計劃書編號ES-CMSC01-D1101
試驗執行中
2022-12-01 - 2028-12-31
Phase I
召募中1
ICD-10G35
多發性硬化症
ICD-9340
多發性硬化症
一項第I / IIa期，探討異體臍帶間質幹細胞對多發性硬化症病患的安全性並探索其療效。
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試驗申請者
長聖國際生技股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
長聖國際生技股份有限公司
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臨床試驗規模
台灣多中心
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更新日期
2026/08/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
多發性硬化症
試驗目的
1.主要目的
I期
評估以靜脈輸注(IV)與脊髓腔內輸注(IT)異體臍帶間質幹細胞(UMSC01)在多發性硬化症病患的安全性
IIa期
評估以靜脈輸注(IV)與脊髓腔內輸注(IT)異體臍帶間質幹細胞(UMSC01)在多發性硬化症病患的初步臨床療效
2.次要目的
探討以靜脈輸注(IV)與脊髓腔內輸注(IT)異體臍帶間質幹細胞(UMSC01)在多發性硬化症病患的療效與安全性
藥品名稱
注射劑
主成份
Allogeneic umbilical cord mesenchymal stem cells
劑型
270
劑量
靜脈輸注(IV):1*10^8；脊隨腔內輸注(IT):2*10^7
評估指標
1.主要評估指標：
I期
試驗期間嚴重不良事件(SAE)、疑似與非預期嚴重不良反應(SUSAR)以及不良事件(AE)的發生率
IIa期
相較於對照組，試驗組從基線至第10次回診的擴展殘疾狀態量表變化量
I期
試驗期間嚴重不良事件(SAE)、疑似與非預期嚴重不良反應(SUSAR)以及不良事件(AE)的發生率
IIa期
相較於對照組，試驗組從基線至第10次回診的擴展殘疾狀態量表變化量
主要納入條件
1.您願意簽署知情同意。
2.您簽署同意書當天年齡介於20至65歲之間。
3.您需符合以下任一類型之多發性硬化症診斷：復發緩解型多發性硬化症（RRMS）、或伴復發之續發漸進型多發性硬化症（relapsing SPMS）的定義。
RRMS（復發緩解型多發性硬化症）需符合下列任一項條件：
過去 12 個月內曾有 ≥ 1 次經臨床確認之復發；或
過去 24 個月內曾有 ≥ 2 次經臨床確認之復發；或
過去 12 個月內有至少 1 個釓（gadolinium）強化病灶；或
過去 12 個月內有T2 新發病灶。
Relapsing SPMS（伴復發之續發漸進型多發性硬化症）需符合以下所有條件：
在過去 18 個月內，EDSS 分數增加 ≥ 1.0 分（若基線 EDSS ≤ 5.0），或 ≥ 0.5 分（若基線 EDSS ≥ 5.5）；
且
在過去 18 個月內，≥ 1 次臨床復發；或
在過去 18 個月內，≥ 1 個釓（gadolinium）強化病灶。
註:
1. 釓強化病灶: 「釓」是一種化學元素，其化學符號為Gd，釓強化病灶是指:一個由釓(gadolinium)所加強顯影的核磁共振偵測到新損傷部位。
2. T2新病灶:在核磁共振中，會有T1以及T2權重影像。指在核磁共振中T2權重影像上看到新損傷。
3. EDSS（The Kurtzke Expanded Disability Status Scale）是一個評估多發性硬化症患者之運動失常及疾病發展程度的評分方法。評分方法是針對八種神經功能的表現來加以評估，再依評估級數分為 0～10 分)。
4.您於加入試驗前，須已確診且確認分型為復發緩解型多發性硬化症（RRMS）至少 6 個月，或確診且確認分型為伴復發之續發漸進型多發性硬化症（relapsing SPMS）至少 2 年，且EDSS分數介於2.0至6.5之間。
註:
多發性硬化症的診斷是依據2017年McDonald訂定的標準，而復發緩解型多發性硬化症及續發漸進型多發性硬化症的診斷則是依據2014年Lublin等人訂定的標準。
5.您具備適當的以下條件進行腰椎穿刺術：
凝血酶原時間、部份凝血活酶時間≤ 1.5倍正常值上限。
血小板大於每微升 100,000顆。
進行腰椎穿刺術7天內無使用抗凝血劑。
無穿刺部位局部感染。
無顱內病灶併腦壓升高徵兆。
