計劃書編號B7841007
試驗執行中
2021-11-17 - 2030-07-31
Phase III
召募中2
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
評估 MARSTACIMAB 預防性治療帶有或未帶有抑制抗體之重度（凝血因子活性 ＜1%）A 型血友病參與者或帶有或未帶有抑制抗體之中重度至重度 B 型血友病參與者（凝血因子活性 ≤2%）之長期安全性、耐受性和療效的一項開放性延伸試驗
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試驗委託 / 贊助單位名稱
輝瑞大藥廠股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
重度 A 和 B 型血友病
試驗目的
評估 MARSTACIMAB 預防性治療帶有或未帶有抑制抗體之重度 A 和 B 型血友病參與者之長期安全性、耐受性和療效。
藥品名稱
注射劑
主成份
PF-06741086
劑型
270
劑量
150 mg/ml
評估指標
確定帶有或未帶有抑制抗體之重度 A 型血友病或中重度至重度 B 型血友病（分別為第八 [FVIII] 因子的活性小於1% 或第九 [FIX] 因子的活性小於等於2%）的 12 歲至 ＜75 歲參與者中長期使用 marstacimab 治療的安全性和耐受性。
主要納入條件
只有符合以下所有條件的參與者才有資格參與本試驗：
年齡與性別：
1. 繼續試驗 B7841005 和試驗 B7841008 的參與者將符合各自試驗的年齡條件。
參與者類型和疾病特徵：
2. 願意並能夠遵守所有排定的回診、治療計畫、實驗室檢測和其他試驗程序的參與者。
體重：
3. 從試驗 B7841005 和試驗 B7841008 繼續參與的所有參與者將符合各自試驗的體重條件。
知情同意和贊同：
4. 試驗主持人，或試驗主持人指定人員將在進行任何特定於試驗的活動之前，取得每位試驗參與者或參與者的法定監護人（如附錄 1 定義）的書面 / 電子簽署的知情同意和贊同（如適用）以及參與者的贊同。應盡最大可能以其能夠理解的語言和術語，充分告知所有法定監護人和告知參與者有關試驗的資訊。試驗主持人將保留每位參與者簽署的同意 / 贊同文件正本。
其他包括：
5. 成功完成試驗 B7841005 或 B7841008 的參與者，定義為分別不需要「提前終止」試驗 B7841005 或 B7841008。
年齡與性別：
1. 繼續試驗 B7841005 和試驗 B7841008 的參與者將符合各自試驗的年齡條件。
參與者類型和疾病特徵：
2. 願意並能夠遵守所有排定的回診、治療計畫、實驗室檢測和其他試驗程序的參與者。
體重：
3. 從試驗 B7841005 和試驗 B7841008 繼續參與的所有參與者將符合各自試驗的體重條件。
知情同意和贊同：
4. 試驗主持人，或試驗主持人指定人員將在進行任何特定於試驗的活動之前，取得每位試驗參與者或參與者的法定監護人（如附錄 1 定義）的書面 / 電子簽署的知情同意和贊同（如適用）以及參與者的贊同。應盡最大可能以其能夠理解的語言和術語，充分告知所有法定監護人和告知參與者有關試驗的資訊。試驗主持人將保留每位參與者簽署的同意 / 贊同文件正本。
其他包括：
5. 成功完成試驗 B7841005 或 B7841008 的參與者，定義為分別不需要「提前終止」試驗 B7841005 或 B7841008。
主要排除條件
參與者如果符合以下任一條件，則不得參加本試驗：
醫療狀況：
1. 先前或目前針對冠狀動脈疾病、靜脈或動脈血栓形成（不良事件常用術語標準 [CTCAE1] 等級 ＞3），或缺血性疾病（但不包括導管相關之血栓形成）進行治療或病史。
