計劃書編號LTS16294
試驗執行中
2021-12-01 - 2025-12-31
Phase III
尚未開始3
召募中2
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
一項第 3 期、開放性、多中心試驗，對於曾接受治療的重度A型血友病患者給予重組第八凝血因子 Fc/類血友病因子/XTEN 融合蛋白(rFVIIIFc-VWF-XTEN；BIVV001)之靜脈注射，以評估其長期安全性及療效
-
試驗申請者
賽諾菲股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
賽諾菲股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
重度A型血友病患者
試驗目的
是為了確定試驗藥物 (BIVV001)以每週給藥一次作為出血的預防性治療之長期安全性及療效，試驗對象為患有重度A型血友病且曾接受治療的患者，這些患者已完成 BIVV001 的成人和青少年試驗 (EFC16293)、BIVV001 兒童試驗 (EFC16295)、LTS16294 試驗的 B 組或 C 組，或任何其他 BIVV001 試驗且希望繼續接受BIVV001治療
藥品名稱
靜脈點滴注射劑
主成份
rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001)
劑型
242
劑量
250IU
評估指標
•評估 BIVV001 對於曾接受治療之 A 型血友病患者的長期安全性。
主要納入條件
納入條件
有關銜接至 A 組的參與者
下列納入條件適用於自其他 BIVV001 試驗，或目前試驗的 B 組或 C 組銜接的受試者。
只有在試驗納入回診時符合下列資格條件的參與者，方有資格參與試驗：
I 01.能夠理解試驗的目的和風險，並提供已簽署且註明日期的知情同意和受保護健康資訊 (PHI) 使用授權（依據國家和當地參與者隱私權法規）。如為未滿 18 (＜18) 歲或無法提供同意的受試者，或依據當地法律適用時，必須由家長或法定監護人同意。除了家長/法定監護人的同意之外，未滿 18 歲的參與者可在適當時提供答應。
I 02.參與者已完成試驗 EFC16923、EFC16925、目前試驗的 B 組或 C 組，或任何其他可能的 BIVV001 試驗。
I 03.男性或女性
男性或女性所使用的避孕方法，應符合當地對於參與臨床研究者之避孕方法的規範。
a)男性受試者
-無需為本試驗採取避孕措施
b)女性受試者
女性受試者如未懷孕或未哺乳，並至少符合下列其中一項條件，則有資格參加研究：
-非附錄 4（第 10.4 節）中定義的具生育能力女性 (WOCBP)
或
-為 WOCBP，且在介入期間（至少直至安全性追蹤電話聯絡或回診時）使用附錄 4（第 10.4 節）所述的可接受避孕法。
及
-應在納入回診時進行血清驗孕。有關所有其他時間點，可由試驗主持人酌情決定進行血清或尿液驗孕。
有關試驗介入期間和之後的額外要求，請參閱第 1.3 節。
試驗主持人必須負責回顧病史、月經史和近期的性行為，以降低納入發生未偵測之早期懷孕女性的風險。
I 04.參與者或代理人（照顧者或年滿 18 歲的家屬）願意且能夠在試驗期間持續使用試驗 ePD。
2.1.2有關初次接受 BIVV001 的參與者（B 和 C 組）
下列納入條件適用於 B 和 C 組參與者。僅有符合下列所有條件的參與者，方可參與試驗：
受試者類型和疾病特徵
