台灣臨床試驗主持人資料庫|TPIDB

適應症

治療6個月以下，經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人，其 SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一型病人，但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。

試驗目的

本登錄庫將評估 SMA 確診患者的長期結果。也將針對真實世界情境下 OAV-101 的長期安全性與有效性進行定性與評估。

藥品名稱

靜脈點滴注射劑

主成份

Onasemnogene abeparvovec

劑型

242

劑量

mmol/ml

評估指標

主要評估指標 :
•評估 SMA 治療的療效
•評估 AVXS-101 的長期安全性
•評估接受 AVXS-101 治療的 SMA 患者發生血小板減少症、肝毒性、神經節病變、血栓性微血管病變和心臟不良事件 (AE) 的風險
•評估所有 SMA 患者的整體存活期

主要納入條件

納入條件：
•在 2018 年 5 月 24 日當日或之後經基因檢測確診患有 SMA 且未接受 OAV-101 治療的患者
或
經基因檢測確診患有 SMA 並接受過 OAV-101 治療，不論診斷日期為何的患者。
•已妥善獲得參與登錄庫試驗的同意／贊同。

排除條件：
•目前正參與一項以試驗性藥品治療 SMA 的介入性臨床試驗。

附註：正在參與 OAV-101 (zolgensma) 之恩慈療法 (Compassionate Use Program, CUP) 的患者，如：管控使用計畫 (Managed Access Program, MAP)、擴大使用計畫 (Expanded Access Program, EAP)、個別患者試驗性新藥 (Single Patient Investigational New Drug, SPI) 或指定患者計畫 (Named Patient Program, NPP)，不論 SMA 的臨床診斷或基因確診日期為何，均有資格納入登錄庫中。參與 zolgensma 長期追蹤試驗（例如 LT-001 或 LT-002）的患者不符合納入本登錄庫之資格。然而，已完成 OAV-101 臨床試驗，且未參與長期追蹤試驗的患者，可納入本登錄庫。如果納入本登錄庫的患者之後又納入了涉及治療 SMA 的試驗性藥品的試驗性臨床試驗，則將終止患者納入本登錄庫。

主要排除條件

納入條件：
•在 2018 年 5 月 24 日當日或之後經基因檢測確診患有 SMA 且未接受 OAV-101 治療的患者
或
經基因檢測確診患有 SMA 並接受過 OAV-101 治療，不論診斷日期為何的患者。
•已妥善獲得參與登錄庫試驗的同意／贊同。

排除條件：
•目前正參與一項以試驗性藥品治療 SMA 的介入性臨床試驗。

附註：正在參與 OAV-101 (zolgensma) 之恩慈療法 (Compassionate Use Program, CUP) 的患者，如：管控使用計畫 (Managed Access Program, MAP)、擴大使用計畫 (Expanded Access Program, EAP)、個別患者試驗性新藥 (Single Patient Investigational New Drug, SPI) 或指定患者計畫 (Named Patient Program, NPP)，不論 SMA 的臨床診斷或基因確診日期為何，均有資格納入登錄庫中。參與 zolgensma 長期追蹤試驗（例如 LT-001 或 LT-002）的患者不符合納入本登錄庫之資格。然而，已完成 OAV-101 臨床試驗，且未參與長期追蹤試驗的患者，可納入本登錄庫。如果納入本登錄庫的患者之後又納入了涉及治療 SMA 的試驗性藥品的試驗性臨床試驗，則將終止患者納入本登錄庫。

臨床試驗計畫

有關脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 確診患者的前瞻性長期登錄庫試驗

試驗主持人及試驗醫院

適應症