計劃書編號1434-0017
尚未開始召募
2025-11-01 - 2030-12-31
Phase III
召募中6
ICD-10N03.1
慢性腎炎症候群伴有局部及節段性腎絲球病灶
ICD-10N03.3
慢性腎炎症候群伴有瀰漫性腎間質細胞增生性腎絲球腎炎
ICD-9582.1
慢性腎絲球腎炎，併膜狀腎絲球腎炎病灶
一項多中心、隨機分配、雙盲、平行分組、安慰劑對照試驗，針對患有原發性局部節段性腎絲球硬化症 (pFSGS) 或與 TRPC6 基因變異有關之遺傳性 FSGS 的成年及青少年參與者，評估口服104 週 TRPC6 抑制劑 BI 764198治療期之療效
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試驗申請者
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
原發性局部節段性腎絲球硬化症 (pFSGS) 或與 TRPC6 基因變異有關之遺傳性 FSGS 的成年及青少年患者
試驗目的
主要目的是證明 BI 764198 對於患有 pFSGS 或帶有功能增益性基因突變的參與者（其中一些人正在接受 calcineurin 抑制劑 [CNI] 背景治療），在 24 小時尿蛋白與肌酸酐比值（UPCR，以 mg/g 為測量單位）自基準期到第 104 週之相對變化平均值方面具有優越性。
藥品名稱
膜衣錠
膜衣錠
膜衣錠
主成份
BI 764198
Placebo to BI 764198 Film-coated Tablets
Placebo to BI 764198 Film-coated Tablets
劑型
116
116
116
劑量
20 mg
評估指標
主要指標是 24 小時尿蛋白與肌酸酐比值（UPCR，以 mg/g 為測量單位）自基準期到第 104 週的相對變化。
主要納入條件
本試驗將納入患有 pFSGS 或 TRPC6 功能增益性基因突變所致遺傳性 FSGS 其一的參與者。
主要納入條件
1.簽署受試者同意書/未成年受試者同意書（第 1 次回診）當日，年齡 ≥12 歲的男性或女性參與者
2.在篩選回診（第 1 次回診）時，體重 ≥40 kg
3.在篩選回診（第 1 次回診）時，身體質量指數 (BMI) ≤40 kg/m2
4.篩選回診（第 1 次回診）前，具有以下任一診斷的參與者：
o經切片確診的 pFSGS（依試驗主持人的判斷）
或
o
由 TRPC6 基因功能增益性基因突變導致的遺傳性 FSGS（根據過往記錄的基因檢測結果）
5.篩選回診（第 1 次回診）時，根據單次尿液檢體和早晨第一次排尿檢體（均由中央實驗室評估）的平均值，UPCR ≥1500 mg/g
6.腎絲球過濾率估計值 (eGFR)
o成年參與者（≥18 歲）：在篩選回診（第 1 次回診）時，≥25 mL/min/1.73 m2（根據血清胱蛋白 C 的慢性腎病流行病學合作研究 [CKD-EPI] 公式）
o青少年參與者（12 至 <18 歲）：在篩選回診（第 1 次回診）時，≥25 mL/min/1.73 m2（根據使用身高、血清胱蛋白 C 的 25 歲以下兒童慢性腎臟病研究 [CKiD U25] 公式）
主要納入條件
1.簽署受試者同意書/未成年受試者同意書（第 1 次回診）當日，年齡 ≥12 歲的男性或女性參與者
2.在篩選回診（第 1 次回診）時，體重 ≥40 kg
3.在篩選回診（第 1 次回診）時，身體質量指數 (BMI) ≤40 kg/m2
4.篩選回診（第 1 次回診）前，具有以下任一診斷的參與者：
o經切片確診的 pFSGS（依試驗主持人的判斷）
或
o
由 TRPC6 基因功能增益性基因突變導致的遺傳性 FSGS（根據過往記錄的基因檢測結果）
5.篩選回診（第 1 次回診）時，根據單次尿液檢體和早晨第一次排尿檢體（均由中央實驗室評估）的平均值，UPCR ≥1500 mg/g
6.腎絲球過濾率估計值 (eGFR)
o成年參與者（≥18 歲）：在篩選回診（第 1 次回診）時，≥25 mL/min/1.73 m2（根據血清胱蛋白 C 的慢性腎病流行病學合作研究 [CKD-EPI] 公式）
o青少年參與者（12 至 <18 歲）：在篩選回診（第 1 次回診）時，≥25 mL/min/1.73 m2（根據使用身高、血清胱蛋白 C 的 25 歲以下兒童慢性腎臟病研究 [CKiD U25] 公式）
主要排除條件
主要排除條件：
1.已知為單基因或症候群病因的 FSGS（TRPC6 功能增益性基因突變除外）
2.有臨床或組織學證據顯示為繼發性適應不良型或毒性型的 FSGS（依試驗主持人的判斷）
3.原因不明的 FSGS (FSGS-UC)，在篩選回診（第 1 次回診）之前已有診斷（依試驗主持人的判斷）
4.有器官移植病史，或預定在試驗過程中進行器官移植
5.篩選（第 1 次回診）前 6 個月內使用靜脈注射免疫抑制劑（例如：Cyclophosphamide、rituximab、obinutuzumab）
1.已知為單基因或症候群病因的 FSGS（TRPC6 功能增益性基因突變除外）
2.有臨床或組織學證據顯示為繼發性適應不良型或毒性型的 FSGS（依試驗主持人的判斷）
3.原因不明的 FSGS (FSGS-UC)，在篩選回診（第 1 次回診）之前已有診斷（依試驗主持人的判斷）
4.有器官移植病史，或預定在試驗過程中進行器官移植
5.篩選（第 1 次回診）前 6 個月內使用靜脈注射免疫抑制劑（例如：Cyclophosphamide、rituximab、obinutuzumab）
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
12 人
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全球人數
286 人