I 05.參與者患有重度 A 型血友病，定義為篩選中央實驗室檢測記錄顯示內生性 FVIII 活性 ＜ 1 IU/dL (＜ 1%)，或者臨床實驗室歷史醫療記錄顯示 FVIII 凝血劑活性 (FVIII:C) ＜ 1%，或資料顯示已知會引起重度 A 型血友病的基因型。
I 06.先前曾為 A 型血友病接受任何重組和/或血漿衍生 FVIII 或冷凍沉澱品至少 150 個 ED（或 ＜ 6 歲的參與者為 50 ED）的治療（預防性或按需要）。
I 07.篩選時血小板計數 ≥ 100 000 cells/μL。
I 08.如果參與者已知為人類免疫缺乏病毒 (HIV) 抗體陽性，不論是先前記錄顯示或在篩選評估中確認，均必須在納入前取得下列結果。
a)CD4 淋巴球計數 ＞ 200 cells/mm³
b)病毒量 ＜ 400 000 copies/mL
如果檢體是在篩選前 26 週內收集，或者如果檢體是在篩選期間收集且由中央實驗室評估，將接受該 CD4 淋巴球計數和病毒量的記錄結果。如果參與者先前的 HIV 檢測結果呈陰性，必須在篩選時由中央實驗室重新進行檢測
I 09.參與者或代理人（照顧者或年滿 18 歲的家屬）願意且能夠完成使用試驗 ePD 的訓練，以及在試驗期間使用 ePD。
性別
I 10.男性
a)男性受試者
-無需為本試驗採取避孕措施。
排除條件
2.2排除條件
2.2.1有關銜接至 A 組的參與者
如果參與者在 A 組納入回診簽署受試者同意書時，或先前試驗的 EOS 回診時，或 B 或 C 組 EOA 回診時符合任何下列排除條件，將無法參與試驗：
E 01.抑制性抗體檢測結果為陽性，定義為 ≥ 0.6 Bethesda 單位 (BU)/mL。
E 02.參與其他試驗。
E 03.根據研究者的判斷，受試者不適合參與研究，無論是出於何種原因，包括醫療或臨床狀況，或者受試者可能不遵守研究程序。
2.2.2有關初次接受 BIVV001 的參與者（B 組和 C 組）
如受試者符合下列任何標準，則被排除在研究之外：
醫療病況
E 04.同時患有任何臨床上顯著的肝臟疾病，而由試驗主持人認定為不適合納入參與者。這可能包括但不限於肝硬化、門靜脈高壓和急性肝炎。
E 05.篩選前 30 天內曾患有嚴重的活動性細菌、黴菌或病毒感染（慢性肝炎或 HIV 除外）。
E 06.除了 A 型血友病之外的其他已知凝血疾病。
E 07.曾發生與任何 FVIII 藥品相關的過敏或全身性過敏。
E 08.抑制性抗體（對於 FVIII）檢測結果曾顯示為陽性（定義為 ≥ 0.6 BU/mL），或出現高於或相等於實驗室敏感度下限的任何數值，其中抑制性抗體偵測限值介於 0.7 和 1.0 BU/mL 之間，或者有對於 FVIII 給藥反應降低的臨床徵象或症狀。將不排除有抑制性抗體家族史的參與者。
E 09.篩選時抑制性抗體檢測 (FVIII) 結果為陽性，定義為 ≥ 0.6 BU/mL。
E 10.腎功能異常，定義為篩選時血清肌酸酐 ＞ 2.0 mg/dL。
E 11.篩選時血清丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或天門冬胺酸轉胺酶 (AST) ＞ 5 倍正常值上限 (ULN)。
E 12.篩選時血清總膽紅素 ＞ 3 × ULN。
既往/合併治療
E 13.篩選前 2 週內曾接受 acetylsalicylic acid (ASA) 或不屬於非類固醇消炎藥 (NSAID) 之抗血小板藥物的治療。
E 14.篩選前 2 週內曾接受高於區域處方資訊指明之最高劑量的 NSAID。
E 15.篩選前 12 週內曾接受化療和/或其他免疫抑制劑藥物的全身性治療（不包括用於治療 C 型肝炎病毒 [HCV] 或 HIV 者）。允許使用皮質類固醇，但不包括每天給予或隔日給予 ＞ 14 天的全身性皮質類固醇治療。允許使用局部、皮膚和/或吸入性類固醇。
