計劃書編號SFY17741
試驗執行中
2023-10-01 - 2028-10-07
Phase IV
召募中1
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
一項開放性、單臂治療試驗，研究年齡大於或等於 12 (≥12) 歲、患有重度 A 型血友病且不 論是否有抑制性抗體的男性受試者從 emicizumab 轉換為 fitusiran 預防性治療的安全性及耐受性
-
試驗申請者
賽諾菲股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
賽諾菲股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/03/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
先天性第八凝血因子異常（Ａ型血友病）
試驗目的
SFY17741 是一項第 4 期試驗，旨在評估自 emicizumab 預防性治療轉換為 fitusiran 預防性治療在轉換期後的安全性及耐受性。本試驗將針對年齡大於或等於 12 (≥12) 歲、患有重度 A型血友病（不論是否有抑制性抗體）且曾接受過 emicizumab 預防性治療的男性受試者進行研究。本試驗將描述納入的受試者在最後一劑 emicizumab 後約 2 個月開始 fitusiran 治療的資料，以利醫療人員就療法轉換進行考量。
藥品名稱
皮下注射劑
主成份
Fitusiran (SAR439774)
劑型
220
劑量
100 mg/ml
評估指標
描述自 emicizumab 預防性治療轉換為fitusiran 預防性治療在轉換期後的安全性及耐受性/
自 fitusiran 治療第 1 天 (D1) 至第 4 個月(M4) 的不良事件 (AEs) 發生率、嚴重程度及嚴重性
自 fitusiran 治療第 1 天 (D1) 至第 4 個月(M4) 的不良事件 (AEs) 發生率、嚴重程度及嚴重性
主要納入條件
年齡
I 01. 在簽署受試者同意書當時，男性受試者必須大於或等於 18 (≥18) 歲（含）。
受試者類型和疾病特徵
I 02. 診斷出嚴重遺傳性 A 型血友病（第 FVIII 凝血因子低於 1% (＜ 1%)），由篩選期中央
實驗室測量值證實或經醫療記錄證據證實。篩選時抑制性抗體效價大於或等於 0.6
(≥0.6) BU/mL，或者篩選時抑制性抗體效價小於 0.6 (＜0.6) BU/mL 且病歷證明連續 2
次效價大於或等於 0.6 (≥0.6) BU/mL，或者篩選時抑制性抗體效價小於 0.6 (＜0.6)
BU/mL 且病歷證明有免疫記憶反應。
I 03. 目前接受完整仿單劑量 (6 mg/kg) emicizumab 預防性治療的受試者，不論抑制性抗體
／非抑制性抗體狀態為何。
I 04. 受試者目前使用 rFVIIa 或願意自 fitusiran 治療開始後第 -56 天至 M4 轉換為以 rFVIIa
作為治療突破性出血的主要 BPA。
體重
不適用。
性別、避孕／屏障法和懷孕檢測要求／哺乳
I 05. 男性
本試驗並無避孕要求，除非應當地法規要求。
受試者同意書
I 06. 能夠按照附錄 1（第 10.1 節）所述簽署受試者同意書，包括遵守受試者同意書 (ICF)
和本試驗計畫書所列的要求和限制。
I 01. 在簽署受試者同意書當時，男性受試者必須大於或等於 18 (≥18) 歲（含）。
受試者類型和疾病特徵
I 02. 診斷出嚴重遺傳性 A 型血友病（第 FVIII 凝血因子低於 1% (＜ 1%)），由篩選期中央
實驗室測量值證實或經醫療記錄證據證實。篩選時抑制性抗體效價大於或等於 0.6
(≥0.6) BU/mL，或者篩選時抑制性抗體效價小於 0.6 (＜0.6) BU/mL 且病歷證明連續 2
次效價大於或等於 0.6 (≥0.6) BU/mL，或者篩選時抑制性抗體效價小於 0.6 (＜0.6)
BU/mL 且病歷證明有免疫記憶反應。
I 03. 目前接受完整仿單劑量 (6 mg/kg) emicizumab 預防性治療的受試者，不論抑制性抗體
／非抑制性抗體狀態為何。
I 04. 受試者目前使用 rFVIIa 或願意自 fitusiran 治療開始後第 -56 天至 M4 轉換為以 rFVIIa
作為治療突破性出血的主要 BPA。
體重
不適用。
性別、避孕／屏障法和懷孕檢測要求／哺乳
I 05. 男性
本試驗並無避孕要求，除非應當地法規要求。
受試者同意書
I 06. 能夠按照附錄 1（第 10.1 節）所述簽署受試者同意書，包括遵守受試者同意書 (ICF)
和本試驗計畫書所列的要求和限制。
主要排除條件
年齡
I 01. 在簽署受試者同意書當時，男性受試者必須大於或等於 18 (≥18) 歲（含）。
受試者類型和疾病特徵
I 02. 診斷出嚴重遺傳性 A 型血友病（第 FVIII 凝血因子低於 1% (＜ 1%)），由篩選期中央
實驗室測量值證實或經醫療記錄證據證實。篩選時抑制性抗體效價大於或等於 0.6
(≥0.6) BU/mL，或者篩選時抑制性抗體效價小於 0.6 (＜0.6) BU/mL 且病歷證明連續 2
次效價大於或等於 0.6 (≥0.6) BU/mL，或者篩選時抑制性抗體效價小於 0.6 (＜0.6)
BU/mL 且病歷證明有免疫記憶反應。
I 03. 目前接受完整仿單劑量 (6 mg/kg) emicizumab 預防性治療的受試者，不論抑制性抗體
／非抑制性抗體狀態為何。
I 04. 受試者目前使用 rFVIIa 或願意自 fitusiran 治療開始後第 -56 天至 M4 轉換為以 rFVIIa
作為治療突破性出血的主要 BPA。
體重
不適用。
性別、避孕／屏障法和懷孕檢測要求／哺乳
I 05. 男性
本試驗並無避孕要求，除非應當地法規要求。
受試者同意書
I 06. 能夠按照附錄 1（第 10.1 節）所述簽署受試者同意書，包括遵守受試者同意書 (ICF)
和本試驗計畫書所列的要求和限制。
I 01. 在簽署受試者同意書當時，男性受試者必須大於或等於 18 (≥18) 歲（含）。
受試者類型和疾病特徵
I 02. 診斷出嚴重遺傳性 A 型血友病（第 FVIII 凝血因子低於 1% (＜ 1%)），由篩選期中央
實驗室測量值證實或經醫療記錄證據證實。篩選時抑制性抗體效價大於或等於 0.6
(≥0.6) BU/mL，或者篩選時抑制性抗體效價小於 0.6 (＜0.6) BU/mL 且病歷證明連續 2
次效價大於或等於 0.6 (≥0.6) BU/mL，或者篩選時抑制性抗體效價小於 0.6 (＜0.6)
BU/mL 且病歷證明有免疫記憶反應。
I 03. 目前接受完整仿單劑量 (6 mg/kg) emicizumab 預防性治療的受試者，不論抑制性抗體
／非抑制性抗體狀態為何。
I 04. 受試者目前使用 rFVIIa 或願意自 fitusiran 治療開始後第 -56 天至 M4 轉換為以 rFVIIa
作為治療突破性出血的主要 BPA。
體重
不適用。
性別、避孕／屏障法和懷孕檢測要求／哺乳
I 05. 男性
本試驗並無避孕要求，除非應當地法規要求。
受試者同意書
I 06. 能夠按照附錄 1（第 10.1 節）所述簽署受試者同意書，包括遵守受試者同意書 (ICF)
和本試驗計畫書所列的要求和限制。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
3 人
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全球人數
20 人