2. 腎功能異常，定義為估計腎絲球過濾率 (eGFR) ＜30 mL/min/1.73 m2（參見第 10.2.1 節 eGFR 計算所用公式）。
• 在 TPY1 第 1 天回診前 90 天內預先確定的 eGFR 可用於確定資格。
3. 預定試驗期期間已知的預定手術程序。
• 只有在試驗主持人與輝瑞醫療監督員討論並達成協議之後，在試驗期間預定進行手術程序的可能參與者才會根據個案具體情況取得資格。
4. 可能增加試驗參與風險的其他醫學或精神狀況，包括最近（過去一年內）或當前有自殺意念／行為或實驗室檢測異常，或由試驗主持人判斷，參與者不適合參與試驗。
• 根據試驗主持人的臨床評估和對參與者最近實驗室結果的審查確定肝功能並不穩定，這會讓參與者不適合參與本試驗。
• 對於已知為 HIV+ 的參與者，根據試驗主持人的臨床評估和對參與者最近實驗室結果（以納入最近當地取得的 CD4 計數 [如果有的話]）的審查確定疾病狀況發生惡化，這會讓參與者不適合參與本試驗。
先前／合併療法：
5. 使用免疫調節藥物（例如靜脈注射免疫球蛋白 [IVIG] 和常規全身性皮質類固醇、rituximab）作為定期合併療法。
6. 持續進行或預定使用免疫耐受誘導治療，或在試驗期間接受預防性第八或第九因子替代療法。
先前/合併臨床試驗經歷：
7. 進入試驗之前或參與試驗期間 30 天內（或按當地要求判定）或在 5 個半衰期內，參與其他涉及試驗藥物或試驗疫苗，但參與試驗 B7841005 和 B7841008 除外。
其他排除條件：
8. 直接參與試驗進行的試驗主持人試驗中心工作人員或輝瑞大藥廠員工，以及受試驗主持人監督的試驗中心工作人員及其各自的家人。
醫療狀況：
1. 先前或目前針對冠狀動脈疾病、靜脈或動脈血栓形成（不良事件常用術語標準 [CTCAE1] 等級 ＞3），或缺血性疾病（但不包括導管相關之血栓形成）進行治療或病史。
2. 腎功能異常，定義為估計腎絲球過濾率 (eGFR) ＜30 mL/min/1.73 m2（參見第 10.2.1 節 eGFR 計算所用公式）。
• 在 TPY1 第 1 天回診前 90 天內預先確定的 eGFR 可用於確定資格。
3. 預定試驗期期間已知的預定手術程序。
• 只有在試驗主持人與輝瑞醫療監督員討論並達成協議之後，在試驗期間預定進行手術程序的可能參與者才會根據個案具體情況取得資格。
4. 可能增加試驗參與風險的其他醫學或精神狀況，包括最近（過去一年內）或當前有自殺意念／行為或實驗室檢測異常，或由試驗主持人判斷，參與者不適合參與試驗。
• 根據試驗主持人的臨床評估和對參與者最近實驗室結果的審查確定肝功能並不穩定，這會讓參與者不適合參與本試驗。
• 對於已知為 HIV+ 的參與者，根據試驗主持人的臨床評估和對參與者最近實驗室結果（以納入最近當地取得的 CD4 計數 [如果有的話]）的審查確定疾病狀況發生惡化，這會讓參與者不適合參與本試驗。
先前／合併療法：
5. 使用免疫調節藥物（例如靜脈注射免疫球蛋白 [IVIG] 和常規全身性皮質類固醇、rituximab）作為定期合併療法。
6. 持續進行或預定使用免疫耐受誘導治療，或在試驗期間接受預防性第八或第九因子替代療法。
先前/合併臨床試驗經歷：
7. 進入試驗之前或參與試驗期間 30 天內（或按當地要求判定）或在 5 個半衰期內，參與其他涉及試驗藥物或試驗疫苗，但參與試驗 B7841005 和 B7841008 除外。
其他排除條件：
8. 直接參與試驗進行的試驗主持人試驗中心工作人員或輝瑞大藥廠員工，以及受試驗主持人監督的試驗中心工作人員及其各自的家人。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
5~6 人
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全球人數
145 人