E 16.篩選前 20 週內曾使用 emicizumab。
既往/同期臨床研究經驗
E 17.篩選前 30 天或 5.5 個半衰期內曾接受試驗性藥物治療，以時間較長者為準。
有關銜接至 A 組的參與者
下列納入條件適用於自其他 BIVV001 試驗，或目前試驗的 B 組或 C 組銜接的受試者。
只有在試驗納入回診時符合下列資格條件的參與者，方有資格參與試驗：
I 01.能夠理解試驗的目的和風險，並提供已簽署且註明日期的知情同意和受保護健康資訊 (PHI) 使用授權（依據國家和當地參與者隱私權法規）。如為未滿 18 (＜18) 歲或無法提供同意的受試者，或依據當地法律適用時，必須由家長或法定監護人同意。除了家長/法定監護人的同意之外，未滿 18 歲的參與者可在適當時提供答應。
I 02.參與者已完成試驗 EFC16923、EFC16925、目前試驗的 B 組或 C 組，或任何其他可能的 BIVV001 試驗。
I 03.男性或女性
男性或女性所使用的避孕方法，應符合當地對於參與臨床研究者之避孕方法的規範。
a)男性受試者
-無需為本試驗採取避孕措施
b)女性受試者
女性受試者如未懷孕或未哺乳，並至少符合下列其中一項條件，則有資格參加研究：
-非附錄 4（第 10.4 節）中定義的具生育能力女性 (WOCBP)
或
-為 WOCBP，且在介入期間（至少直至安全性追蹤電話聯絡或回診時）使用附錄 4（第 10.4 節）所述的可接受避孕法。
及
-應在納入回診時進行血清驗孕。有關所有其他時間點，可由試驗主持人酌情決定進行血清或尿液驗孕。
有關試驗介入期間和之後的額外要求，請參閱第 1.3 節。
試驗主持人必須負責回顧病史、月經史和近期的性行為，以降低納入發生未偵測之早期懷孕女性的風險。
I 04.參與者或代理人（照顧者或年滿 18 歲的家屬）願意且能夠在試驗期間持續使用試驗 ePD。
2.1.2有關初次接受 BIVV001 的參與者（B 和 C 組）
下列納入條件適用於 B 和 C 組參與者。僅有符合下列所有條件的參與者，方可參與試驗：
受試者類型和疾病特徵
I 05.參與者患有重度 A 型血友病，定義為篩選中央實驗室檢測記錄顯示內生性 FVIII 活性 ＜ 1 IU/dL (＜ 1%)，或者臨床實驗室歷史醫療記錄顯示 FVIII 凝血劑活性 (FVIII:C) ＜ 1%，或資料顯示已知會引起重度 A 型血友病的基因型。
I 06.先前曾為 A 型血友病接受任何重組和/或血漿衍生 FVIII 或冷凍沉澱品至少 150 個 ED（或 ＜ 6 歲的參與者為 50 ED）的治療（預防性或按需要）。
I 07.篩選時血小板計數 ≥ 100 000 cells/μL。
I 08.如果參與者已知為人類免疫缺乏病毒 (HIV) 抗體陽性，不論是先前記錄顯示或在篩選評估中確認，均必須在納入前取得下列結果。
a)CD4 淋巴球計數 ＞ 200 cells/mm³
b)病毒量 ＜ 400 000 copies/mL
如果檢體是在篩選前 26 週內收集，或者如果檢體是在篩選期間收集且由中央實驗室評估，將接受該 CD4 淋巴球計數和病毒量的記錄結果。如果參與者先前的 HIV 檢測結果呈陰性，必須在篩選時由中央實驗室重新進行檢測
I 09.參與者或代理人（照顧者或年滿 18 歲的家屬）願意且能夠完成使用試驗 ePD 的訓練，以及在試驗期間使用 ePD。
性別
I 10.男性
a)男性受試者
-無需為本試驗採取避孕措施。
排除條件
2.2排除條件
2.2.1有關銜接至 A 組的參與者
如果參與者在 A 組納入回診簽署受試者同意書時，或先前試驗的 EOS 回診時，或 B 或 C 組 EOA 回診時符合任何下列排除條件，將無法參與試驗：
