計劃書編號CKJX839C12303
試驗執行中
2024-09-01 - 2028-10-31
Phase III
召募中2
ICD-10E78.0
純高膽固醇血症
ICD-9272.0
純高膽固醇血症
兩階段 (雙盲 inclisiran 相較於安慰劑 [第 1 年] 加開放標記 inclisiran [第 2 年]) 隨機分配、多中心試驗，評估 inclisiran 用於異合子家族性高膽固醇血症及 LDL 膽固醇升高之兒童 (6 歲至未滿 12 歲) 的安全性、耐受性及療效 (ORION-20)
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試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
異合子家族性高膽固醇血症
試驗目的
CKJX839C12303 (ORION-20) 是一項樞紐第三期試驗，以 inclisiran 治療異合子家族性高膽固醇血症 (HeFH) 和低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 升高的兒童 (6 歲至未滿 12 歲)，評估其安全性、耐受性及療效。試驗中將探討 inclisiran 治療 HeFH 兒童的療效，以取得 inclisiran 用於小兒的必要資訊。
藥品名稱
注射劑
主成份
KJX839 (Inclisiran)
劑型
270
劑量
284mg/1.5mL
評估指標
LDL-C 自基準點到第330 天(第1 年) 的變化百分比。
主要納入條件
• 篩選時年滿6 歲至未滿12 歲的男性或女性參與者
• 依據基因檢測或表現型條件診斷為HeFH
• 篩選時空腹LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L)
• 8 歲至未滿12 歲的參與者，除非statin 類藥物耐受不良，應使用最佳劑量statin 類藥物(依試驗主持人決定)，併用或未併用其他降血脂治療(例如ezetimibe)。未滿8 歲的參與者，使用的降血脂背景治療依試驗主持人判斷決定。
• 已接受降血脂療法(例如statin 類藥物及/或ezetimibe) 的參與者，在篩選前必須已維持穩定劑量≥30 天，且在試驗參與期間沒有變更藥物或劑量的計畫。
• 依據基因檢測或表現型條件診斷為HeFH
• 篩選時空腹LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L)
• 8 歲至未滿12 歲的參與者，除非statin 類藥物耐受不良，應使用最佳劑量statin 類藥物(依試驗主持人決定)，併用或未併用其他降血脂治療(例如ezetimibe)。未滿8 歲的參與者，使用的降血脂背景治療依試驗主持人判斷決定。
• 已接受降血脂療法(例如statin 類藥物及/或ezetimibe) 的參與者，在篩選前必須已維持穩定劑量≥30 天，且在試驗參與期間沒有變更藥物或劑量的計畫。
主要排除條件
• 先前接受過以PCSK9 為標靶的單株抗體治療(篩選前90 天內)
• 繼發性高血脂，例如甲狀腺功能低下或腎病症候群
• 同合子家族性高膽固醇血症(HoFH)
• 篩選及/或隨機分配(第1 天) 回診時，體重<16 公斤
• 患有活性肝臟疾病，定義為目前有感染性、腫瘤性或代謝性的肝臟病理學；或原因不明的丙胺酸轉胺酶(ALT)、天冬胺酸轉胺酶(AST) 升高>3 倍正常值上限(ULN)，或總膽紅素升高>2 倍ULN (吉伯特氏症候群患者除外)
• 懷孕或哺乳的女性
• 最近及/或預定使用其他試驗藥品或試驗器材
• 繼發性高血脂，例如甲狀腺功能低下或腎病症候群
• 同合子家族性高膽固醇血症(HoFH)
• 篩選及/或隨機分配(第1 天) 回診時，體重<16 公斤
• 患有活性肝臟疾病，定義為目前有感染性、腫瘤性或代謝性的肝臟病理學；或原因不明的丙胺酸轉胺酶(ALT)、天冬胺酸轉胺酶(AST) 升高>3 倍正常值上限(ULN)，或總膽紅素升高>2 倍ULN (吉伯特氏症候群患者除外)
• 懷孕或哺乳的女性
• 最近及/或預定使用其他試驗藥品或試驗器材
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
2-6 人
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全球人數
51 人
