計劃書編號AC-055H302
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT03775421
2020-10-01 - 2022-01-18
Phase III
召募中1
ICD-10F45.8
其他擬身體障礙症
ICD-9306.2
心因性之心臟血管系統功能障礙
一項前瞻性、多中心、單組、開放性、長期試驗，評估macitentan用於接受過 Fontan緩解手術的成年和青少年受試者中之安全性、耐受性及有效性
-
試驗申請者
嬌生股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
嬌生股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
適用於接受過Fontan緩解手術的受試者
試驗目的
評估macitentan 用於接受過 Fontan 緩解手術的成年和青少年受試者之長期安全性和耐受性。
藥品名稱
Macitentan
主成份
ACT-064992 (Macitentan)
劑型
膜衣錠
劑量
10 mg
評估指標
主要結果指標
1. 治療中產生的不良事件(AE)、嚴重AE和導致死亡的AE頻率
時程：自納入至試驗結束回診(第104週+ 30天安全性追蹤)
說明：OL治療停止(治療結束回診)後30天內記錄了治療中產生的AE和SAE。治療中產生的AE是與使用試驗治療(自OL治療開始至OL治療停止後30天)暫時相關的任何AE，無論試驗主持人是否認為與試驗治療有關。
2. 導致試驗治療提前停止的AE件數
時程：自納入至治療結束回診(第104週)
說明：經試驗主持人評估，受試者發生可導致試驗治療停止AE的人數。
3. 試驗開始至停止試驗治療後最多30天內，於治療中產生顯著實驗室檢驗數值異常的頻率。
時程：自納入至試驗結束回診(第104週+ 30天安全性追蹤)
說明：實驗室檢測異常是指低於或高於正常範圍的實驗室檢測值。顯著異常值的定義主要是根據常見不良事件評估標準(CTCAE)。
4. 實驗室參數隨時間變化的發生率
時程：自納入至試驗結束回診(第104週+ 30天安全性追蹤)
說明：自基準期(納入)至試驗結束回診的每次回診時，均會進行實驗室參數(血液學、臨床化學)評估。
5. 脈搏率(PR)隨時間的變化
時程：自納入至治療結束回診(第104週)
說明：自基準期(納入)至治療結束回診的所有預定回診時，均將進行PR評估。
6. 周邊血氧飽和度(SpO2)隨時間的變化
時程：自納入至治療結束回診(第104週)
說明：自基準期(納入)至治療結束回診的所有預定回診時，均將進行SpO2評估。
7. 血壓(BP)隨時間的變化
時程：自納入至治療結束回診(第104週)
說明：自基準期(納入)至治療結束回診的所有預定回診時，均將進行收縮壓和舒張壓評估。
1. 治療中產生的不良事件(AE)、嚴重AE和導致死亡的AE頻率
時程：自納入至試驗結束回診(第104週+ 30天安全性追蹤)
說明：OL治療停止(治療結束回診)後30天內記錄了治療中產生的AE和SAE。治療中產生的AE是與使用試驗治療(自OL治療開始至OL治療停止後30天)暫時相關的任何AE，無論試驗主持人是否認為與試驗治療有關。
2. 導致試驗治療提前停止的AE件數
時程：自納入至治療結束回診(第104週)
說明：經試驗主持人評估，受試者發生可導致試驗治療停止AE的人數。
3. 試驗開始至停止試驗治療後最多30天內，於治療中產生顯著實驗室檢驗數值異常的頻率。
時程：自納入至試驗結束回診(第104週+ 30天安全性追蹤)
說明：實驗室檢測異常是指低於或高於正常範圍的實驗室檢測值。顯著異常值的定義主要是根據常見不良事件評估標準(CTCAE)。
4. 實驗室參數隨時間變化的發生率
時程：自納入至試驗結束回診(第104週+ 30天安全性追蹤)
說明：自基準期(納入)至試驗結束回診的每次回診時，均會進行實驗室參數(血液學、臨床化學)評估。
5. 脈搏率(PR)隨時間的變化
時程：自納入至治療結束回診(第104週)
說明：自基準期(納入)至治療結束回診的所有預定回診時，均將進行PR評估。
6. 周邊血氧飽和度(SpO2)隨時間的變化
時程：自納入至治療結束回診(第104週)
說明：自基準期(納入)至治療結束回診的所有預定回診時，均將進行SpO2評估。
7. 血壓(BP)隨時間的變化
時程：自納入至治療結束回診(第104週)
說明：自基準期(納入)至治療結束回診的所有預定回診時，均將進行收縮壓和舒張壓評估。
主要納入條件
納入條件：
- 在開始任何試驗規定的程序之前，取得受試者和/或法定代理人的書面知情同意/同意書。
- 已完成AC-055H301/RUBATO DB母試驗(NCT03153137)第52週的受試者
- 具生育能力的女性必須：
1. 在第一次服用OL試驗藥物之前，血清驗孕結果為陰性，且，
2. 同意進行每個月一次的懷孕檢測，直到S-FU期結束為止，且，
3. 自納入至停止試驗治療後至少30天後，使用可靠的避孕方法。
- 在開始任何試驗規定的程序之前，取得受試者和/或法定代理人的書面知情同意/同意書。
- 已完成AC-055H301/RUBATO DB母試驗(NCT03153137)第52週的受試者
- 具生育能力的女性必須：
1. 在第一次服用OL試驗藥物之前，血清驗孕結果為陰性，且，
2. 同意進行每個月一次的懷孕檢測，直到S-FU期結束為止，且，
3. 自納入至停止試驗治療後至少30天後，使用可靠的避孕方法。
主要排除條件
排除條件：
- 納入期間發生臨床惡化而導致接受醫療介入，包括Fontan循環再次手術(Fontan摘除)
- 休息時收縮壓(BP) < 90 mmHg (對於< 18歲且身高< 150 cm的受試者，為< 85 mmHg)
- 與macitentan使用相關的條件
- 任何可能干擾治療遵囑性或完整參與試驗的已知因素或疾病
- 納入期間發生臨床惡化而導致接受醫療介入，包括Fontan循環再次手術(Fontan摘除)
- 休息時收縮壓(BP) < 90 mmHg (對於< 18歲且身高< 150 cm的受試者，為< 85 mmHg)
- 與macitentan使用相關的條件
- 任何可能干擾治療遵囑性或完整參與試驗的已知因素或疾病
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
6 人
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全球人數
134 人