E 01.抑制性抗體檢測結果為陽性，定義為 ≥ 0.6 Bethesda 單位 (BU)/mL。
E 02.參與其他試驗。
E 03.根據研究者的判斷，受試者不適合參與研究，無論是出於何種原因，包括醫療或臨床狀況，或者受試者可能不遵守研究程序。
2.2.2有關初次接受 BIVV001 的參與者（B 組和 C 組）
如受試者符合下列任何標準，則被排除在研究之外：
醫療病況
E 04.同時患有任何臨床上顯著的肝臟疾病，而由試驗主持人認定為不適合納入參與者。這可能包括但不限於肝硬化、門靜脈高壓和急性肝炎。
E 05.篩選前 30 天內曾患有嚴重的活動性細菌、黴菌或病毒感染（慢性肝炎或 HIV 除外）。
E 06.除了 A 型血友病之外的其他已知凝血疾病。
E 07.曾發生與任何 FVIII 藥品相關的過敏或全身性過敏。
E 08.抑制性抗體（對於 FVIII）檢測結果曾顯示為陽性（定義為 ≥ 0.6 BU/mL），或出現高於或相等於實驗室敏感度下限的任何數值，其中抑制性抗體偵測限值介於 0.7 和 1.0 BU/mL 之間，或者有對於 FVIII 給藥反應降低的臨床徵象或症狀。將不排除有抑制性抗體家族史的參與者。
E 09.篩選時抑制性抗體檢測 (FVIII) 結果為陽性，定義為 ≥ 0.6 BU/mL。
E 10.腎功能異常，定義為篩選時血清肌酸酐 ＞ 2.0 mg/dL。
E 11.篩選時血清丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或天門冬胺酸轉胺酶 (AST) ＞ 5 倍正常值上限 (ULN)。
E 12.篩選時血清總膽紅素 ＞ 3 × ULN。
既往/合併治療
E 13.篩選前 2 週內曾接受 acetylsalicylic acid (ASA) 或不屬於非類固醇消炎藥 (NSAID) 之抗血小板藥物的治療。
E 14.篩選前 2 週內曾接受高於區域處方資訊指明之最高劑量的 NSAID。
E 15.篩選前 12 週內曾接受化療和/或其他免疫抑制劑藥物的全身性治療（不包括用於治療 C 型肝炎病毒 [HCV] 或 HIV 者）。允許使用皮質類固醇，但不包括每天給予或隔日給予 ＞ 14 天的全身性皮質類固醇治療。允許使用局部、皮膚和/或吸入性類固醇。
E 16.篩選前 20 週內曾使用 emicizumab。
既往/同期臨床研究經驗
E 17.篩選前 30 天或 5.5 個半衰期內曾接受試驗性藥物治療，以時間較長者為準。
主要排除條件
納入條件
有關銜接至 A 組的參與者
下列納入條件適用於自其他 BIVV001 試驗，或目前試驗的 B 組或 C 組銜接的受試者。
只有在試驗納入回診時符合下列資格條件的參與者，方有資格參與試驗：
I 01.能夠理解試驗的目的和風險，並提供已簽署且註明日期的知情同意和受保護健康資訊 (PHI) 使用授權（依據國家和當地參與者隱私權法規）。如為未滿 18 (＜18) 歲或無法提供同意的受試者，或依據當地法律適用時，必須由家長或法定監護人同意。除了家長/法定監護人的同意之外，未滿 18 歲的參與者可在適當時提供答應。
I 02.參與者已完成試驗 EFC16923、EFC16925、目前試驗的 B 組或 C 組，或任何其他可能的 BIVV001 試驗。
I 03.男性或女性
男性或女性所使用的避孕方法，應符合當地對於參與臨床研究者之避孕方法的規範。
a)男性受試者
-無需為本試驗採取避孕措施
b)女性受試者
女性受試者如未懷孕或未哺乳，並至少符合下列其中一項條件，則有資格參加研究：
-非附錄 4（第 10.4 節）中定義的具生育能力女性 (WOCBP)