6.在加入試驗案前，您曾經至少一種多發性硬化症治療失敗，治療方法包含如藥物β型干擾素、Glatiramer acetate (Copaxone)、Dimethyl fumarate (Tecfidera)、Teriflunomide (Aubagio)、Fingolimod (Gilenya)、Ozanimod (Zeposia)、Cladribine (Mavenclad)、Siponimod (Mayzent)、Ofatumumab (Kesimpta)或Natalizumab (Tysabri))，治療失敗定義為以下任一情形：≥ 1次復發、≥ 1個新T2病灶、≥ 1個釓強化病灶或EDSS惡化。
7.在施打UMSC01前，您已穩定接受以下治療至少一個月以上，治療方法包含如藥物（Interferon-β, Glatiramer acetate (Copaxone), Dimethyl fumarate (Tecfidera), Teriflunomide (Aubagio), Fingolimod (Gilenya), Ozanimod (Zeposia), Cladribine (Mavenclad), Siponimod (Mayzent), Ofatumumab (Kesimpta), 或Natalizumab (Tysabri))。
8.自篩選期開始至UMSC01治療期間以及接受最後一劑UMSC01後一年內，所有男性病患以及具生育能力的女性病患（介於青春期與停經後2年）應使用有效的避孕措施。
2.您簽署同意書當天年齡介於20至65歲之間。
3.您需符合以下任一類型之多發性硬化症診斷：復發緩解型多發性硬化症（RRMS）、或伴復發之續發漸進型多發性硬化症（relapsing SPMS）的定義。
RRMS（復發緩解型多發性硬化症）需符合下列任一項條件：
過去 12 個月內曾有 ≥ 1 次經臨床確認之復發；或
過去 24 個月內曾有 ≥ 2 次經臨床確認之復發；或
過去 12 個月內有至少 1 個釓（gadolinium）強化病灶；或
過去 12 個月內有T2 新發病灶。
Relapsing SPMS（伴復發之續發漸進型多發性硬化症）需符合以下所有條件：
在過去 18 個月內，EDSS 分數增加 ≥ 1.0 分（若基線 EDSS ≤ 5.0），或 ≥ 0.5 分（若基線 EDSS ≥ 5.5）；
且
在過去 18 個月內，≥ 1 次臨床復發；或
在過去 18 個月內，≥ 1 個釓（gadolinium）強化病灶。
註:
1. 釓強化病灶: 「釓」是一種化學元素，其化學符號為Gd，釓強化病灶是指:一個由釓(gadolinium)所加強顯影的核磁共振偵測到新損傷部位。
2. T2新病灶:在核磁共振中，會有T1以及T2權重影像。指在核磁共振中T2權重影像上看到新損傷。
3. EDSS（The Kurtzke Expanded Disability Status Scale）是一個評估多發性硬化症患者之運動失常及疾病發展程度的評分方法。評分方法是針對八種神經功能的表現來加以評估，再依評估級數分為 0～10 分)。
4.您於加入試驗前，須已確診且確認分型為復發緩解型多發性硬化症（RRMS）至少 6 個月，或確診且確認分型為伴復發之續發漸進型多發性硬化症（relapsing SPMS）至少 2 年，且EDSS分數介於2.0至6.5之間。
註:
多發性硬化症的診斷是依據2017年McDonald訂定的標準，而復發緩解型多發性硬化症及續發漸進型多發性硬化症的診斷則是依據2014年Lublin等人訂定的標準。
5.您具備適當的以下條件進行腰椎穿刺術：
凝血酶原時間、部份凝血活酶時間≤ 1.5倍正常值上限。
血小板大於每微升 100,000顆。
進行腰椎穿刺術7天內無使用抗凝血劑。
無穿刺部位局部感染。
無顱內病灶併腦壓升高徵兆。
6.在加入試驗案前，您曾經至少一種多發性硬化症治療失敗，治療方法包含如藥物β型干擾素、Glatiramer acetate (Copaxone)、Dimethyl fumarate (Tecfidera)、Teriflunomide (Aubagio)、Fingolimod (Gilenya)、Ozanimod (Zeposia)、Cladribine (Mavenclad)、Siponimod (Mayzent)、Ofatumumab (Kesimpta)或Natalizumab (Tysabri))，治療失敗定義為以下任一情形：≥ 1次復發、≥ 1個新T2病灶、≥ 1個釓強化病灶或EDSS惡化。
7.在施打UMSC01前，您已穩定接受以下治療至少一個月以上，治療方法包含如藥物（Interferon-β, Glatiramer acetate (Copaxone), Dimethyl fumarate (Tecfidera), Teriflunomide (Aubagio), Fingolimod (Gilenya), Ozanimod (Zeposia), Cladribine (Mavenclad), Siponimod (Mayzent), Ofatumumab (Kesimpta), 或Natalizumab (Tysabri))。
