計劃書編號R3918-MG-2018
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT05070858
試驗執行中
2021-11-01 - 2029-03-18
Phase III
召募中5
ICD-10G70.00
重症肌無力未伴有急性惡化
ICD-10G70.01
重症肌無力伴有急性惡化
ICD-9358.0
重症肌無力
Pozelimab 和 Cemdisiran 合併療法與Cemdisiran 單一療法用於患有症狀性全身重症肌無力患者的療效與安全性
-
試驗申請者
百瑞精鼎國際股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
百瑞精鼎國際股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
主要指標為：•自基準期至第 24 週的重症肌無力-日常生活活動 (MG-ADL) 總分變化
試驗目的
本試驗的主要目標是評估pozelimab + cemdisiran 與Cemdisiran 單一療法對於症狀性全身重症肌無力(gMG)患者因其徵象和症狀受影響的日常功能之作用。
藥品名稱
注射液
注射液
注射液
主成份
Pozelimab
Cemdisiran
Cemdisiran
劑型
279
279
279
劑量
00 mg/mL
評估指標
主要指標為：
•自基準期至第 24 週的重症肌無力-日常生活活動 (MG-ADL) 總分變化
•自基準期至第 24 週的重症肌無力-日常生活活動 (MG-ADL) 總分變化
主要納入條件
主要納入條件:
1. 篩選時年齡≥18 歲的男性或女性患者（或年滿當地法規規定的法定成年年齡，以年齡較⼤者為準）。
2. 依據病史且由計畫書中描述的先前評估⽀持，有資料顯⽰診斷患有 myasthenia gravis (MG) 的患者。
3. 資料顯⽰先前有⾎清學檢測結果為陽性的紀錄，或在篩選期間有抗⼄醯膽鹼受體 (anti-AChR) 抗體或抗低密度脂蛋⽩受體相關蛋⽩ 4 (anti-LRP4) 抗體檢測結果為陽性的紀錄。
4. 篩選時，美國重症肌無⼒基⾦會 (MGFA) 臨床分類為第 II ⾄ IVa 類。
5. 篩選時，重症肌無⼒—⽇常⽣活活動 (MG-ADL) 分數 ≥6。眼部項⽬得分不應超過由計畫書中描述的 MG-ADL 總分數的 50%。
6. 正在接受⼄醯膽鹼酯酶抑制劑，或依試驗主持⼈判定，有資料顯⽰未使⽤⼄醯膽鹼酯酶抑制劑療法的原因。
7. ⽬前正為 MG 接受免疫抑制療法 (IST)，或依試驗主持⼈判定，有資料顯⽰患者⽬前未接受 IST 的原因。
8. 若⽬前正在接受 IST，必須預期在隨機分配前或雙盲治療期 (DBTP) 期間不會改變 IST 劑量。
9. 願意且能夠配合試驗⾨診與試驗相關程序，包括完成計畫書要求的腦膜炎球菌疫苗接種的主要系列。
注意：其他計畫書定義的納入條件適用
1. 篩選時年齡≥18 歲的男性或女性患者（或年滿當地法規規定的法定成年年齡，以年齡較⼤者為準）。
2. 依據病史且由計畫書中描述的先前評估⽀持，有資料顯⽰診斷患有 myasthenia gravis (MG) 的患者。
3. 資料顯⽰先前有⾎清學檢測結果為陽性的紀錄，或在篩選期間有抗⼄醯膽鹼受體 (anti-AChR) 抗體或抗低密度脂蛋⽩受體相關蛋⽩ 4 (anti-LRP4) 抗體檢測結果為陽性的紀錄。
4. 篩選時，美國重症肌無⼒基⾦會 (MGFA) 臨床分類為第 II ⾄ IVa 類。
5. 篩選時，重症肌無⼒—⽇常⽣活活動 (MG-ADL) 分數 ≥6。眼部項⽬得分不應超過由計畫書中描述的 MG-ADL 總分數的 50%。
