計劃書編號IB02
2015-10-01 - 2020-12-31
Phase II
終止收納1
ICD-10G11.1
早發型小腦共濟失調
ICD-9334.3
其他小腦變質
以Stemchymal(R)(異體脂肪間葉幹細胞)治療小腦退化性動作協調障礙─隨機分派、雙盲、安慰劑對照、單中心之臨床二期試驗
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試驗申請者
仲恩生醫科技股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
仲恩生醫科技股份有限公司
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臨床試驗規模
台灣單中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
小腦退化性動作協調障礙
試驗目的
(1) 主要目的：探討經由靜脈輸注Stemchymal(R)對多麩胺酸脊髓小腦運動失調症患者之治療成效。
(2) 次要目的：對靜脈輸注Stemchymal(R)的治療成效提供佐證資料，並評估經由靜脈輸注Stemchymal(R)之安全性。另探索病患接受靜脈輸注Stemchymal(R)後特定血液指標的改變。
藥品名稱
Stemchymal(R)
主成份
異體脂肪間葉幹細胞
劑型
注射劑
劑量
7x10^7 cells/20 ml
評估指標
(1) 安全性：
不良事件發生率
血液生化、血液常規檢測、免疫活性測試及尿液常規檢驗值的變化
生命徵象(血壓、心跳、體溫)的變化
核磁共振攝影(MRI)
(2) 療效性：
運動失調障礙評估量表(SARA)評量值
脊髓小腦運動失調功能量表(SCAFI)評量值
步態測量(GAITRite)
動態平衡測試(SOT)評量值
非運動失調症狀評估量表(INAS)評量值
臨床整體評估表(CGI)評量值
受試者整體改善評估表(PGI-I)評量值
正子電腦斷層攝影(PET)
(3)其他：
哥倫比亞大學自殺嚴重度評估量表(C-SSRS)評量值
血液指標，包括Th1/Th2細胞因子、免疫細胞標記、抗氧化能力、及神經相關因子的改變量
不良事件發生率
血液生化、血液常規檢測、免疫活性測試及尿液常規檢驗值的變化
生命徵象(血壓、心跳、體溫)的變化
核磁共振攝影(MRI)
(2) 療效性：
運動失調障礙評估量表(SARA)評量值
脊髓小腦運動失調功能量表(SCAFI)評量值
步態測量(GAITRite)
動態平衡測試(SOT)評量值
非運動失調症狀評估量表(INAS)評量值
臨床整體評估表(CGI)評量值
受試者整體改善評估表(PGI-I)評量值
正子電腦斷層攝影(PET)
(3)其他：
哥倫比亞大學自殺嚴重度評估量表(C-SSRS)評量值
血液指標，包括Th1/Th2細胞因子、免疫細胞標記、抗氧化能力、及神經相關因子的改變量
主要納入條件
選擇標準：
(1) 經基因檢定為多麩胺酸脊髓小腦運動失調症第二型或第三型。
(2) 經醫師判定SARA評量值5-15分者。
(3) 年齡介於20-70歲者。
(4) 已簽署同意書(Informed Consent Form)者。
排除標準：
(1) 於接受篩選(第一次診療)前六個月內曾參與其他細胞治療臨床試驗者。
(2) 女性受試者其妊娠試驗結果為陽性。
(3) 於接受篩選(第一次診療)前六個月內重要器官被診斷出嚴重疾病，包括但不限於心臟(例：心臟衰竭)、肝臟(例：急性肝功能衰竭或慢性肝硬化)、肺臟(例：呼吸衰竭)、腎臟(例：血液透析或腹膜透析)功能不全者。
(4) 於接受篩選(第一次診療)前六個月內被診斷出有免疫疾病者(例：紅斑性狼瘡)。
(5) 於接受篩選(第一次診療)前六個月內被診斷出有其它神經疾病者(例：阿茲海默症)。
(6) 於接受篩選(第一次診療)前五年內曾接受化學、放射線治療者。
(7) 有癌症病史者。
(8) 對青黴素過敏者。
(9) 有失智症或其他精神疾病，包括但不限於鬱性疾患、雙相情緒障礙症和思覺失調症。
(10) 貝克憂鬱量表第二版(BDI-II)評量值高於20分者(BDI-II>20)。
(11) 有任何不穩定疾病，或經醫師評估不適合加入本試驗者。
(1) 經基因檢定為多麩胺酸脊髓小腦運動失調症第二型或第三型。
(2) 經醫師判定SARA評量值5-15分者。
(3) 年齡介於20-70歲者。
(4) 已簽署同意書(Informed Consent Form)者。
排除標準：
(1) 於接受篩選(第一次診療)前六個月內曾參與其他細胞治療臨床試驗者。
(2) 女性受試者其妊娠試驗結果為陽性。
(3) 於接受篩選(第一次診療)前六個月內重要器官被診斷出嚴重疾病，包括但不限於心臟(例：心臟衰竭)、肝臟(例：急性肝功能衰竭或慢性肝硬化)、肺臟(例：呼吸衰竭)、腎臟(例：血液透析或腹膜透析)功能不全者。
(4) 於接受篩選(第一次診療)前六個月內被診斷出有免疫疾病者(例：紅斑性狼瘡)。
(5) 於接受篩選(第一次診療)前六個月內被診斷出有其它神經疾病者(例：阿茲海默症)。
(6) 於接受篩選(第一次診療)前五年內曾接受化學、放射線治療者。
(7) 有癌症病史者。
(8) 對青黴素過敏者。
(9) 有失智症或其他精神疾病，包括但不限於鬱性疾患、雙相情緒障礙症和思覺失調症。
(10) 貝克憂鬱量表第二版(BDI-II)評量值高於20分者(BDI-II>20)。
(11) 有任何不穩定疾病，或經醫師評估不適合加入本試驗者。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
60 人
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全球人數
60 人
