計劃書編號AG10-504
尚未開始召募
2025-12-05 - 2032-12-31
Phase III
尚未開始3
ICD-10E85.0
非神經病變性家族遺傳性類澱粉變性
ICD-10E85.1
神經病變性家族遺傳性類澱粉變性
ICD-10E85.2
家族遺傳性類澱粉變性
ICD-10E85.3
繼發性全身性類澱粉變性
ICD-10E85.4
器官侷限性類澱粉變性
ICD-10E85.8
其他類澱粉變性
ICD-10E85.9
類澱粉變性
ICD-9277.3
類澱粉病
一項第 3 期、開放標記、多中心延伸試驗，探討 Acoramidis 用於新診斷出變異型轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症心肌病變的患者 (ACT-EARLY OLE)
-
試驗申請者
美捷國際有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
美捷國際有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症心肌病變
試驗目的
本試驗是第 3 期 AG10-501 試驗 (ACT-EARLY) 的延伸試驗，旨在調查在已知致病性轉甲狀腺素蛋白 (TTR) 變異帶原者，但沒有 ATTR 臨床證據的個體使用 acoramidis 做為預防性介入措施，是否可以預防或延遲臨床上可偵測的 ATTR 發作，以及這種毀滅性、進行性且最終致命疾病所導致之可觀的發病率和死亡率。只有已完成 AG10-501 試驗 (ACT-EARLY) 且診斷出 ATTR-CM 的參加者，才可以納入這項 AG10-504 開放標記延伸 (OLE) 試驗。此第 3 期開放標記延伸試驗是用來評估在新診斷 ATTR-CM 參加者中使用 acoramidis 的長期安全性和耐受性。
藥品名稱
錠劑
主成份
Acoramidis
劑型
110
劑量
356 mg
評估指標
有下列情況的參加者比例：治療中出現的 AE 和 SAE、導致治療中止的 AE、具臨床相關性的異常身體檢查發現、具臨床相關性的異常生命徵象、具臨床相關性的異常心電圖 (ECG) 參數、潛在關注的臨床安全實驗室參數變化
主要納入條件
1. 參與者必須在過去 60 個日曆天內已完成 AG10-501 試驗 (ACT-EARLY 試驗)，且診斷出 ATTR-CM (依據 AG10-501 試驗計畫書對 ATTR-CM 的定義)。
2. 參與者必須願意且能夠簽署參與試驗的受試者同意書。受試者同意書必須在開始試驗程序之前取得。
3. 同意使用高度有效的避孕方法：
a. 女性：有生育能力的女性 (簡稱women of childbearing potential (WOCBP)，定義為生理上能夠懷孕的所有女性) 並與異性進行性行為，必須同意從第 1 天開始使用高度有效的避孕方法，持續到最後一劑試驗藥物後 30 個日曆天。
b. 男性：男性參與者如果未曾接受輸精管結紮，並與有生育能力的女性有性行為，必須同意在試驗期間使用雙重阻隔避孕法，持續到最後一劑試驗藥物後 30 個日曆天。男性必須同意在最後一劑試驗藥物後至少 30 個日曆天內避免捐贈精子。
2. 參與者必須願意且能夠簽署參與試驗的受試者同意書。受試者同意書必須在開始試驗程序之前取得。
3. 同意使用高度有效的避孕方法：
a. 女性：有生育能力的女性 (簡稱women of childbearing potential (WOCBP)，定義為生理上能夠懷孕的所有女性) 並與異性進行性行為，必須同意從第 1 天開始使用高度有效的避孕方法，持續到最後一劑試驗藥物後 30 個日曆天。
b. 男性：男性參與者如果未曾接受輸精管結紮，並與有生育能力的女性有性行為，必須同意在試驗期間使用雙重阻隔避孕法，持續到最後一劑試驗藥物後 30 個日曆天。男性必須同意在最後一劑試驗藥物後至少 30 個日曆天內避免捐贈精子。
主要排除條件
1. 參與者已完成 AG10-501 試驗，且僅診斷出 ATTR-PN，或在 AG10-501 試驗中診斷出 ATTR-CM 前已永久停用試驗藥物。