6. 正在接受⼄醯膽鹼酯酶抑制劑，或依試驗主持⼈判定，有資料顯⽰未使⽤⼄醯膽鹼酯酶抑制劑療法的原因。
7. ⽬前正為 MG 接受免疫抑制療法 (IST)，或依試驗主持⼈判定，有資料顯⽰患者⽬前未接受 IST 的原因。
8. 若⽬前正在接受 IST，必須預期在隨機分配前或雙盲治療期 (DBTP) 期間不會改變 IST 劑量。
9. 願意且能夠配合試驗⾨診與試驗相關程序，包括完成計畫書要求的腦膜炎球菌疫苗接種的主要系列。
注意：其他計畫書定義的納入條件適用
主要排除條件
主要排除條件:
1. 篩選期間抗肌⾁特異性激酶 (MuSK) 抗體⾎清學檢測結果為陽性(陽性的定義為是基於既往病史的 MuSK 抗體陽性結果或篩查期間的檢測陽性結果)的患者。
2. 曾在篩選前 12 個⽉內或計畫在試驗期間接受胸腺切除術。
3. 有惡性胸腺瘤病史（可納入第 1 期患者），或過去 5 年內曾有癌症病史，但經適當治療的基底細胞⽪膚癌、鱗狀細胞⽪膚癌或⼦宮頸原位癌除外。
4. 篩選前 1 個⽉內曾發⽣重肌無⼒危象或 美國重症肌無⼒基⾦會 (MGFA) 第 V 類。
5. 不符合腦膜炎雙球菌疫苗接種要求，且至少由計畫書中描述的未在隨機分配前 5 年內提供四價腦膜炎雙球菌疫苗接種記錄，以及在隨機分配前 3 年內未接種 B 型血清疫苗 (如果有)。
6. 已知有計畫書中描述的腦膜炎雙球菌疫苗（ACWY 組結合疫苗及 B 組疫苗）的禁忌症。
7. 患者需要抗⽣素以進⾏腦膜炎雙球菌預防療法，以及有導致無法使⽤預定⽤於預防療法之 penicillin 類藥物和 penicillin 替代抗⽣素的禁忌症、警告或預防措施，或有導致停⽤這些抗⽣素的無法耐受病史。
8. 篩選期間 B 型肝炎表⾯抗原或 C 型肝炎病毒核糖核酸 (RNA) 檢測結果為陽性。注意：判讀結果不明確的個案應與醫療監測員討論
9. 有⼈類免疫缺乏病毒 (HIV) 感染病史或在篩選期間按照當地準測測試為陽性。
注意：其他計畫書定義的排除條件適用
1. 篩選期間抗肌⾁特異性激酶 (MuSK) 抗體⾎清學檢測結果為陽性(陽性的定義為是基於既往病史的 MuSK 抗體陽性結果或篩查期間的檢測陽性結果)的患者。
2. 曾在篩選前 12 個⽉內或計畫在試驗期間接受胸腺切除術。
3. 有惡性胸腺瘤病史（可納入第 1 期患者），或過去 5 年內曾有癌症病史，但經適當治療的基底細胞⽪膚癌、鱗狀細胞⽪膚癌或⼦宮頸原位癌除外。
4. 篩選前 1 個⽉內曾發⽣重肌無⼒危象或 美國重症肌無⼒基⾦會 (MGFA) 第 V 類。
5. 不符合腦膜炎雙球菌疫苗接種要求，且至少由計畫書中描述的未在隨機分配前 5 年內提供四價腦膜炎雙球菌疫苗接種記錄，以及在隨機分配前 3 年內未接種 B 型血清疫苗 (如果有)。
6. 已知有計畫書中描述的腦膜炎雙球菌疫苗（ACWY 組結合疫苗及 B 組疫苗）的禁忌症。
7. 患者需要抗⽣素以進⾏腦膜炎雙球菌預防療法，以及有導致無法使⽤預定⽤於預防療法之 penicillin 類藥物和 penicillin 替代抗⽣素的禁忌症、警告或預防措施，或有導致停⽤這些抗⽣素的無法耐受病史。
8. 篩選期間 B 型肝炎表⾯抗原或 C 型肝炎病毒核糖核酸 (RNA) 檢測結果為陽性。注意：判讀結果不明確的個案應與醫療監測員討論
9. 有⼈類免疫缺乏病毒 (HIV) 感染病史或在篩選期間按照當地準測測試為陽性。
注意：其他計畫書定義的排除條件適用
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
21 人
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全球人數
335 人
