計劃書編號NOPRODPAPUH3001
試驗執行中
2022-03-20 - 2027-01-31
Phase III
尚未開始3
終止收納2
ICD-10I27.0
原發性肺性高血壓
ICD-9416.0
原發性肺性高血壓
一項前瞻性、開放性、平台試驗，長期追蹤肺高壓主試驗中使用試驗介入治療的參與者
-
試驗申請者
百瑞精鼎國際股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
百瑞精鼎國際股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
肺高壓
試驗目的
主要目的
評估各試驗介入治療對接受治療的參與者之長期安全性
探索性目的
評估試驗介入治療對依世界衛生組織功能分類(WHO FC)的長期影響
藥品名稱
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
錠劑
主成份
Selexipag
Macitentan/Tadalafil
Macitentan/Tadalafil
劑型
110
110
110
110
110
110
110
110
110
110
110
110
110
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110
110
110
劑量
200 mcg
400 mcg
600 mcg
800 mcg
1000 mcg
1200 mcg
1400 mcg
1600 mcg
10 mg / 40 mg
400 mcg
600 mcg
800 mcg
1000 mcg
1200 mcg
1400 mcg
1600 mcg
10 mg / 40 mg
評估指標
從基準期至試驗結束(EOS)期間發生治療中出現的不良事件(AE)、治療中出現導致停藥的AE、嚴重不良事件(SAE)和/或死亡的頻率
主要納入條件
- 參與者必須簽署受試者同意書(ICF) (或其法定代理人必須簽署)，表示該參與者已瞭解試驗目的與試驗必要程序，並且願意參與本試驗。
- 參與者在試驗委託者的主試驗結束時接受了口服macitentan的治療或selexipag 的治療或macitentan 10 mg 和tadalafil 40 mg 的固定劑量複方劑治療，並且：
a) 主試驗的適應症包含特定在介入治療附錄(ISA)（肺動脈高壓 [PAH]）；b) 參與者已完成主試驗； c) 尚未找到任何取得試驗介入治療（或同等批准的治療）的替代方式；d) 參與者可能繼續從試驗介入治療的治療中獲益；e) 服用macitentan/tadalafil的固定劑量複方劑的參與者至少年滿 18 歲，服用macitentan或selexipag的參與者至少年滿 2 歲
- 具有生育能力的女性參與者必須: a) 在首次試驗介入治療之前，尿液或血清懷孕檢測呈陰性；b) 同意每個月進行尿液懷孕檢測，直到安全性追蹤期結束為止；c) 同意遵行避孕方法，直到最後一次使用試驗介入治療後的30 天為止。對於兒科女性參與者：研究人員有責任確保向參與者和/或其父母/法定指定代表 (LDR) 提供適當的諮詢，包括諮詢專家（如果需要），以了解可接受的避孕方法
- 參與者在試驗委託者的主試驗結束時接受了口服macitentan的治療或selexipag 的治療或macitentan 10 mg 和tadalafil 40 mg 的固定劑量複方劑治療，並且：
a) 主試驗的適應症包含特定在介入治療附錄(ISA)（肺動脈高壓 [PAH]）；b) 參與者已完成主試驗； c) 尚未找到任何取得試驗介入治療（或同等批准的治療）的替代方式；d) 參與者可能繼續從試驗介入治療的治療中獲益；e) 服用macitentan/tadalafil的固定劑量複方劑的參與者至少年滿 18 歲，服用macitentan或selexipag的參與者至少年滿 2 歲
- 具有生育能力的女性參與者必須: a) 在首次試驗介入治療之前，尿液或血清懷孕檢測呈陰性；b) 同意每個月進行尿液懷孕檢測，直到安全性追蹤期結束為止；c) 同意遵行避孕方法，直到最後一次使用試驗介入治療後的30 天為止。對於兒科女性參與者：研究人員有責任確保向參與者和/或其父母/法定指定代表 (LDR) 提供適當的諮詢，包括諮詢專家（如果需要），以了解可接受的避孕方法
主要排除條件
一般排除條件:
- 參與者提早退出其主試驗的介入治療。
- 已經懷孕或正在哺餵母乳，或預定在參加本試驗期間懷孕的女性參與者。
- 預定接受或目前接受另一項研究治療。
Macitentan特定排除條件
