而住院（定義為住院 24 小時或以上）：
-靜脈曲張出血
-肝性腦病變（定義為 West Haven 分數>= 2）
-自發性細菌性腹膜炎（以診斷性腔液穿刺術確認）
‧ 與門靜脈高壓相關的臨床上明顯腹水（需要每月進行至少兩次治療性腔液穿刺術的利尿劑抗藥性腹水）
‧ 死亡（所有原因）
‧ 肝臟移植
‧ 兒童末期肝病 (PELD) 分數 >= 17／末期肝病模型 (MELD)>=15
‧ 因下列新發生或復發的病況而住院（定義為住院 24 小時或以上）：
-靜脈曲張出血
-肝性腦病變（定義為 West Haven 分數>= 2）
-自發性細菌性腹膜炎（以診斷性腔液穿刺術確認）
‧ 與門靜脈高壓相關的臨床上明顯腹水（需要每月進行至少兩次治療性腔液穿刺術的利尿劑抗藥性腹水）
主要納入條件
1. 自出生至 < 18 歲的男性或女性兒童受試者
備註：在預定期中分析期間審查安全性資料且 DSMB 同意有足夠的安全性資料可納入此年齡組之前，將不會納入年齡 < 2 歲的受試者。
2. 診斷出患有非症候群型膽道閉鎖
3. 經證實成功接受 HPE，定義為在 HPE 程序後至少 3 個月總膽紅素 < 2 mg/dL (34.2 μmol/L)。1. 曾接受肝臟移植，或正在移植等待名單中
2. 診斷出患有膽道閉鎖脾臟畸形 (BASM) 的參與者
3. 結合型（直接）膽紅素>= 試驗中心特定參考範圍的正常值上限 (ULN)。若無法取得結合型膽紅素：總膽紅素>=2 mg/dL (34.2 μmol/L)
4. 血小板 < 120,000/μL
5. 國際標準凝血時間比 (INR)>= 1.5
6. 目前或曾經有失代償性慢性肝臟疾病的併發症，包括：
a. 胃食道靜脈曲張和／或靜脈曲張出血
b. 與門靜脈高壓相關的臨床上明顯腹水
c. 肝性腦病變
d. 曾放置門靜脈系統分流支架
e. 肝肺症候群或肺門脈高壓
f. 肝腎症候群
g. 依據造影顯示有任何門靜脈高壓的證據（例如：門靜脈海綿樣變性、腹部靜脈曲張等）
h. 肝細胞癌
i. Childs-Pugh B 或 C
7. 依據試驗中心特定參考範圍，身高和體重 Z 分數 < -2
8. 灰白色（淡色）糞便
9. AST > 4x ULN
10. glutamate pyruvate transaminase > 4x ULN
11. GGT >500 U/L
12. 抗凝血療法
13. 白蛋白 < 3.5 g/dL
14. 無法吞嚥藥錠（即：藥錠或微錠劑型）
備註：在預定期中分析期間審查安全性資料且 DSMB 同意有足夠的安全性資料可納入此年齡組之前，將不會納入年齡 < 2 歲的受試者。
2. 診斷出患有非症候群型膽道閉鎖
3. 經證實成功接受 HPE，定義為在 HPE 程序後至少 3 個月總膽紅素 < 2 mg/dL (34.2 μmol/L)。1. 曾接受肝臟移植，或正在移植等待名單中
2. 診斷出患有膽道閉鎖脾臟畸形 (BASM) 的參與者
3. 結合型（直接）膽紅素>= 試驗中心特定參考範圍的正常值上限 (ULN)。若無法取得結合型膽紅素：總膽紅素>=2 mg/dL (34.2 μmol/L)
4. 血小板 < 120,000/μL
5. 國際標準凝血時間比 (INR)>= 1.5
6. 目前或曾經有失代償性慢性肝臟疾病的併發症，包括：
a. 胃食道靜脈曲張和／或靜脈曲張出血
b. 與門靜脈高壓相關的臨床上明顯腹水
c. 肝性腦病變
d. 曾放置門靜脈系統分流支架
e. 肝肺症候群或肺門脈高壓
f. 肝腎症候群
g. 依據造影顯示有任何門靜脈高壓的證據（例如：門靜脈海綿樣變性、腹部靜脈曲張等）
h. 肝細胞癌
i. Childs-Pugh B 或 C
7. 依據試驗中心特定參考範圍，身高和體重 Z 分數 < -2
8. 灰白色（淡色）糞便
9. AST > 4x ULN
10. glutamate pyruvate transaminase > 4x ULN
11. GGT >500 U/L
12. 抗凝血療法
13. 白蛋白 < 3.5 g/dL
14. 無法吞嚥藥錠（即：藥錠或微錠劑型）
主要排除條件
Exclusion criteria:
Prior liver transplant or active status on transplant list.
Participants diagnosed with biliary atresia splenic malformation (BASM).
Conjugated (direct) bilirubin ≥ upper limit of normal (ULN) of site-specific reference range. If conjugated bilirubin is not available: total bilirubin ≥2 mg/dL (34.2 mol/L).
Platelets <120,000/μL
International normalized ratio (INR) ≥1.5.
Current or history of complications of decompensated chronic liver disease including:
Gastroesophageal varices and/or variceal bleeding
Clinically evident ascites related to portal hypertension
Hepatic encephalopathy
Prior placement of portosystemic shunt
Hepatopulmonary syndrome or portopulmonary hypertension
Hepatorenal syndrome
Any evidence of portal hypertension based on imaging (e.g., cavernous transformation of portal vein, abdominal varices, etc.)
Hepatocellular carcinoma
Childs-Pugh B or C
Height and weight Z-score <-2 per site-specific reference ranges.
Acholic (pale) stools.
Aspartate aminotransferase (AST) >4x ULN.
Alanine aminotransferase >4x ULN
GGT >500 Units per Liter (U/L)
On anticoagulation therapy
Albumin <3.5 grams per deciliter (g/dL).
Inability to swallow tablets (i.e., tablet or mini-tablet formulations).
Prior liver transplant or active status on transplant list.
Participants diagnosed with biliary atresia splenic malformation (BASM).
Conjugated (direct) bilirubin ≥ upper limit of normal (ULN) of site-specific reference range. If conjugated bilirubin is not available: total bilirubin ≥2 mg/dL (34.2 mol/L).
Platelets <120,000/μL
International normalized ratio (INR) ≥1.5.
Current or history of complications of decompensated chronic liver disease including:
Gastroesophageal varices and/or variceal bleeding
Clinically evident ascites related to portal hypertension
Hepatic encephalopathy
Prior placement of portosystemic shunt
Hepatopulmonary syndrome or portopulmonary hypertension
Hepatorenal syndrome
Any evidence of portal hypertension based on imaging (e.g., cavernous transformation of portal vein, abdominal varices, etc.)
Hepatocellular carcinoma
Childs-Pugh B or C
Height and weight Z-score <-2 per site-specific reference ranges.
Acholic (pale) stools.
Aspartate aminotransferase (AST) >4x ULN.
Alanine aminotransferase >4x ULN
GGT >500 Units per Liter (U/L)
On anticoagulation therapy
Albumin <3.5 grams per deciliter (g/dL).
Inability to swallow tablets (i.e., tablet or mini-tablet formulations).
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
8 人
-
全球人數
144 人