2. 曾有輕鏈 (簡稱light-chain amyloidosis；AL) 或其他非 TTR 類澱粉蛋白亞型 (例如 ApoA 1、凝溶膠蛋白) 病史。
3. 曾發生血清或尿液單株副蛋白或異常輕鏈 (亦即意義不明的單株伽瑪球蛋白症)，但未排除輕鏈類澱粉沉積症。
4. 患有第四期或第五期慢性腎病 (相當於 eGFR ≤ 29 mL/min/1.73 m2)，或目前在接受腎臟透析，或曾接受腎臟移植。
5. 活動性惡性腫瘤，但不包括已治療成功的皮膚基底或鱗狀細胞癌、子宮頸原位癌。如果在 AG10-501 試驗時，參與者罹患低度可治療的惡性腫瘤 (例如低度、侷限性攝護腺癌)，而當時試驗主持人決定參與者可繼續參與 AG10-501 試驗，在取得醫學監察員書面同意後，仍可能符合 AG10-504 試驗的參加資格。
6. 曾經進行任何器官移植手術 (但角膜移植除外)。
7. 已知對 acoramidis 或試驗藥物其中任何賦形劑過敏。
8. 接受針對 ATTR 的仿單內、仿單外或指示用藥 (簡稱over the counter；OTC) 藥品治療 ATTR-CM。
9. 懷孕或哺乳的女性參與者，有生育能力的女性 (WOCBP，定義為生理上能夠懷孕的所有女性) 在第 1 天給藥前的尿液驗孕結果需為陰性。如果試紙尿液驗孕為陽性，需以血清驗孕確認，除非血清驗孕結果呈陰性，否則參與者不可開始 AG10-504 試驗。
10. 依試驗主持人或醫學監察員判斷，出現臨床相關的持續醫療狀況、實驗室異常或其他狀況，可能危及參與者安全、增加參與者風險、干擾試驗進行，或混淆試驗結果。
11. 參與另一項研究性臨床試驗。參加觀察性及/或登錄試驗之前，必須與醫學監察員討論。
12. 預定在接下來 6 個月內進行重大手術。如果參與者在參加 AG10-501 試驗期間，可能需進行重大手術，而當時試驗主持人決定參與者可繼續參與 AG10-501 試驗，則仍可能符合 AG10-504 試驗的參加資格，前提是參與試驗不會干擾手術照護計畫，反之亦然。
2. 曾有輕鏈 (簡稱light-chain amyloidosis；AL) 或其他非 TTR 類澱粉蛋白亞型 (例如 ApoA 1、凝溶膠蛋白) 病史。
3. 曾發生血清或尿液單株副蛋白或異常輕鏈 (亦即意義不明的單株伽瑪球蛋白症)，但未排除輕鏈類澱粉沉積症。
4. 患有第四期或第五期慢性腎病 (相當於 eGFR ≤ 29 mL/min/1.73 m2)，或目前在接受腎臟透析，或曾接受腎臟移植。
5. 活動性惡性腫瘤，但不包括已治療成功的皮膚基底或鱗狀細胞癌、子宮頸原位癌。如果在 AG10-501 試驗時，參與者罹患低度可治療的惡性腫瘤 (例如低度、侷限性攝護腺癌)，而當時試驗主持人決定參與者可繼續參與 AG10-501 試驗，在取得醫學監察員書面同意後，仍可能符合 AG10-504 試驗的參加資格。
6. 曾經進行任何器官移植手術 (但角膜移植除外)。
7. 已知對 acoramidis 或試驗藥物其中任何賦形劑過敏。
8. 接受針對 ATTR 的仿單內、仿單外或指示用藥 (簡稱over the counter；OTC) 藥品治療 ATTR-CM。
9. 懷孕或哺乳的女性參與者，有生育能力的女性 (WOCBP，定義為生理上能夠懷孕的所有女性) 在第 1 天給藥前的尿液驗孕結果需為陰性。如果試紙尿液驗孕為陽性，需以血清驗孕確認，除非血清驗孕結果呈陰性，否則參與者不可開始 AG10-504 試驗。
10. 依試驗主持人或醫學監察員判斷，出現臨床相關的持續醫療狀況、實驗室異常或其他狀況，可能危及參與者安全、增加參與者風險、干擾試驗進行，或混淆試驗結果。
11. 參與另一項研究性臨床試驗。參加觀察性及/或登錄試驗之前，必須與醫學監察員討論。
12. 預定在接下來 6 個月內進行重大手術。如果參與者在參加 AG10-501 試驗期間，可能需進行重大手術，而當時試驗主持人決定參與者可繼續參與 AG10-501 試驗，則仍可能符合 AG10-504 試驗的參加資格，前提是參與試驗不會干擾手術照護計畫，反之亦然。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
6 人
-
全球人數
250 人