或
-為 WOCBP，且在介入期間（至少直至安全性追蹤電話聯絡或回診時）使用附錄 4（第 10.4 節）所述的可接受避孕法。
及
-應在納入回診時進行血清驗孕。有關所有其他時間點，可由試驗主持人酌情決定進行血清或尿液驗孕。
有關試驗介入期間和之後的額外要求，請參閱第 1.3 節。
試驗主持人必須負責回顧病史、月經史和近期的性行為，以降低納入發生未偵測之早期懷孕女性的風險。
I 04.參與者或代理人（照顧者或年滿 18 歲的家屬）願意且能夠在試驗期間持續使用試驗 ePD。
2.1.2有關初次接受 BIVV001 的參與者（B 和 C 組）
下列納入條件適用於 B 和 C 組參與者。僅有符合下列所有條件的參與者，方可參與試驗：
受試者類型和疾病特徵
I 05.參與者患有重度 A 型血友病，定義為篩選中央實驗室檢測記錄顯示內生性 FVIII 活性 ＜ 1 IU/dL (＜ 1%)，或者臨床實驗室歷史醫療記錄顯示 FVIII 凝血劑活性 (FVIII:C) ＜ 1%，或資料顯示已知會引起重度 A 型血友病的基因型。
I 06.先前曾為 A 型血友病接受任何重組和/或血漿衍生 FVIII 或冷凍沉澱品至少 150 個 ED（或 ＜ 6 歲的參與者為 50 ED）的治療（預防性或按需要）。
I 07.篩選時血小板計數 ≥ 100 000 cells/μL。
I 08.如果參與者已知為人類免疫缺乏病毒 (HIV) 抗體陽性，不論是先前記錄顯示或在篩選評估中確認，均必須在納入前取得下列結果。
a)CD4 淋巴球計數 ＞ 200 cells/mm³
b)病毒量 ＜ 400 000 copies/mL
如果檢體是在篩選前 26 週內收集，或者如果檢體是在篩選期間收集且由中央實驗室評估，將接受該 CD4 淋巴球計數和病毒量的記錄結果。如果參與者先前的 HIV 檢測結果呈陰性，必須在篩選時由中央實驗室重新進行檢測
I 09.參與者或代理人（照顧者或年滿 18 歲的家屬）願意且能夠完成使用試驗 ePD 的訓練，以及在試驗期間使用 ePD。
性別
I 10.男性
a)男性受試者
-無需為本試驗採取避孕措施。
排除條件
2.2排除條件
2.2.1有關銜接至 A 組的參與者
如果參與者在 A 組納入回診簽署受試者同意書時，或先前試驗的 EOS 回診時，或 B 或 C 組 EOA 回診時符合任何下列排除條件，將無法參與試驗：
E 01.抑制性抗體檢測結果為陽性，定義為 ≥ 0.6 Bethesda 單位 (BU)/mL。
E 02.參與其他試驗。
E 03.根據研究者的判斷，受試者不適合參與研究，無論是出於何種原因，包括醫療或臨床狀況，或者受試者可能不遵守研究程序。
2.2.2有關初次接受 BIVV001 的參與者（B 組和 C 組）
如受試者符合下列任何標準，則被排除在研究之外：
醫療病況
E 04.同時患有任何臨床上顯著的肝臟疾病，而由試驗主持人認定為不適合納入參與者。這可能包括但不限於肝硬化、門靜脈高壓和急性肝炎。
E 05.篩選前 30 天內曾患有嚴重的活動性細菌、黴菌或病毒感染（慢性肝炎或 HIV 除外）。
E 06.除了 A 型血友病之外的其他已知凝血疾病。
E 07.曾發生與任何 FVIII 藥品相關的過敏或全身性過敏。
E 08.抑制性抗體（對於 FVIII）檢測結果曾顯示為陽性（定義為 ≥ 0.6 BU/mL），或出現高於或相等於實驗室敏感度下限的任何數值，其中抑制性抗體偵測限值介於 0.7 和 1.0 BU/mL 之間，或者有對於 FVIII 給藥反應降低的臨床徵象或症狀。將不排除有抑制性抗體家族史的參與者。
E 09.篩選時抑制性抗體檢測 (FVIII) 結果為陽性，定義為 ≥ 0.6 BU/mL。