8.自篩選期開始至UMSC01治療期間以及接受最後一劑UMSC01後一年內，所有男性病患以及具生育能力的女性病患（介於青春期與停經後2年）應使用有效的避孕措施。
主要排除條件
1.您目前為懷孕、哺乳，或未懷孕但不願自篩選期至UMSC01治療期間，與接受最後一劑UMSC01治療後一年使用有效的避孕措施。
2.您患有糖尿病且未獲控制(空腹血糖> 250 mg/dL)。
3.您的肝功能和腎功能不足：肝指數(AST、 ALT) >正常值上限3倍；腎絲球過濾率(eGFR) < 50 mL/min。
4.您因任何原因無法進行腦部核磁共振造影檢查。
5.您患有具臨床活性的惡性腫瘤、周邊神經病變、肌肉病變或其他臨床顯著神經疾病等醫療病史，且會影響本試驗評估結果。
6.您在接受UMSC01治療前的6個月內曾出現會使免疫功能低下的病況，或已知有多發性硬化症以外的臨床顯著自體免疫病況，或正接受多發性硬化症治療以外的免疫抑制治療。
7.您正處於感染狀態需要做全身性治療。
8.您在接受UMSC01治療前的6個月內曾被診斷患有肺栓塞。
9.您在接受UMSC01治療前的1個月內曾參與其他使用試驗藥品的臨床試驗。
10.您在接受UMSC01治療前的1個月內曾接受細胞毒性藥物治療。
11.您在接受UMSC01治療前的1個月內多發性硬化症曾復發。
12.您在接受UMSC01治療前的6個月內曾使用抗CD20單株抗體療法，例如rituximab。
註:
1. CD20是一種蛋白質且為B淋巴球表面專屬的標記蛋白。
2. 單株抗體治療（monoclonal antibody therapy）是一種使用單株抗體（mAb）的免疫治療，這個抗體可以單一且特異地結合某些細胞或蛋白質。
3. CD20單株抗體療法:是一種藉由藥物(例如rituximab)，結合表面有CD20的B淋巴球抗原，進而達到治療效果。
13.您經試驗主持人判定不適合參與本試驗。
10.受試者在接受UMSC01治療前的1個月中曾接受細胞毒性藥物治療。
11.受試者在接受UMSC01治療前的1個月內的多發性硬化症曾復發。
12.受試者在接受UMSC01治療前的6個月內曾使用抗CD20單株抗體療法，例如rituximab。
13.受試者經試驗主持人判定不適合參與本試驗。
2.您患有糖尿病且未獲控制(空腹血糖> 250 mg/dL)。
3.您的肝功能和腎功能不足：肝指數(AST、 ALT) >正常值上限3倍；腎絲球過濾率(eGFR) < 50 mL/min。
4.您因任何原因無法進行腦部核磁共振造影檢查。
5.您患有具臨床活性的惡性腫瘤、周邊神經病變、肌肉病變或其他臨床顯著神經疾病等醫療病史，且會影響本試驗評估結果。
6.您在接受UMSC01治療前的6個月內曾出現會使免疫功能低下的病況，或已知有多發性硬化症以外的臨床顯著自體免疫病況，或正接受多發性硬化症治療以外的免疫抑制治療。
7.您正處於感染狀態需要做全身性治療。
8.您在接受UMSC01治療前的6個月內曾被診斷患有肺栓塞。
9.您在接受UMSC01治療前的1個月內曾參與其他使用試驗藥品的臨床試驗。
10.您在接受UMSC01治療前的1個月內曾接受細胞毒性藥物治療。
11.您在接受UMSC01治療前的1個月內多發性硬化症曾復發。
12.您在接受UMSC01治療前的6個月內曾使用抗CD20單株抗體療法，例如rituximab。
註:
1. CD20是一種蛋白質且為B淋巴球表面專屬的標記蛋白。
2. 單株抗體治療（monoclonal antibody therapy）是一種使用單株抗體（mAb）的免疫治療，這個抗體可以單一且特異地結合某些細胞或蛋白質。
3. CD20單株抗體療法:是一種藉由藥物(例如rituximab)，結合表面有CD20的B淋巴球抗原，進而達到治療效果。
13.您經試驗主持人判定不適合參與本試驗。
10.受試者在接受UMSC01治療前的1個月中曾接受細胞毒性藥物治療。
11.受試者在接受UMSC01治療前的1個月內的多發性硬化症曾復發。
12.受試者在接受UMSC01治療前的6個月內曾使用抗CD20單株抗體療法，例如rituximab。
13.受試者經試驗主持人判定不適合參與本試驗。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
41 人
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全球人數
41 人
