計劃書編號A4250-015
尚未開始召募
2026-01-31 - 2027-06-30
Phase III
召募中1
一項開放標籤試驗，旨在用以評估 Odevixibat (A4250) 對阿拉吉歐症候群患者的長期安全性和療效 (ASSERT-EXT)
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試驗申請者
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/03/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
試驗目的
本試驗目的為開發一種名為 odevixibat 的試驗性藥物（也稱為「試驗藥物」），可能作為治療 ALGS 相關搔癢症狀。針對 12 個月以下嬰兒的群組試驗，以了解 odevixibat 在寶寶體中的安全性和療效。
藥品名稱
膠囊劑
主成份
Odevixibat
劑型
130
劑量
200、600 µg
評估指標
第 1 群組：
證明 odevixibat 對已完成試驗 A4250-012 (ASSERT) 之阿拉吉歐症候群 (ALGS) 患者之搔癢症的持續影響
第 2 群組：
評估 odevixibat 對年齡 <12 個月的 ALGS 患者的安全性和耐受性
證明 odevixibat 對已完成試驗 A4250-012 (ASSERT) 之阿拉吉歐症候群 (ALGS) 患者之搔癢症的持續影響
第 2 群組：
評估 odevixibat 對年齡 <12 個月的 ALGS 患者的安全性和耐受性
主要納入條件
第 1 群組：
1.完成試驗 A4250-012 的 24 週治療期
2.已簽署知情同意書和適當的同意書。在試驗期間滿 18 歲（或每個國家/地區合法年齡）的患者將需要重新同意繼續參與該試驗。
3.照護者（和適合年齡的患者）必須願意和能夠根據試驗要求使用電子日記 (eDiary) 裝置
4.有性生活的男性和女性必須同意在最後一劑試驗藥物後 90 天內使用失敗率 ≤1% 的可靠避孕方法（例如子宮內裝置或完全禁慾)。
第2 群組：
1.臨床確診患有 ALGS 的嬰兒，在試驗第 1 天時年齡 ≤11 個月
2.試驗第 1 天體重 ≥2 公斤
3.妊娠週數≥36 週。對於出生時妊娠週數在 32至 36 週之間的孩童，需符合月經後孕齡 ≥36 週的要求。
4.已簽署父母/法定監護人知情同意書
1.完成試驗 A4250-012 的 24 週治療期
2.已簽署知情同意書和適當的同意書。在試驗期間滿 18 歲（或每個國家/地區合法年齡）的患者將需要重新同意繼續參與該試驗。
3.照護者（和適合年齡的患者）必須願意和能夠根據試驗要求使用電子日記 (eDiary) 裝置
4.有性生活的男性和女性必須同意在最後一劑試驗藥物後 90 天內使用失敗率 ≤1% 的可靠避孕方法（例如子宮內裝置或完全禁慾)。
第2 群組：
1.臨床確診患有 ALGS 的嬰兒，在試驗第 1 天時年齡 ≤11 個月
2.試驗第 1 天體重 ≥2 公斤
3.妊娠週數≥36 週。對於出生時妊娠週數在 32至 36 週之間的孩童，需符合月經後孕齡 ≥36 週的要求。
4.已簽署父母/法定監護人知情同意書
主要排除條件
第1 群組：
1.肝臟功能代償不全、有臨床意義的腹水病史或存在有臨床意義的腹水、靜脈曲張出血和/或腦病
2.在試驗 A4250-012 中未遵循試驗藥物治療或程序的患者
3.試驗主持人認為可能損害患者安全、或干擾患者參與或完成試驗的任何其他情況或異常
4.已知對 odevixibat 的任何成分過敏
第2群組:
1.過去有其他類型肝臟疾病病史或目前患有其他類型肝臟疾病的患者，包括但不限於以下情況：
1.任何類型的膽道閉鎖
2.進行性家族性肝內膽汁淤積 (PFIC)
3.良性復發性肝內膽汁淤積
2.具有任何已知會干擾藥物在腸道吸收、分佈、代謝（特別是膽汁酸代謝）或排泄的疾病或狀況之病史或目前仍存在患者，包括但不限於發炎性腸道疾病
3.過去有慢性腹瀉史或目前患有慢性腹瀉，需要靜脈輸液或營養介入治療腹瀉和/或其後遺症的患者