E 10.腎功能異常，定義為篩選時血清肌酸酐 ＞ 2.0 mg/dL。
E 11.篩選時血清丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或天門冬胺酸轉胺酶 (AST) ＞ 5 倍正常值上限 (ULN)。
E 12.篩選時血清總膽紅素 ＞ 3 × ULN。
既往/合併治療
E 13.篩選前 2 週內曾接受 acetylsalicylic acid (ASA) 或不屬於非類固醇消炎藥 (NSAID) 之抗血小板藥物的治療。
E 14.篩選前 2 週內曾接受高於區域處方資訊指明之最高劑量的 NSAID。
E 15.篩選前 12 週內曾接受化療和/或其他免疫抑制劑藥物的全身性治療（不包括用於治療 C 型肝炎病毒 [HCV] 或 HIV 者）。允許使用皮質類固醇，但不包括每天給予或隔日給予 ＞ 14 天的全身性皮質類固醇治療。允許使用局部、皮膚和/或吸入性類固醇。
E 16.篩選前 20 週內曾使用 emicizumab。
既往/同期臨床研究經驗
E 17.篩選前 30 天或 5.5 個半衰期內曾接受試驗性藥物治療，以時間較長者為準。
有關銜接至 A 組的參與者
下列納入條件適用於自其他 BIVV001 試驗，或目前試驗的 B 組或 C 組銜接的受試者。
只有在試驗納入回診時符合下列資格條件的參與者，方有資格參與試驗：
I 01.能夠理解試驗的目的和風險，並提供已簽署且註明日期的知情同意和受保護健康資訊 (PHI) 使用授權（依據國家和當地參與者隱私權法規）。如為未滿 18 (＜18) 歲或無法提供同意的受試者，或依據當地法律適用時，必須由家長或法定監護人同意。除了家長/法定監護人的同意之外，未滿 18 歲的參與者可在適當時提供答應。
I 02.參與者已完成試驗 EFC16923、EFC16925、目前試驗的 B 組或 C 組，或任何其他可能的 BIVV001 試驗。
I 03.男性或女性
男性或女性所使用的避孕方法，應符合當地對於參與臨床研究者之避孕方法的規範。
a)男性受試者
-無需為本試驗採取避孕措施
b)女性受試者
女性受試者如未懷孕或未哺乳，並至少符合下列其中一項條件，則有資格參加研究：
-非附錄 4（第 10.4 節）中定義的具生育能力女性 (WOCBP)
或
-為 WOCBP，且在介入期間（至少直至安全性追蹤電話聯絡或回診時）使用附錄 4（第 10.4 節）所述的可接受避孕法。
及
-應在納入回診時進行血清驗孕。有關所有其他時間點，可由試驗主持人酌情決定進行血清或尿液驗孕。
有關試驗介入期間和之後的額外要求，請參閱第 1.3 節。
試驗主持人必須負責回顧病史、月經史和近期的性行為，以降低納入發生未偵測之早期懷孕女性的風險。
I 04.參與者或代理人（照顧者或年滿 18 歲的家屬）願意且能夠在試驗期間持續使用試驗 ePD。
2.1.2有關初次接受 BIVV001 的參與者（B 和 C 組）
下列納入條件適用於 B 和 C 組參與者。僅有符合下列所有條件的參與者，方可參與試驗：
受試者類型和疾病特徵
I 05.參與者患有重度 A 型血友病，定義為篩選中央實驗室檢測記錄顯示內生性 FVIII 活性 ＜ 1 IU/dL (＜ 1%)，或者臨床實驗室歷史醫療記錄顯示 FVIII 凝血劑活性 (FVIII:C) ＜ 1%，或資料顯示已知會引起重度 A 型血友病的基因型。
I 06.先前曾為 A 型血友病接受任何重組和/或血漿衍生 FVIII 或冷凍沉澱品至少 150 個 ED（或 ＜ 6 歲的參與者為 50 ED）的治療（預防性或按需要）。
I 07.篩選時血小板計數 ≥ 100 000 cells/μL。
