2018-05-15 - 2021-06-11
Phase II
終止收納5
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
BAY 1093884用於患有A 型或B型血友病、體內具有或不具有凝血因子抗體之成人患者的多重劑量逐步調升試驗
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試驗申請者
台灣拜耳股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣拜耳股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
Audit
無
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
Audit
CRO
實際收案人數
0 終止收納
Audit
無
適應症
試驗目的
藥品名稱
主成份
劑型
劑量
評估指標
對於每一名受試者而言，試驗都由三個部分組成。
A部分: 每一名受試者將以分配到的BAY 1093884劑量(X 毫克、Y 毫克或Z毫克)接受12週治療。此最初12週將讓我們得以對每個劑量進行初步安全性評估。
B部分: 每一名受試者將接受額外 12 週的治療。在評估完A部分中的出血事件數後，這額外的12週內，受試者可接受與A部分中相同的劑量治療，也可以接受下一個較高劑量治療。第3群組(Z劑量)中最後一名受試者完成B部分的日期將作為資料庫切點日期，即主要完成日期。
延伸部分: 在B部分完成後，所有受試者都將受邀在延伸部分中繼續接受治療。在延伸期間，所有受試者都將每24週接受一次評估(出血數)，並且在劑量調升條件符合時，調升至下一個較高的已開放劑量。延伸部分可持續進行至取得上市許可為止。任何在試驗期間(含延伸部分)發生且需要額外控制的出血事件，將以試驗主持人在試驗前處方給受試者的預先指定療法(繞徑藥物或替代因子)治療。
劑量族群的說明
每一群組內將納入八(8)名受試者，並以BAY 1093884的X、Y或Z劑量每週預防性治療一次，持續12週(A部分)。
每一群組內將納入至少1名體內具有凝血因子抗體(任何抗體力價)的受試者及2名PK(願意接受完整PK評估)受試者。
每個群組的所有受試者都將繼續使用A部分中分配到的劑量，以取得安全性資料及療效資料。
根據針對在每個劑量下用藥至少6週的最初6名受試者的資料進行的初始安全性審查(由試驗委託者和資料監測委員會[DMC]進行)，我們將決定接下來的劑量，也將開放下一個群組。
劑量調升條件
本試驗將評估受試者在每個部分發生的出血事件數。尤其是在劑量調升療效評估方面，將只考量記錄為「自發性」(與任何外傷或活動無關)且需要額外治療的出血，下述只有這類事件才定義為「出血」。
A部分結束時的評估：
在A部分中發生≤ 2起出血事件的受試者將展開B部分，並繼續使用相同的每週劑量；否則(若發生> 2起出血事件)受試者將調升至下一個較高的已開放劑量。
B部分結束時的評估：
在B部分中發生≤ 1起出血事件的受試者將展開延伸部分，並繼續使用相同的每週劑量；否則(若發生> 1起出血事件)受試者將調升至下一個較高的已開放劑量。
延伸部分中的評估：
在延伸部分中，受試者將每24週接受一次評估。在24週期間發生≤ 2起出血事件的受試者將繼續使用相同的每週劑量；否則(若發生> 2起出血事件)受試者將調升至下一個較高的已開放劑量。
由於劑量Z是最高劑量，因此任何使用劑量Z且符合前述調升條件的受試者可退出本試驗，亦可繼續接受治療以提供進一步的安全性和療效資料。是否繼續接受治療，應由受試者和試驗主持人決定。
任何新劑量或調升劑量的首次注射，將在醫護人員監督下進行。
主要納入條件
1.第八凝血因子活性< 1%或第九凝血因子活性< 2%且體內具有或不具有凝血因子抗體(任何抗體力價)的男性重度血友病病患符合資格。
註：具有凝血因子抗體過往病史(任何抗體力價)的受試者符合資格。
2.年齡≥ 18歲。
3.紀錄顯示在篩選前6個月內曾發生≥ 4起出血事件(任何類型或部位的出血，不論治療與否)。
4.針對正在接受預防治療的受試者：願意中斷正在進行中的預防治療。
5.針對正在接受免疫耐受誘導(ITI)的受試者：願意中斷正在進行中的免疫耐受誘導。
6.簽署受試者同意書。
主要排除條件
1.有任何其他凝血疾患(尤其是瀰散性血管內凝血或合併型第八凝血因子/第五凝血因子缺乏症)或血小板疾患的病史。
2.有靜脈血栓栓塞症相關疾病(如肺栓塞、深層靜脈血栓、血栓靜脈炎)或血栓性微血管病的病史。
3.有靜脈或動脈疾病的危險因子(如控制不良的高血壓、控制不良的糖尿病)。
4.有心臟、冠狀動脈和/或周邊動脈粥狀硬化疾病的病史，尤其是心肌梗塞、腦血管意外、中風、暫時性腦缺血發作、鬱血性心臟衰竭、心絞痛或為了心絞痛接受治療。
5.血小板計數< 100,000/微升。
6.感染人類免疫不全病毒(HIV)且表面抗原分化簇4受體(CD4+)淋巴球計數<200/立方毫米。
7.預定接受任何重大外科手術。
8.已知或疑似對試驗藥品或相關藥品過敏的受試者。
9.已知有自體免疫疾病或正接受免疫調節藥物治療的受試者。
10.患有晚期肝臟疾病(有肝功能損傷徵象，例如白蛋白、維生素 K 凝血因子數值異常)且/或丙胺酸轉胺酶(ALT)和天門冬胺酸轉胺酶(AST)濃度> 3 倍正常值上限且/或總膽紅素> 2.0 倍正常值上限的受試者。
11.血清肌酸酐> 2.0倍正常值上限的受試者。
12.在進入試驗前3個月內曾參加研究性藥物的試驗。
13.不願意停止預防治療或免疫耐受誘導的受試者。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
3 人
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全球人數
24 人
