計劃書編號R3918-PNH-2483
尚未開始召募
2025-11-10 - 2031-01-15
Phase III
尚未開始1
ICD-10R82.3
血紅素尿
ICD-9791.2
血紅素尿
一項單組試驗，評估Pozelimab 和Cemdisiran 合併療法用於血管內溶血在現有C5 抑制劑療法下控制不佳之陣發性夜間血紅素尿症患者的療效與安全性
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試驗申請者
百瑞精鼎國際股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
百瑞精鼎國際股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
陣發性夜間血紅素尿症
試驗目的
本試驗正在研究一種由兩種實驗性藥物組成的治療組合，稱為pozelimab和cemdisiran，統稱為「試驗藥物」。研究人員正在尋找更好的方法來治療陣發性夜間血紅色素尿症 (PNH)。
本試驗的目的是觀察pozelimab和cemdisiran組合在降低那些即使服用其他補體成分5 (C5) 抑制劑(eculizumab/eculizumab生物相似藥、ravulizumab或crovalimab) 後，PNH仍未好轉的參與者的溶血方面的效果。
本試驗還探討其他幾個研究問題，包括：
• 服用試驗藥物可能會出現哪些副作用？
• 在不同時間點，血液中試驗藥物的含量為何？
• 身體是否會產生針對試驗藥物的抗體 (這可能會使試驗藥物的效果降低或導致副作用)
藥品名稱
注射液
注射液
注射液
主成份
Pozelimab
Cemdisiran
Cemdisiran
劑型
279
279
279
劑量
00mg/00ml
評估指標
主要(治療期[TP])指標:
乳酸脫氫酶 (LDH) 自基準期至第28 週的變化百分比
乳酸脫氫酶 (LDH) 自基準期至第28 週的變化百分比
主要納入條件
特定納入條件：
• 先前檢測的高敏感度流式細胞儀紀錄確診患有PNH。
• 目前以仿單劑量接受市售eculizumab、ravulizumab 或crovalimab 治療至少6 個月。
• 過去6 個月內，LDH 持續>1.5 × 正常值上限(ULN)，且試驗主持人(PI) 認為原因是血管內溶血。
•如計畫書中描述，不同就診取得至少2 次篩選LDH 數值。
• 願意且能夠配合診間／遠距就診和試驗相關程序，包括依試驗計畫書要求完整接種腦膜炎雙球菌疫苗，並同意在試驗期間持續按時接種這些疫苗。
注意：其他計畫書定義的納入條件適用
• 先前檢測的高敏感度流式細胞儀紀錄確診患有PNH。
• 目前以仿單劑量接受市售eculizumab、ravulizumab 或crovalimab 治療至少6 個月。
• 過去6 個月內，LDH 持續>1.5 × 正常值上限(ULN)，且試驗主持人(PI) 認為原因是血管內溶血。
•如計畫書中描述，不同就診取得至少2 次篩選LDH 數值。
• 願意且能夠配合診間／遠距就診和試驗相關程序，包括依試驗計畫書要求完整接種腦膜炎雙球菌疫苗，並同意在試驗期間持續按時接種這些疫苗。
注意：其他計畫書定義的納入條件適用
主要排除條件
特定排除條件：
• 曾接受器官移植、曾接受骨髓移植或其他血液學移植。
• 篩選就診時體重<40 公斤。
• 如計畫書中描述，已知或疑似C5 突變且因此對現行C5i 治療反應不佳的患者
• 在篩選前2 週內或篩選期間有任何活動性、持續性感染，或如計畫書中描述的近期任何感染。
• 已知患有遺傳性補體缺乏症。
注意：其他計畫書定義的排除條件適用
• 曾接受器官移植、曾接受骨髓移植或其他血液學移植。
• 篩選就診時體重<40 公斤。
• 如計畫書中描述，已知或疑似C5 突變且因此對現行C5i 治療反應不佳的患者
• 在篩選前2 週內或篩選期間有任何活動性、持續性感染，或如計畫書中描述的近期任何感染。
• 已知患有遺傳性補體缺乏症。
注意：其他計畫書定義的排除條件適用
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
3 人
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全球人數
35 人