- 已知對macitentan 或其賦形劑過敏、過度敏感或不耐受
- 血紅素低於 (＜) 80 克每公升 (g/L)
- 血清天門冬胺酸轉胺酶(AST)和/或丙胺酸轉胺酶(ALT) 大於(＞) 3 倍正常值上限(ULN)範圍。
- 已知並紀錄在案重度肝功能不全，即Child-Pugh C 級。針對肝功能不全的參與者，應在篩選時對Child-Pugh 級別(Child-Pugh 分數)進行完整評估，並記錄在原始文件中。
Selexipag 特定排除條件
- 已知對selexipag 或其賦形劑過敏、過度敏感或不耐受
- 疑似或已知患有肺靜脈閉塞病(PVOD)
- 控制不佳的甲狀腺疾病
- 嚴重的冠心病或不穩定型心絞痛、最近6 個月內發生心肌梗塞、代償失調心臟衰竭(如果不是在密切的醫療監督下)、嚴重的心律不整、最近3個月內發生腦血管事件(例如：暫時性腦缺血發作、中風)，或先天性或後天性瓣膜缺陷伴有與肺高壓(PH)無關的臨床相關心肌功能障礙
- 已知且紀錄在案的重度肝功能不全，即Child-Pugh C 級。針對患有肝功能不全的參與者，應在篩選時對Child-Pugh 級別(Child-Pugh 分數)進行完整評估，並記錄在原始文件中。
- 僅限兒童：（a）根據研究者的判斷，目前懷疑有腸套疊、腸麻痺或胃腸道阻塞；（b）血紅素或血球容積比<正常範圍下限的75%（%）
Macitentan/tadalafil 固定劑量複方劑特定排除條件
- 已知對macitentan 或tadalafil 或其賦形劑過敏、過度敏感或不耐受。
- 血紅素 ＜ 80 g/L。
- 血清天門冬胺酸轉胺酶(AST)和/或丙胺酸轉胺酶(ALT) ＞3 倍正常值上限(ULN)範圍。
- 已知並紀錄在案重度肝功能不全，即Child-Pugh C 級。針對肝功能不全的參與者，應在篩選時對Child-Pugh 級別(Child-Pugh 分數)進行完整評估，並記錄在原始文件中。
- 重度腎功能不全(腎絲球過濾率估計值(eGFR)/肌酸酐清除率＜30 毫升/分鐘[mL/min]）
- 參與者提早退出其主試驗的介入治療。
- 已經懷孕或正在哺餵母乳，或預定在參加本試驗期間懷孕的女性參與者。
- 預定接受或目前接受另一項研究治療。
Macitentan特定排除條件
- 已知對macitentan 或其賦形劑過敏、過度敏感或不耐受
- 血紅素低於 (＜) 80 克每公升 (g/L)
- 血清天門冬胺酸轉胺酶(AST)和/或丙胺酸轉胺酶(ALT) 大於(＞) 3 倍正常值上限(ULN)範圍。
- 已知並紀錄在案重度肝功能不全，即Child-Pugh C 級。針對肝功能不全的參與者，應在篩選時對Child-Pugh 級別(Child-Pugh 分數)進行完整評估，並記錄在原始文件中。
Selexipag 特定排除條件
- 已知對selexipag 或其賦形劑過敏、過度敏感或不耐受
- 疑似或已知患有肺靜脈閉塞病(PVOD)
- 控制不佳的甲狀腺疾病
- 嚴重的冠心病或不穩定型心絞痛、最近6 個月內發生心肌梗塞、代償失調心臟衰竭(如果不是在密切的醫療監督下)、嚴重的心律不整、最近3個月內發生腦血管事件(例如：暫時性腦缺血發作、中風)，或先天性或後天性瓣膜缺陷伴有與肺高壓(PH)無關的臨床相關心肌功能障礙
- 已知且紀錄在案的重度肝功能不全，即Child-Pugh C 級。針對患有肝功能不全的參與者，應在篩選時對Child-Pugh 級別(Child-Pugh 分數)進行完整評估，並記錄在原始文件中。
- 僅限兒童：（a）根據研究者的判斷，目前懷疑有腸套疊、腸麻痺或胃腸道阻塞；（b）血紅素或血球容積比<正常範圍下限的75%（%）
Macitentan/tadalafil 固定劑量複方劑特定排除條件
- 已知對macitentan 或tadalafil 或其賦形劑過敏、過度敏感或不耐受。
- 血紅素 ＜ 80 g/L。
- 血清天門冬胺酸轉胺酶(AST)和/或丙胺酸轉胺酶(ALT) ＞3 倍正常值上限(ULN)範圍。
- 已知並紀錄在案重度肝功能不全，即Child-Pugh C 級。針對肝功能不全的參與者，應在篩選時對Child-Pugh 級別(Child-Pugh 分數)進行完整評估，並記錄在原始文件中。
- 重度腎功能不全(腎絲球過濾率估計值(eGFR)/肌酸酐清除率＜30 毫升/分鐘[mL/min]）
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
18 人
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全球人數
390 人