I 08.如果參與者已知為人類免疫缺乏病毒 (HIV) 抗體陽性，不論是先前記錄顯示或在篩選評估中確認，均必須在納入前取得下列結果。
a)CD4 淋巴球計數 ＞ 200 cells/mm³
b)病毒量 ＜ 400 000 copies/mL
如果檢體是在篩選前 26 週內收集，或者如果檢體是在篩選期間收集且由中央實驗室評估，將接受該 CD4 淋巴球計數和病毒量的記錄結果。如果參與者先前的 HIV 檢測結果呈陰性，必須在篩選時由中央實驗室重新進行檢測
I 09.參與者或代理人（照顧者或年滿 18 歲的家屬）願意且能夠完成使用試驗 ePD 的訓練，以及在試驗期間使用 ePD。
性別
I 10.男性
a)男性受試者
-無需為本試驗採取避孕措施。
排除條件
2.2排除條件
2.2.1有關銜接至 A 組的參與者
如果參與者在 A 組納入回診簽署受試者同意書時，或先前試驗的 EOS 回診時，或 B 或 C 組 EOA 回診時符合任何下列排除條件，將無法參與試驗：
E 01.抑制性抗體檢測結果為陽性，定義為 ≥ 0.6 Bethesda 單位 (BU)/mL。
E 02.參與其他試驗。
E 03.根據研究者的判斷，受試者不適合參與研究，無論是出於何種原因，包括醫療或臨床狀況，或者受試者可能不遵守研究程序。
2.2.2有關初次接受 BIVV001 的參與者（B 組和 C 組）
如受試者符合下列任何標準，則被排除在研究之外：
醫療病況
E 04.同時患有任何臨床上顯著的肝臟疾病，而由試驗主持人認定為不適合納入參與者。這可能包括但不限於肝硬化、門靜脈高壓和急性肝炎。
E 05.篩選前 30 天內曾患有嚴重的活動性細菌、黴菌或病毒感染（慢性肝炎或 HIV 除外）。
E 06.除了 A 型血友病之外的其他已知凝血疾病。
E 07.曾發生與任何 FVIII 藥品相關的過敏或全身性過敏。
E 08.抑制性抗體（對於 FVIII）檢測結果曾顯示為陽性（定義為 ≥ 0.6 BU/mL），或出現高於或相等於實驗室敏感度下限的任何數值，其中抑制性抗體偵測限值介於 0.7 和 1.0 BU/mL 之間，或者有對於 FVIII 給藥反應降低的臨床徵象或症狀。將不排除有抑制性抗體家族史的參與者。
E 09.篩選時抑制性抗體檢測 (FVIII) 結果為陽性，定義為 ≥ 0.6 BU/mL。
E 10.腎功能異常，定義為篩選時血清肌酸酐 ＞ 2.0 mg/dL。
E 11.篩選時血清丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或天門冬胺酸轉胺酶 (AST) ＞ 5 倍正常值上限 (ULN)。
E 12.篩選時血清總膽紅素 ＞ 3 × ULN。
既往/合併治療
E 13.篩選前 2 週內曾接受 acetylsalicylic acid (ASA) 或不屬於非類固醇消炎藥 (NSAID) 之抗血小板藥物的治療。
E 14.篩選前 2 週內曾接受高於區域處方資訊指明之最高劑量的 NSAID。
E 15.篩選前 12 週內曾接受化療和/或其他免疫抑制劑藥物的全身性治療（不包括用於治療 C 型肝炎病毒 [HCV] 或 HIV 者）。允許使用皮質類固醇，但不包括每天給予或隔日給予 ＞ 14 天的全身性皮質類固醇治療。允許使用局部、皮膚和/或吸入性類固醇。
E 16.篩選前 20 週內曾使用 emicizumab。
既往/同期臨床研究經驗
E 17.篩選前 30 天或 5.5 個半衰期內曾接受試驗性藥物治療，以時間較長者為準。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
8 人
-
全球人數
262 人