4.先前確診感染人類免疫缺陷病毒或目前存在其他活動性具有臨床意義的慢性感染的患者
5.在試驗第 1 天前 4 週內發生需要住院治療或接受非口服抗感染藥物治療的感染，或在篩選訪視前 2 週內完成口服抗感染藥物治療的患者
6.被診斷患有癌症（基底細胞癌除外）
7.慢性腎臟病且腎功能受損，腎絲球過濾率 <70 mL/min/1.73 m2
8.在篩選訪視前 6 個月內曾接受腸肝循環中斷手術病史（膽道分流術）的患者
9.患者已接受肝臟移植或計畫在試驗第 1 天後 6 個月內進行肝臟移植
10.代償不全之肝病，過去或目前有臨床顯著的腹水、靜脈曲張出血及/或肝性腦病變
11.國際標準化比值 (INR) > 1.4（患者可接受維生素 K 治療，若復測時 INR ≤ 1.4，則可納入）
12.篩選時，血清丙胺酸轉胺酶 (ALT) 值 > 10 × 正常值上限 (ULN)
13.過去 6 個月內任何時間點血清 ALT 值 > 15 × ULN ，除非已確認有其他病因導致此值升高
14.篩選時，總膽紅素 > 15 × ULN
15.患者患有 ALGS 以外的未控制頑固性搔癢性疾病。例如但不限於難治型異位性皮膚炎或其他原發性搔癢性皮膚病。
16.子宮內曾曝露於酒精或藥物濫用的患者
17.給予膽酸或脂質結合樹脂以及減緩胃腸蠕動的藥物（請參閱附錄 1 - 併用藥物指引）
18.患者在篩選訪視前 30 天內或試驗藥物的 5 個半衰期內（以較長者為準）曾接受過試驗藥物、生物製劑或醫療器材
19.試驗主持人認為可能損害患者安全、或影響患者參與或完成試驗的任何其他情況或異常
1.肝臟功能代償不全、有臨床意義的腹水病史或存在有臨床意義的腹水、靜脈曲張出血和/或腦病
2.在試驗 A4250-012 中未遵循試驗藥物治療或程序的患者
3.試驗主持人認為可能損害患者安全、或干擾患者參與或完成試驗的任何其他情況或異常
4.已知對 odevixibat 的任何成分過敏
第2群組:
1.過去有其他類型肝臟疾病病史或目前患有其他類型肝臟疾病的患者，包括但不限於以下情況：
1.任何類型的膽道閉鎖
2.進行性家族性肝內膽汁淤積 (PFIC)
3.良性復發性肝內膽汁淤積
2.具有任何已知會干擾藥物在腸道吸收、分佈、代謝（特別是膽汁酸代謝）或排泄的疾病或狀況之病史或目前仍存在患者，包括但不限於發炎性腸道疾病
3.過去有慢性腹瀉史或目前患有慢性腹瀉，需要靜脈輸液或營養介入治療腹瀉和/或其後遺症的患者
4.先前確診感染人類免疫缺陷病毒或目前存在其他活動性具有臨床意義的慢性感染的患者
5.在試驗第 1 天前 4 週內發生需要住院治療或接受非口服抗感染藥物治療的感染，或在篩選訪視前 2 週內完成口服抗感染藥物治療的患者
6.被診斷患有癌症（基底細胞癌除外）
7.慢性腎臟病且腎功能受損，腎絲球過濾率 <70 mL/min/1.73 m2
8.在篩選訪視前 6 個月內曾接受腸肝循環中斷手術病史（膽道分流術）的患者
9.患者已接受肝臟移植或計畫在試驗第 1 天後 6 個月內進行肝臟移植
10.代償不全之肝病，過去或目前有臨床顯著的腹水、靜脈曲張出血及/或肝性腦病變
11.國際標準化比值 (INR) > 1.4（患者可接受維生素 K 治療，若復測時 INR ≤ 1.4，則可納入）
12.篩選時，血清丙胺酸轉胺酶 (ALT) 值 > 10 × 正常值上限 (ULN)
13.過去 6 個月內任何時間點血清 ALT 值 > 15 × ULN ，除非已確認有其他病因導致此值升高
14.篩選時，總膽紅素 > 15 × ULN
15.患者患有 ALGS 以外的未控制頑固性搔癢性疾病。例如但不限於難治型異位性皮膚炎或其他原發性搔癢性皮膚病。
16.子宮內曾曝露於酒精或藥物濫用的患者
17.給予膽酸或脂質結合樹脂以及減緩胃腸蠕動的藥物（請參閱附錄 1 - 併用藥物指引）
18.患者在篩選訪視前 30 天內或試驗藥物的 5 個半衰期內（以較長者為準）曾接受過試驗藥物、生物製劑或醫療器材
19.試驗主持人認為可能損害患者安全、或影響患者參與或完成試驗的任何其他情況或異常
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
1-3 人
-
全球人數
10 人
